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Il nuovo trattamento offre la speranza per insufficienza renale ed i pazienti di trapianto con disordine raro

Un trattamento novello offre i pazienti di trapianto del rene e dell'insufficienza renale con una nuova speranza di disordine raro. Il trattamento permette l'eliminazione mirata a dei cloni delle cellule di plasma producendo le proteine anormali che i depositi nei reni e piombo ad insufficienza renale, secondo la nuova ricerca.

Ciò è la prima volta questo nuovo approccio è stato utilizzato con successo dovunque nel mondo per il disordine, conosciuto come gammopatia di Monclonal di importanza renale. Ciò che trova apre la porta per la ricerca supplementare, dice i ricercatori dal programma di trapianto di rene del centro medico di Intermountain a Salt Lake City.

I ricercatori hanno presentato a risultati dello studio finalizzato durante la conferenza annuale dei congressi americani del trapianto in Chicago questa settimana. La loro ricerca ha ricevuto un manifesto del premio di distinzione dal congresso.

In pazienti con il disordine, le celle di plasma monoclonali nel midollo osseo creano una proteina anormale che è depositata nel rene e causa l'infiammazione che urta la capacità dell'organo di funzionare. Se lasciato non trattato, i reni finalmente verranno a mancare.

Purtroppo, un trapianto del rene non fissa il problema, perché la presenza continuata delle proteine anormali finalmente distruggerà il nuovo rene. Un ambulatorio seguente compromesso di trapianto del sistema immunitario rende il paziente ancor più vulnerabile agli effetti contrari, che lascia il paziente con soltanto un'opzione: una vita di dialisi.

“Le terapie convenzionali usate per trattare MGRS non funzionano sempre, che lascia il paziente con poche opzioni,„ hanno detto Sanjiv Anand, MD, ms, nefrologo del trapianto con il programma di trapianto di rene del centro medico di Intermountain e autore principale dello studio. “Dopo la prova di tutte le terapie convenzionali con il nostro paziente, abbiamo deciso di fare un passo avanti e muoversi in avanti con un uso privo di marca di droga relativamente nuova ha chiamato Daratumumab.„

Nel rapporto di caso, un uomo di 65 anni con la malattia renale di stadio finale è stato trapiantato con un nuovo rene. Sei mesi dopo che il trapianto, lui ha avuto peggioramento la funzione del rene e degli alti livelli di proteina in sua urina. Una biopsia del rene ha mostrato lo sviluppo di un sottotipo della glomerulonefrite proliferativa di MGRS- con i depositi immuni monoclonali, in modo da medici hanno provato a usando i due approcci convenzionali, ma non hanno osservato risposta.

Il paziente poi è stato messo su Daratumumab, un farmaco approvato l'anno scorso per il trattamento il mieloma multiplo, o degli alti livelli delle popolazioni monoclonali delle cellule di plasma trovate in midollo osseo. Daratumumab mira ai cloni delle cellule di plasma nel midollo osseo che producono la proteina anormale.

“Seguendo sette dosi di Daratumumab, i numeri del proteinuria del paziente migliori notevolmente da 9,7 gm/d a soltanto 0,7 gm/d e la sua funzione renale migliore drammaticamente,„ ha detto il Dott. Anand.

“Il lavoro del Dott. Anand dimostra l'efficacia di Daratumumab nella regolazione di PGNMID,„ Titte aggiunto Srinivas, MD, Direttore VELOCE e medico del programma di trapianto di rene del centro medico di Intermountain. “La capacità di Daratumumab direttamente di mirare alle celle di plasma permette un nuovo modo trattare i disordini delle cellule di plasma con un impatto positivo sulla funzione del rene con gli effetti minimi dell'fuori obiettivo. Questo modo novello di urto delle celle di plasma permette che noi specificamente trattiamo il problema e lo otteniamo di nuovo a fare che cosa ama senza dovere passare le ore un la settimana in un centro di dialisi.„

Il gruppo ora sta estendendo queste osservazioni fino il trattamento del rifiuto mediato anticorpo nel trapianto del rene ed i pazienti di MGRS dove le terapie correnti stanno mancando di nell'efficacia sostenibile.