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Il farmaco del diabete ha potuto potenzialmente aiutare i sintomi dell'ossequio del sindrome dell'x fragile

La metformina, la droga più ampiamente usata per trattare il diabete di tipo 2, ha potuto potenzialmente essere usata per trattare i sintomi del sindrome dell'x fragile, di un modulo ereditato dell'inabilità intellettuale e di una causa di certi moduli di autismo.

Un nuovo studio piombo dai ricercatori a Université de Montréal, McGill University e l'università di Edimburgo ed ha trovato che la metformina migliora i difetti sociali, comportamentistici e morfologici in mouse fragili di X.

Il sindrome dell'x fragile è una malattia genetica causata dai difetti nel ritardo mentale fragile di X 1 gene (FMR1), che avvia la produzione in eccesso di proteina nel cervello come pure connessioni dysregulated fra i neuroni e cambia nel comportamento. La circostanza piombo ai danni nel discorso e linguaggio, comportamento ed interazione del sociale. Pregiudica circa 1 in 5.000 ragazzi e 1 in 6.000 ragazze e spesso co-è diagnosticata con autismo, disordini di ansia e attacchi.

Mouse fragili di X - animali che video i sintomi connessi con la malattia quali governare aumentato e la socializzazione in diminuzione - connessioni normali indicate del cervello e reticoli comportamentistici dopo 10 giorni dell'iniezione con metformina.

Nahum Sonenberg, professore di James McGill all'instituto della biochimica di McGill e l'autore co-senior di nuovo studio pubblicato nella medicina della natura, hanno detto la speranza di offerta di risultati per i pazienti con il sindrome dell'x fragile. “Questo è alcuno del lavoro di ricerca più emozionante nella mia carriera, poichè offre la grande promessa nel trattamento della malattia genetica perniciosa per cui non c'è maturazione,„ lui ha detto.

Christos Gkogkas, il collega del cancelliere all'università di centro selvaggio del Patrick di Edimburgo ha spiegato che “la metformina è stata usata estesamente come terapia per il diabete di tipo 2 per più di 30 anni e la sue sicurezza e tollerabilità sono ben documentate.„

“Questo rende alla droga un candidato ideale per i test clinici rapido cingolati e, se tutto va bene, ad una droga disponibile facilmente per il trattamento del sindrome dell'x fragile,„ ha aggiunto Jean-Claude Lacaille, presidenza della ricerca del Canada in neurofisiologia cellulare e molecolare e professore nel dipartimento delle neuroscienze a Université de Montréal e un collaboratore importante sullo studio.

In questi ultimi anni, la metformina ha generato l'esteso interesse per il suo potenziale nel trattamento dei problemi sanitari numerosi come cancro, le malattie cardiovascolari, le malattie neurologiche ed invecchiare.

“Basicamente, è qualcosa come una droga di meraviglia,„ Sonenberg ha detto.

Lo studio suggerisce che la metformina potrebbe anche essere usata per trattare altri disordini di spettro di autismo, ha detto Ilse Gantois, un socio di ricerca nel laboratorio di Sonenberg a McGill.

“Principalmente abbiamo esaminato il modulo autistico di comportamento nel modello fragile del mouse di X,„ Gantois spiegato, che è autore del co-cavo con i ricercatori Arkady Khoutorsky e Jelena Popic di McGill. “Vogliamo cominciare verificare altri modelli del mouse per vedere se la droga potesse anche avere vantaggi per altri tipi di autismi.„

Lo studio egualmente ha stabilito che la metformina riparasse alcune delle vie molecolari interrotte in assenza del FMR1. Il punto seguente sarà di capire il ruolo esatto della droga in queste vie.

“È una storia semplice in termini di descrizione delle correzioni permesse dalla droga,„ Sonenberg ha detto. “Che cosa è più complicato è il meccanismo molecolare, quanto funziona esattamente. Dobbiamo studiare, in laboratorio, che metformina delle molecole interagisce con e che funzioni cellulari sono commoventi.„

Inoltre, la droga potrebbe essere tweaked “per essere più efficiente della metformina„ e repurposed, per esempio, per altri disordini, lui ha aggiunto.