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A medicamentação do diabetes podia potencial ajudar sintomas do deleite da síndrome frágil de X

Metformin, a droga a mais amplamente utilizada para tratar o tipo - o diabetes 2, poderia potencial ser usado para tratar sintomas da síndrome frágil de X, de um formulário herdado da inabilidade intelectual e de uma causa de alguns formulários do autismo.

Um estudo novo conduzido por pesquisadores em Université de Montréal, em universidade de McGill e na universidade de Edimburgo e encontrou que o metformin melhora defeitos sociais, comportáveis e morfológicos em ratos frágeis de X.

A síndrome frágil de X é uma doença genética causada por defeitos no atraso mental frágil de X 1 gene (FMR1), que provoca a produção adicional de proteína no cérebro, assim como conexões dysregulated entre os neurônios e muda no comportamento. A circunstância conduz aos prejuízos no discurso e a língua, o comportamento e interacção social. Afecta aproximadamente 1 em 5.000 meninos e 1 em 6.000 meninas e co-é diagnosticada frequentemente com autismo, perturbações da ansiedade e apreensões.

Ratos frágeis de X - animais que indicam os sintomas associados com a doença tal como a preparação aumentada e a socialização diminuída - conexões normais mostradas do cérebro e testes padrões comportáveis após 10 dias da injecção com metformin.

Nahum Sonenberg, o professor de James McGill no departamento da bioquímica de McGill e o autor co-superior do estudo novo publicado na medicina da natureza, disseram a esperança da oferta dos resultados para pacientes com síndrome frágil de X. “Este é algum do trabalho de pesquisa o mais emocionante em minha carreira, porque oferece a grande promessa em tratar uma doença genética pernicioso para que não há nenhuma cura,” ele disse.

Christos Gkogkas, o companheiro do chanceler na universidade do centro selvagem do Patrick de Edimburgo explicou que o “metformin estêve usado extensivamente como uma terapia para o tipo - o diabetes 2 por mais de 30 anos, e suas segurança e tolerabilidade são bem documentados.”

“Isto faz à droga um candidato ideal para ensaios clínicos rápido-seguidos e, se tudo vai bem, a prontamente - droga disponível para o tratamento da síndrome frágil de X,” adicionou Jean-Claude Lacaille, cadeira da pesquisa de Canadá na neurofisiologia celular e molecular e professor no departamento das neurociência em Université de Montréal e um colaborador principal no estudo.

Nos últimos anos, o metformin gerou o interesse extensivo para seu potencial em tratar problemas de saúde numerosos tais como o cancro, doenças cardiovasculares, doenças neurológicas e envelhecimento.

“Basicamente, é algo como uma droga de maravilha,” Sonenberg disse.

O estudo sugere que o metformin possa igualmente ser usado para tratar outras desordens do espectro do autismo, disse Ilse Gantois, um investigador associado no laboratório de Sonenberg em McGill.

“Nós olhamos na maior parte o formulário autístico do comportamento no modelo frágil do rato de X,” Gantois explicado, que é autor do co-chumbo com pesquisadores Arkady Khoutorsky e Jelena Popic de McGill. “Nós queremos começar testar outros modelos do rato para ver se a droga poderia igualmente ter benefícios para outros tipos de autismo.”

O estudo igualmente estabeleceu que o metformin restaura alguns dos caminhos moleculars interrompidos na ausência do FMR1. O passo seguinte será compreender o papel exacto da droga nestes caminhos.

“É uma história simples em termos da descrição das correcções permitidas pela droga,” Sonenberg disse. “O que é mais complicado é o mecanismo molecular, como exactamente trabalha. Nós precisamos de estudar, no laboratório, que metformin das moléculas interage com e que funções celulares são afetadas.”

Além disso, a droga poderia ser tweaked “para ser mais eficiente do que o metformin” e repurposed, por exemplo, para outras desordens, ele adicionou.