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La medicación de la diabetes podía potencialmente ayudar a síntomas de la invitación del síndrome frágil de X

Metformin, la droga más ampliamente utilizada para tratar el tipo - la diabetes 2, se podría potencialmente utilizar para tratar síntomas del síndrome frágil de X, de una forma heredada de la incapacidad intelectual y de una causa de algunas formas del autismo.

Un nuevo estudio llevado por los investigadores en Université de Montréal, la universidad de McGill y la universidad de Edimburgo y ha encontrado que el metformin perfecciona defectos sociales, del comportamiento y morfológicos en ratones frágiles de X.

El síndrome frágil de X es una enfermedad genética causada por defectos en la retardación mental frágil de X 1 gen (FMR1), que acciona exceso de la producción de proteína en el cerebro, así como las conexiones dysregulated entre las neuronas y cambia en comportamiento. La condición lleva a las debilitaciones en discurso y lenguaje, comportamiento y acción recíproca social. Afecta a cerca de 1 en 5.000 muchachos y a 1 en 6.000 muchachas y co-se diagnostica a menudo con autismo, desordenes de ansiedad y capturas.

Ratones frágiles de X - animales que visualizan los síntomas asociados a la enfermedad tal como preparación creciente y socialización disminuida - conexiones normales mostradas del cerebro y configuraciones del comportamiento después de 10 días de inyección con metformin.

Nahum Sonenberg, el profesor de James McGill en el departamento de la bioquímica de McGill y el autor co-mayor del nuevo estudio publicado en remedio de la naturaleza, dijeron la esperanza de la oferta de las conclusión de pacientes con síndrome frágil de X. “Éste es algo del trabajo de investigación más emocionante de mi carrera, pues ofrece gran promesa en tratar una enfermedad genética perniciosa para la cual no haya vulcanización,” él dijo.

Christos Gkogkas, la persona del canciller en la universidad del centro salvaje de Patrick de Edimburgo explicó que el “metformin se ha utilizado extensivamente como terapia para el tipo - la diabetes 2 por más de 30 años, y su seguro y tolerabilidad están bien documentados.”

“Esto hace la droga a un candidato ideal a juicios clínicas rápido-rastreadas y, si va todo bien, una droga fácilmente disponible para el tratamiento del síndrome frágil de X,” agregó a Jean-Claude Lacaille, silla de la investigación de Canadá en neurofisiología celular y molecular y profesor en el departamento de neurologías en Université de Montréal y colaborador importante en el estudio.

En los últimos años, el metformin ha generado el interés extenso para su potencial en tratar problemas de salud numerosos tales como cáncer, enfermedades cardiovasculares, enfermedades neurológicas y envejecimiento.

“Básicamente, es algo como una droga de maravilla,” Sonenberg dijo.

El estudio sugiere que el metformin se pudiera también utilizar para tratar otros desordenes del espectro del autismo, dijo a Ilse Gantois, socio de investigación en el laboratorio de Sonenberg en McGill.

“Observábamos sobre todo la forma autística del comportamiento en el modelo frágil del ratón de X,” Gantois explicado, que es autor del co-guía con los investigadores Arkady Khoutorsky y Jelena Popic de McGill. “Queremos comenzar a probar otros modelos del ratón para ver si la droga podría también tener ventajas para otros tipos de autismo.”

El estudio también estableció que el metformin restablece algunos de los caminos moleculares rotos en ausencia del FMR1. El paso siguiente será entender el papel exacto de la droga en estos caminos.

“Es una historia simple en términos de descripción de las correcciones permitidas por la droga,” Sonenberg dijo. “Cuál es más complicado es el mecanismo molecular, cómo trabaja exactamente. Necesitamos estudiar, en el laboratorio, con qué metformin de las moléculas obra recíprocamente y qué funciones celulares son afectadas.”

Por otra parte, la droga se podría pellizcar “para ser más eficiente que el metformin” y repurposed, por ejemplo, para otros desordenes, él agregó.