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El gen que corrige tecnología puede introducir centenares de mutaciones involuntarias, demostraciones del estudio

Mientras que CRISPR-Cas9 comienza a trasladarse a juicios clínicas, un nuevo estudio publicado en métodos de la naturaleza ha encontrado que la tecnología gen-que corrige puede introducir centenares de mutaciones involuntarias en el genoma.

“Aserramos al hilo que es crítico que la comunidad científica considera los peligros potenciales de todas las mutaciones del lejos-objetivo causadas por CRISPR, incluyendo únicas mutaciones del nucleótido y mutaciones en las regiones de la no-codificación del genoma,” dice el co-autor Stephen Tsang, el Doctor en Medicina, el doctorado, el profesor adjunto de Laszlo T. Bito de la oftalmología y del profesor adjunto de la patología y la biología celular en el centro médico de la Universidad de Columbia, y en el instituto de Columbia del remedio Genomic y el instituto de la nutrición humana.

CRISPR-Cas9 que corrige tecnología; en virtud de su velocidad y precisión sin precedente; tiene sido un favor para los científicos que intentan entender el papel de genes en enfermedad. La técnica también ha aumentado la esperanza de terapias génicas más potentes que pueden suprimir o reparar genes dañados, no apenas para agregar nuevos genes.

La primera juicio clínica para desplegar CRISPR está en curso ahora en China, y una juicio de los E.E.U.U. slated para comenzar el próximo año. Pero aunque CRISPR puede apuntar exacto alargamientos específicos de la DNA, pega a veces otras partes del genoma. La mayoría de los estudios que exploran para estas mutaciones del lejos-objetivo utilizan algoritmos de la computador para determinar las áreas muy probablemente que se afectarán y después para examinar esas áreas para las supresiones y las inserciones.

“Estos algoritmos proféticos parecen hacer un buen trabajo cuando CRISPR se realiza en células o tejidos en un plato, pero la secuencia entera del genoma no se ha empleado para buscar todos los efectos del lejos-objetivo en animales vivos,” dice al co-autor Alexander Bassuk, Doctor en Medicina, doctorado, profesor de la pediatría en la universidad de Iowa.

En el nuevo estudio, los investigadores ordenaron el genoma entero de los ratones que habían experimentado el gen de CRISPR que corregía en el estudio anterior de las personas y habían buscado todas las mutaciones, incluyendo los que alteraron solamente un único nucleótido.

Los investigadores determinaron que CRISPR había corregido con éxito un gen que causa ceguera, solamente Kellie Schaefer, estudiante del doctorado en el laboratorio de Vinit Mahajan, Doctor en Medicina, doctorado, profesor adjunto de la oftalmología en la Universidad de Stanford, y co-autor del estudio, encontrado que los genomas de dos beneficiarios independientes de la terapia génica habían sostenido más de 1.500 mutaciones del único-nucleótido y más de 100 supresiones e inserciones más grandes. No se predijo ningunas de estas mutaciones de la DNA por los algoritmos de la computador que son ampliamente utilizados por los investigadores buscar efectos del lejos-objetivo.

“Investigadores que no están utilizando el genoma entero que ordena para encontrar que los efectos del lejos-objetivo puede ser mutaciones potencialmente importantes faltantes,” el Dr. Tsang dice. “Incluso un único cambio del nucleótido puede tener un impacto enorme.”

El Dr. Bassuk dice que los investigadores no notaron cualquier cosa obviamente mal con sus animales. “Somos todavía optimistas sobre CRISPR,” dice al Dr. Mahajan. “Somos médicos, y sabemos que cada nueva terapia tiene algunos efectos secundarios potenciales; pero necesitamos ser conscientes de cuáles son.”

Los investigadores están trabajando actualmente para perfeccionar los componentes del sistema de CRISPR; su enzima del gen-corte y el ARN que conduce la enzima al gen derecho; para aumentar la eficiencia de corregir.

“Esperamos nuestras conclusión animen a otras que utilicen el entero-genoma que ordena como método para determinar todos los efectos del lejos-objetivo de sus técnicas de CRISPR y estudiar diversas versiones para corregir más seguro, más exacto,” el Dr. Tsang dice.