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CRISPR non può essere infallibile come più presto creduto - il gene che modifica la tecnologia piombo alle mutazioni indesiderate

CRISPR-Cas9 è una nuova tecnologia gene-modificante rivoluzionaria che è stata chiamata “forbici molecolari„ ed è stata uno degli strumenti più pratici per gli ingegneri genetici nei tempi recenti. Fa il taglio ed inserire le sequenze del gene quasi facili quanto sonda. CRISPR è stato salutato come innovazione nell'ingegneria genetica.

Questa nuova tecnologia è stata usata per attingere il punto principale di mutazione di alcuni cancri con l'abilità al ritocco loro e per fare i cambiamenti. È stata sollecitata per essere un vantaggio nel trattamento la cecità genetica e delle altre malattie genetiche in animali vivi. Potrebbe anche essere utilizzata nella modifica degli embrioni umani nel trattamento dell'aborto e della sterilità. Gli usi potenziali sono stati molti come erano le aspettative.

Tuttavia uno studio che ora è stato pubblicato nei metodi della natura del giornale indica che questa nuova tecnologia non può essere infallibile come più presto è stato creduto per essere. Può ancora dovere essere lucidato perfettamente e smerigliatrice per potere al DNA umano di taglia incolla. Queste smagliature che sono state riferite nello studio comprendono le mutazioni indesiderate che possono essere causate dalla tecnologia.

I ricercatori alla Columbia University stavano svolgendo uno studio per tentare la cecità corretta in mouse. Hanno notato che CRISPR riusciva nel modificare un gene particolare responsabile di cecità. Tuttavia egualmente piombo ad un numero in modo allarmante delle mutazioni in altri mille geni non intenzionali e untargeted. È stato conosciuto più presto che CRISPR non può essere assolutamente accurato nei sui geni dell'obiettivo ma le dimensioni di erano sconosciute e non riferite fino ad ora. Questo studio ora può aiutare i ricercatori a capire il problema in un modo più esteso.

Attualmente ci sono due test clinici riferiti che utilizzano CRISPR in esseri umani in Cina. La prova negli Stati Uniti è stata specificata per cominciare prima o poi nel corso del prossimo anno. Per queste prove, gli algoritmi premonitori sarebbero usati per identificare le aree che potrebbero essere commoventi oltre le aree del gene dell'obiettivo. Così la tecnologia ha potuto benissimo essere sintonizzata e modificata per aumentare la sua precisione. Ma malgrado queste misure di sicurezza sul posto, gli scienziati sono agitati circa utilizzare questa tecnologia negli esseri umani troppo prematuramente.

Gene CRISPR-CAS9 che modifica complesso da Streptococco piogeno. La proteina della nucleasi Cas9 usa una sequenza del RNA della guida per tagliare il DNA ad un sito complementare. Proteina Cas9: modello di superficie dell

Gene CRISPR-CAS9 che modifica complesso da Streptococco piogeno. La proteina della nucleasi Cas9 usa una sequenza del RNA della guida per tagliare il DNA ad un sito complementare. Proteina Cas9: modello di superficie dell'alzavola. Credito di immagine: olekuul_be/Shutterstock

Questi algoritmi premonitori che usato per identificare con successo le aree che la tecnica potrebbe pregiudicare oltre le aree di obiettivo in laboratorio le impostazioni. Ma quando gli stessi algoritmi si sono applicati ai mouse che sono stati utilizzati per la ricerca della maturazione di cecità, gli algoritmi non sono riuscito a lavorare. Dopo l'esperimento, CRISPR ha corretto con successo il gene desiderato che piombo al ripristino della visione nei mouse. Ma due mouse hanno sofferto più di 1.500 mutazioni non intenzionali e sopra 100 eliminazioni ed inserzioni dei geni. Questi completamente sono stati mancati dall'algoritmo. Tuttavia niente immediatamente è risultato sbagliato nei mouse che hanno sviluppato queste mutazioni. Per esempio non hanno sviluppato alcuni tumori o cancri che potrebbero essere segnati alle mutazioni. Ma l'impatto ampio di queste mutazioni ancora rimane sconosciuto e una fonte di preoccupazioni particolarmente se devono essere provate in esseri umani.

Non è che i ricercatori non stanno lavorando alla precisione di CRISPR nel corso degli ultimi anni dopo che è stata sviluppata. Sta dirottando con successo il sistema immunitario batterico per alterare le sequenze specifiche del DNA. Ma senza sicurezza necessaria cambia nella tecnica, è improbabile che questa tecnologia trovi molti acquirenti oltre il laboratorio di ricerca e nel campo. Più funzionano nelle schede affinchè questa tecnologia nascente siano efficaci e sicuri in esseri umani.

What you need to know about CRISPR | Ellen Jorgensen
Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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