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L'étude clinique de la phase 2 examine le médicament de maladie d'Alzheimer pour traiter des adultes avec le syndrome de Down

Un test clinique de la phase 2 dans les jeunes adultes avec le syndrome de Down d'un médicament étant vérifié pour la demande de règlement de la maladie d'Alzheimer supporte l'enquête postérieure de son potentiel. Les résultats de l'essai de quatre semaines du scyllo-inositol, également connu sous le nom d'ELND005, ont été publiés dans le tourillon de la maladie d'Alzheimer.

« Par cette étude, membres de la communauté de syndrome de Down ont expliqué fort et clairement cela qu'ils sont désireux de participer aux tests cliniques, en particulier les études qui fournissent la promesse pour la demande de règlement de la maladie d'Alzheimer, » indique Brian Skotko, DM, MPP, codirecteurs du programme (MGH) de syndrome de Down de Massachusetts General Hospital, et d'un investigateur principal de site pour l'essai. « Ce premier, essai industrie-parrainé de la phase 2 dans la communauté de syndrome de Down a prouvé que les personnes avec le syndrome de Down pouvaient suivre le protocole d'étude et que le médicament était sûr et tolérable. »

La forme la plus courante de l'invalidité intellectuelle aux Etats-Unis, syndrome de Down est provoquée par une copie supplémentaire du chromosome 21. Les gens avec le syndrome de Down montrent des degrés variés d'invalidité intellectuelle et sont grand au risque accru de développer la démence d'Alzheimer pendant qu'ils vieillissent. L'activité excédentaire des gènes sur le chromosome 21 - comprenant le gène pour la protéine amyloïde de précurseur, la source des plaques amyloïdes trouvées dans les cerveaux des gens avec la maladie d'Alzheimer - est pensée pour jouer un rôle dans les défis cognitifs des gens avec le syndrome de Down.

Un autre gène du chromosome 21 censé pour jouer un rôle dans le syndrome de Down contribue au métabolisme du myo-inositol, à une molécule de signalisation accrue dans les cerveaux des enfants et aux adultes avec le syndrome de Down aux niveaux qui marquent avec la gravité des symptômes. L'exposition perpétuelle aux plus grands niveaux de l'amyloïde et du myo-inositol sont censées pour contribuer au dysfonctionnement de cerveau et à l'invalidité cognitive. le Scyllo-inositol peut avoir le potentiel d'améliorer la cognition dans les patients présentant le syndrome de Down par les niveaux amyloïdes décroissants et la signalisation myo-inositol-dépendante de réglementation dans le cerveau.

Le test clinique a inscrit 23 adultes avec le syndrome de Down, les âges 18 45, qui étaient randomisés pour recevoir un de deux dosages du scyllo-inositol - mg 250 ou quotidien ou deux fois par jour - ou d'un placebo. Tout sauf un participant ont complété l'essai de quatre semaines sans des écarts significatifs du protocole. Il n'y avait des événements défavorables pas sérieux et aucun changements des signes vitaux, des essais en laboratoire ou d'autres découvertes matérielles. Tandis que la demande de règlement ne produisait cognitif pas apparent ou des changements de comportement, la durée de l'essai était trop courte pour capter de tels effets.

le « Scyllo-inositol a été considérable examiné dans la population typique de maladie d'Alzheimer, mais cette étude regardée lui particulièrement dans les gens avec le syndrome de Down qui sont à un risque accru pour l'AD, » dit Michael Rafii, DM, PhD, directeur clinique de l'institut de recherches thérapeutique d'Alzheimer à l'Université de Californie du Sud et professeur agrégé dans le service de la neurologie à l'auteur d'Université de Californie, de San Diego, de fil et de correspondance de l'étude. « Les résultats de cette étude sont d'une manière encourageante, et davantage d'étude de ce composé dans le syndrome de Down devrait certainement être considérée. »