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Lo studio clinico di fase 2 esamina la droga del morbo di Alzheimer per curare gli adulti con sindrome di Down

Un test clinico di fase 2 in giovani adulti con sindrome di Down di una droga che è studiata per il trattamento del morbo di Alzheimer supporta l'indagine successiva del suo potenziale. I risultati della prova di quattro settimane di scyllo-inositolo, anche conosciuta come ELND005, sono stati pubblicati nel giornale del morbo di Alzheimer.

“Con questo studio, membri della comunità di sindrome di Down hanno dimostrato fortemente e chiaramente quello che sono desiderosi di partecipare ai test clinici, specialmente studi che forniscono la promessa per il trattamento del morbo di Alzheimer,„ dice Brian Skotko, MD, PMP (produzione massimale possibile), co-direttore del programma di sindrome di Down (MGH) del policlinico di Massachusetts e un ricercatore principale del sito per la prova. “Questo primo, prova industria-patrocinata di fase 2 nella comunità di sindrome di Down ha indicato che la gente con sindrome di Down poteva seguire il protocollo di studio e che la droga era sicura e tollerabile.„

Il modulo più comune dell'inabilità intellettuale negli Stati Uniti, sindrome di Down è causato da una copia extra del cromosoma 21. La gente con sindrome di Down esibisce i vari gradi di inabilità intellettuale ed è al rischio notevolmente aumentato di sviluppare la demenza di Alzheimer mentre invecchiano. L'attività in eccesso dei geni sul cromosoma 21 - compreso il gene per la proteina del precursore dell'amiloide, la sorgente delle placche dell'amiloide trovate nei cervelli della gente con il morbo di Alzheimer - è pensata per svolgere un ruolo nelle sfide conoscitive della gente con sindrome di Down.

Un altro gene del cromosoma 21 creduto per svolgere un ruolo in sindrome di Down contribuisce al metabolismo di myo-inositolo, ad una molecola di segnalazione aumentata di cervelli dei bambini ed agli adulti con sindrome di Down ai livelli che correlano alla severità dei sintomi. L'esposizione per tutta la vita ai livelli aumentati sia di amiloide che di myo-inositolo è creduta per contribuire a disfunzione del cervello ed all'inabilità conoscitiva. l'Scyllo-inositolo può avere potenziale di migliorare la cognizione in pazienti con sindrome di Down sia facendo diminuire i livelli dell'amiloide che regolamentando la segnalazione myo-inositolo-dipendente nel cervello.

Il test clinico ha iscritto 23 adulti con sindrome di Down, le età 18 - 45, che sono state ripartite con scelta casuale per ricevere uno di due dosaggi di scyllo-inositolo - 250 mg o quotidiani o due volte al giorno - o di un placebo. Tutti solo un partecipante hanno completato la prova di quattro settimane senza le deviazioni significative dal protocollo. C'erano eventi avversi non seri e nessun cambiamenti nelle funzioni vitali, nelle prove di laboratorio o in altri risultati fisici. Mentre il trattamento ha prodotto i cambiamenti conoscitivi o comportamentistici non evidenti, la durata della prova era troppo breve per catturare tali effetti.

“l'Scyllo-inositolo è stato provato estesamente nella popolazione tipica del morbo di Alzheimer, ma questo studio esaminato specificamente nella gente con sindrome di Down che è ad un rischio aumentato per l'ANNUNCIO,„ dice Michael Rafii, MD, PhD, Direttore clinico dell'istituto di ricerca terapeutico del Alzheimer all'università della California del Sud e professore associato nel dipartimento della neuroscienza all'autore dell'università di California, di San Diego, del cavo e di corrispondenza dello studio. “I risultati di questo studio sono incoraggianti ed ulteriore studio di questo composto in sindrome di Down dovrebbe certamente essere considerato.„