Les chercheurs trouvent les avantages durables de la thérapie génique dans le modèle de crabot de la myopathie myotubular

Les chercheurs qui ont précédemment prouvé qu'une demande de règlement de thérapie génique pourrait sauver les durées des crabots avec un type myotubular appelé de myopathie-un de maladie mortelle de dystrophie musculaire qui affecte le squelettique muscle-ont constaté que le traitement est durable. Les résultats supportent un test clinique dans les patients.

On estime que la myopathie de Myotubular affecte 1 dans 50.000 naissances mâles, et les garçons portés dans la condition meurent souvent par la première année de la durée.

En cela la dernière étude, chercheurs a trouvé cela remonter le gène MTM1, qui est subi une mutation dans les patients, mène à la conservation supportée de la force musculaire et au fonctionnement neurologique chez les crabots sur 4 ans.

« Cette technologie régénératrice, nommée transfert de gène d'AAV, si avantage durable à la musculature entière des crabots affectés qui auraient autrement péri, étendant une durée de vie saine pendant plus de 4 années, » a dit M. Martin Childers, auteur supérieur de l'étude de muscle et de nerf et un chercheur de médicament d'UW à Seattle.