I ricercatori trovano i vantaggi duraturi di terapia genica nel modello del cane di myopathy myotubular

I ricercatori che precedentemente hanno indicato che un trattamento di terapia genica potrebbe salvare le vite dei cani con una malattia micidiale hanno chiamato il tipo myotubular di myopathy-a di distrofia muscolare che pregiudica lo scheletrico muscolo-hanno trovato che la terapia è duratura. I risultati supportano un test clinico in pazienti.

Myotubular myopathy è stimato per pregiudicare 1 in 50.000 nascite maschii ed i ragazzi sopportati con la circostanza muoiono spesso durante il primo anno di vita.

In questo l'ultimo studio, ricercatori ha scoperto che quello sostituisce il gene MTM1, che è subito una mutazione in pazienti, piombo a conservazione continua di forza muscolare ed alla funzione neurologica in cani in 4 anni.

“Questa tecnologia a ricupero, definita trasferimento del gene di AAV, se vantaggio duraturo per l'intera muscolatura dei cani commoventi che sarebbero perito altrimenti, estendente una durata della vita sana per più di 4 anni,„ ha detto il Dott. Martin Childers, autore senior dello studio del nervo & del muscolo e un ricercatore della medicina di UW a Seattle.