Os pesquisadores encontram benefícios duradouros da terapia genética no modelo do cão de myopathy myotubular

Os pesquisadores que mostraram previamente que um tratamento da terapia genética poderia salvar as vidas dos cães com uma doença mortal chamaram o tipo myotubular do myopathy-a de distrofia muscular que afecta o esqueletal músculo-encontraram que a terapia é duradouro. Os resultados apoiam um ensaio clínico nos pacientes.

Myotubular myopathy é calculado para afectar 1 em 50.000 nascimentos masculinos, e os meninos carregados com a circunstância morrem frequentemente no primeiro ano de vida.

Nisto o estudo o mais atrasado, investigador encontrou aquele substituir o gene MTM1, que é transformado nos pacientes, conduz à preservação sustentada da força de músculo e à função neurológica nos cães sobre 4 anos.

“Esta tecnologia regenerativa, denominada transferência do gene de AAV, desde que benefício duradouro à musculatura inteira dos cães afetados que pereceriam de outra maneira, estendendo um tempo saudável por mais de 4 anos,” disse o Dr. Martin Childers, autor superior do estudo do músculo & do nervo e um pesquisador da medicina de UW em Seattle.