Los investigadores encuentran ventajas duraderas de la terapia génica en modelo del perro de myopathy myotubular

Los investigadores que mostraron previamente que un tratamiento de la terapia génica podría salvar las vidas de perros con una enfermedad mortal llamaron el tipo myotubular del myopathy-a de distrofia muscular que afecta a esquelético músculo-han encontrado que la terapia es duradera. Los resultados soportan una juicio clínica en pacientes.

Myotubular myopathy se estima para afectar a 1 en 50.000 nacimientos masculinos, y los muchachos nacidos con la condición mueren a menudo en el primer año de vida.

En esto el último estudio, investigadores encontró eso el reemplazar del gen MTM1, que se transforma en pacientes, lleva a la preservación continua de la fuerza muscular y a la función neurológica en perros durante 4 años.

“Esta tecnología regeneradora, llamada transferencia del gen de AAV, con tal que ventaja duradera a la musculatura entera de los perros afectados que habrían fallecido de otra manera, prolongando una vida útil sana por más de 4 años,” dijo al Dr. Martin Childers, autor mayor del estudio del músculo y del nervio e investigador del remedio de UW en Seattle.