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Le scientifique et les associés de TSRI reçoivent la concession $7,2 millions pour produire des demandes de règlement ARN-basées neuves pour des ALS

Professeur Matthew Disney du Département de Chimie sur le campus de la Floride du The Scripps Research Institute (TSRI), avec des scientifiques du campus de la Floride de la Mayo Clinic et de l'École de Médecine de Johns Hopkins, a été attribué $7,2 millions de l'Institut National des Troubles Neurologiques et de la Rappe Des Instituts de la Santé Nationaux pour produire des demandes de règlement ARN-basées neuves pour la forme la plus commune de la sclérose latérale amyotrophique (ALS), ainsi qu'un type de démence frontotemporal (FTD).

Disney est l'investigateur principal sur le projet de cinq ans, avec Léonard Petrucelli, présidence de la neurologie au campus de la Floride de la Mayo Clinic, et Jeffrey D. Rothstein d'École de Médecine de Johns Hopkins.

Tandis Que les scientifiques se concentreront au commencement sur des candidats de médicament de petite molécule pour des ALS et FTD, la concession détermine le Centre de Thérapeutique d'ARN à TSRI pour l'étude prolongée des traitements ARN-basés pour un certain nombre de maladies intraitables.

« Notre travail a changé la vue de ce qui est considéré un objectif druggable, et cette concession est une reconnaissance dégagée de cette exécution, » Disney a dit. « Le financement nous permettra à évaluent plus rigoureusement si un médicament de petite molécule peut être développé pour viser l'ARN qui entraîne la forme héritée la plus commune des ALS et du FTD. La question que nous pouvons maintenant essayer et la réponse est si ces études peuvent aider à avancer la science pour porter un médicament aux patients d'ALS. »

Les ALS sont habituellement des deux à cinq années mortelles après diagnostic. Il n'y a aucun traitement efficace pour FTD, une maladie neurodegenerative qui détruit des neurones dans les lobes frontaux du cerveau. Cette étude se concentrera sur un composé de plomb qui gêne la synthèse d'une protéine anormale ; connu comme expansion d'ARN de répétition ; cela joue une fonction clé dans le développement les des deux maladies.

Disney a été un pionnier dans le développement des demandes de règlement potentielles pour un certain nombre de maladies provoquées par des défauts en ARN, qui affecte des millions mondiaux. Sa réussite en recensant les petites molécules médicament médicament qui grippent à l'ARN est le résultat de son laboratoire grand, élan ascendant et de calcul connu sous le nom d'Inforna, qui peut l'information de mine profonde contre un tel séquences de génome et RNAs cellulaire.

Le « ARN joue des rôles critiques et entraîne beaucoup de maladies incurables, et bien plus de maladies communes qui ont limité des options de demande de règlement, telles que des cancers. Le travail du centre neuf sera d'étudier et développer des analyses en demandes de règlement se développantes qui visent RNAs grand, avant lequel n'étaient pas vraisemblablement visables, » Disney a dit. « Notre travail s'appliquera à n'importe quelle maladie. »

La recherche initiale est un cas de test particulièrement bon pour des demandes de règlement ARN-basées, a dit Disney.

« La concession neuve supporte l'idée que l'ARN est un objectif légitime pour traiter la maladie, » Rothstein a ajouté. « Nous croyons que cet élan ; pour traiter vraiment le point de départ du SAL ; peut mener aux traitements pertinents et impactful. »

« Nous voulons évaluer davantage les petites molécules bioactives visant l'extension de répétition dans les modèles précliniques des ALS, » Petrucelli avons noté.

Source : https://www.scripps.edu/news/press/2017/20170615disney.html