Attenzione: questa pagina è una traduzione automatica di questa pagina originariamente in lingua inglese. Si prega di notare in quanto le traduzioni sono generate da macchine, non tutte le traduzioni saranno perfetti. Questo sito web e le sue pagine web sono destinati ad essere letto in inglese. Ogni traduzione del sito e le sue pagine web possono essere imprecise e inesatte, in tutto o in parte. Questa traduzione è fornita per comodità.

Lo scienziato ed i partner di TSRI sono sovvenzionato $7,2 milioni per creare i nuovi ai trattamenti basati a RNA per ALS

Il Professor Matthew Disney del Dipartimento di Chimica sulla città universitaria di Florida del The Scripps Research Institute (TSRI), insieme agli scienziati dalla città universitaria della Florida della Clinica di Mayo e dalla Scuola di Medicina di Johns Hopkins, ha ricevuto $7,2 milioni dall'Istituto Nazionale dei Disordini Neurologici e dal Colpo Degli Istituti della Sanità Nazionali per creare i nuovi ai trattamenti basati a RNA per il modulo più comune della sclerosi laterale amiotrofica (ALS) come pure un tipo di demenza frontotemporal (FTD).

Disney è il ricercatore principale sul progetto quinquennale, con Leonard Petrucelli, presidenza della neuroscienza alla città universitaria della Florida della Clinica di Mayo e Jeffrey D. Rothstein della Scuola di Medicina di Johns Hopkins.

Mentre gli scienziati inizialmente metteranno a fuoco sui candidati della droga della piccolo-molecola per ALS e FTD, la concessione istituisce il Centro di Terapeutica del RNA a TSRI per lo studio continuato alle sulle terapie basate a RNA per una serie di malattie intrattabili.

“Il Nostro lavoro ha cambiato la visualizzazione di che cosa è considerato un obiettivo druggable e questa concessione è un chiaro riconoscimento di quella realizzazione,„ Disney ha detto. “Il finanziamento ci permetterà a più rigorosamente valuta se una piccola droga della molecola può essere sviluppata per mirare al RNA che causa più il modulo ereditato terreno comunale di ALS e di FTD. La domanda che possiamo ora provare e la risposta è se questi studi possono contribuire ad avanzare la scienza per portare una droga ai pazienti di ALS.„

Il ALS è solitamente due - cinque anni interni dopo la diagnosi. Non c'è l'efficace trattamento per FTD, una malattia neurodegenerative che distrugge i neuroni nei lobi frontali del cervello. Questo studio metterà a fuoco su un composto di cavo che interferisce con la sintesi di una proteina anormale; conosciuto come espansione del RNA di ripetizione; quello svolge un ruolo chiave nello sviluppo di entrambe le malattie.

Disney è stato un pioniere nello sviluppo dei trattamenti potenziali per una serie di malattie causate dai difetti in RNA, che pregiudicano milioni universalmente. Il Suo successo nell'identificazione delle molecole piccole del tipo di droga che legano a RNA è il risultato del suo laboratorio vasto, approccio dal basso e di calcolo conosciuto come Inforna, che può informazioni della miniera profonda contro tali sequenze del genoma e RNAs cellulare.

“il RNA svolge i ruoli critici e causa molte malattie incurabili e le malattie ancor più comuni che hanno limitato le opzioni del trattamento, quali i cancri. Il lavoro di nuovo centro sarà di studiare e sviluppare le comprensioni nei trattamenti di sviluppo che mirano largamente a RNAs, di cui non erano probabilmente orientabile su un bersaglio prima,„ Disney ha detto. “Il Nostro lavoro si applicherà a tutta la malattia.„

La ricerca iniziale è un banco di prova particolarmente buon per ai i trattamenti basati a RNA, ha detto Disney.

“La nuova concessione supporta l'idea che il RNA è un obiettivo legittimo per trattare la malattia,„ Rothstein ha aggiunto. “Crediamo che questo metodo; per vero trattare il punto di partenza di ALS; può piombo alle efficaci e terapie impactful.„

“Vogliamo più ulteriormente valutare le piccole molecole bioactive che mirano all'espansione di ripetizione nei modelli preclinici di ALS,„ Petrucelli abbiamo notato.

Sorgente: https://www.scripps.edu/news/press/2017/20170615disney.html