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O cientista e os sócios de TSRI recebem a concessão $7,2 milhões para criar tratamentos RNA-baseados novos para o ALS

O Professor Matthew Disney do Departamento de Química no terreno de Florida do The Scripps Research Institute (TSRI), junto com cientistas do terreno do Florida da Clínica de Mayo e da Faculdade de Medicina de Johns Hopkins, foi concedido $7,2 milhões do Instituto Nacional de Desordens Neurológicas e do Curso Dos Institutos de Saúde Nacionais para criar tratamentos RNA-baseados novos para o formulário o mais comum da esclerose de lateral amyotrophic (ALS), assim como um tipo da demência frontotemporal (FTD).

Disney é o investigador principal no projecto de cinco anos, junto com Leonard Petrucelli, cadeira da neurociência no terreno do Florida da Clínica de Mayo, e Jeffrey D. Rothstein da Faculdade de Medicina de Johns Hopkins.

Quando os cientistas focalizarão inicialmente em candidatos da droga da pequeno-molécula para o ALS e o FTD, a concessão estabelece o Centro da Terapêutica do RNA em TSRI para o estudo continuado de terapias RNA-baseadas para um número de doenças untreatable.

“Nosso trabalho mudou a vista do que é considerado um alvo druggable, e esta concessão é um reconhecimento claro dessa realização,” Disney disse. “O financiamento permitir-nos-á a avalia mais rigorosa se uma droga pequena da molécula pode ser desenvolvida para visar o RNA que causa mais o formulário herdado terra comum do ALS e do FTD. A pergunta que nós podemos agora tentar e a resposta é se estes estudos podem ajudar a avançar a ciência para trazer uma droga aos pacientes do ALS.”

O ALS é geralmente dois a cinco anos fatais após o diagnóstico. Não há nenhum tratamento eficaz para FTD, uma doença neurodegenerative que destrua os neurônios nos lóbulos frontais do cérebro. Este estudo focalizará em um composto de chumbo que interfira com a síntese de uma proteína anormal; sabido como uma expansão do RNA da repetição; isso joga um papel chave na revelação de ambas as doenças.

Disney foi um pioneiro na revelação de tratamentos potenciais para um número de doenças causadas pelos defeitos no RNA, que afectam milhões no mundo inteiro. Seu sucesso na identificação droga-como as moléculas pequenas que ligam ao RNA é o resultado de seu laboratório largo, aproximação de baixo para cima, computacional conhecida como Inforna, que pode informação da mina profunda contra tais seqüências do genoma e RNAs celular.

O “RNA joga papéis críticos e causa muitas doenças incuráveis, e as doenças ainda mais comuns que limitaram opções do tratamento, tais como cancros. O trabalho do centro novo será estudar e para desenvolver introspecções nos tratamentos tornando-se que visam RNAs amplamente, de que não eram provavelmente targetable antes,” Disney disse. “Nosso trabalho aplicar-se-á a toda a doença.”

A pesquisa inicial é uma situação de teste particularmente boa para tratamentos RNA-baseados, disse Disney.

“A concessão nova apoia a ideia que o RNA é um alvo legítimo para tratar a doença,” Rothstein adicionou. “Nós acreditamos que esta aproximação; para tratar verdadeiramente o ponto de partida do ALS; pode conduzir às terapias eficazes e impactful.”

“Nós queremos avaliar mais as moléculas pequenas bioactive que visam a expansão da repetição em modelos pré-clínicos do ALS,” Petrucelli notamos.

Source: https://www.scripps.edu/news/press/2017/20170615disney.html