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El científico y los socios de TSRI reciben la concesión $7,2 millones para crear los nuevos tratamientos ARN-basados para el ALS

Han concedido Profesor Matthew Disney del Departamento de la Química en el campus de la Florida (TSRI) del The Scripps Research Institute, así como científicos del campus de la Florida de la Clínica de Mayo y de la Facultad de Medicina de Johns Hopkins, $7,2 millones del Instituto Nacional de Desordenes Neurológicos y del Recorrido De los Institutos de la Salud Nacionales para crear los nuevos tratamientos ARN-basados para el formulario más común de la esclerosis lateral amiotrófica (ALS), así como un tipo de la demencia frontotemporal (FTD).

Disney es el investigador principal en el proyecto de cinco años, junto con Leonard Petrucelli, silla de la neurología en el campus de la Florida de la Clínica de Mayo, y Jeffrey D. Rothstein de la Facultad de Medicina de Johns Hopkins.

Mientras Que los científicos se centrarán inicialmente en los candidatos de la droga de la pequeño-molécula al ALS y a FTD, la concesión establece el Centro de la Terapéutica del ARN en TSRI para el estudio continuado de las terapias ARN-basadas para varias enfermedades intratables.

“Nuestro trabajo ha cambiado la vista de qué se considera una meta druggable, y esta concesión es un reconocimiento sin obstrucción de esa ejecución,” Disney dijo. “El financiamiento nos permitirá a más riguroso evalúa si una pequeña droga de la molécula se puede desarrollar para apuntar el ARN que causa más el formulario heredado campo común del ALS y de FTD. La pregunta que podemos ahora intentar y la respuesta es si estos estudios pueden ayudar a avance la ciencia para traer una droga a los pacientes del ALS.”

El ALS es generalmente dos a cinco años fatales después de la diagnosis. No hay tratamiento efectivo para FTD, una enfermedad neurodegenerative que destruya las neuronas en los lóbulos frontales del cerebro. Este estudio se centrará en una pasta de terminal de componente que interfiera con la síntesis de una proteína anormal; conocido como extensión del ARN de la repetición; eso desempeña un papel dominante en el revelado de ambas enfermedades.

Disney ha sido un pionero en el revelado de los tratamientos potenciales para varias enfermedades causadas por los defectos en ARN, que afectan a millones por todo el mundo. Su éxito en determinar droga-como las pequeñas moléculas que atan al ARN es el resultado de su laboratorio amplio, aproximación ascendente, de cómputo conocida como Inforna, que puede información de la mina profunda contra tales series del genoma y RNAs celular.

El “ARN desempeña papeles críticos y causa muchas enfermedades incurables, y las enfermedades aún más comunes que han limitado opciones del tratamiento, tales como cánceres. El trabajo del nuevo centro será estudiar y desarrollar discernimientos en los tratamientos que se convierten que apuntan RNAs ampliamente, antes de que no eran probablemente targetable,” Disney dijo. “Nuestro trabajo se aplicará a cualquier enfermedad.”

La investigación inicial es un caso de prueba determinado bueno para los tratamientos ARN-basados, dijo Disney.

“La nueva concesión utiliza la idea que el ARN es una meta legítima para tratar enfermedad,” Rothstein agregó. “Creemos que esta aproximación; para tratar verdad el punto de partida del ALS; puede llevar a las terapias efectivas e impactful.”

“Queremos evaluar más lejos las pequeñas moléculas bioactivas que apuntan la extensión de la repetición en modelos preclínicos del ALS,” Petrucelli observamos.

Fuente: https://www.scripps.edu/news/press/2017/20170615disney.html