ERYTECH partners con l'università della regina per avanzare il suo candidato del prodotto per il trattamento della carenza arginase-1

Il Pharma di ERYTECH, una società biofarmaceutica della clinico-fase francese che sviluppano le terapie innovarici per i moduli rari delle malattie dell'orfano e del cancro, oggi annunciati che ha preso parte ad una collaborazione della ricerca con l'università della regina nel Canada per avanzare lo sviluppo preclinico del programma del eryminase di ERYTECH specificamente per il trattamento della carenza arginase-1, un disordine metabolico raro e severo si sono riferiti al metabolismo dell'arginina. La collaborazione farà leva la competenza dell'università della regina e della tecnologia della piattaforma del ERYCAPS di ERYTECH con lo scopo della generazione in vivo dei dati del proof of concept in un modello dell'animale di carenza arginase-1.

La carenza Arginase-1 è un disordine raro e ereditato del ciclo dell'urea causato da una mutazione nel gene arginase-1, con conseguente capitalizzazione dei livelli tossici dell'arginina dell'amminoacido nel sangue. I sintomi generalmente compaiono nell'infanzia iniziale e comprendono l'inabilità, la rigidezza del muscolo dell'non ambulatorio e gli attacchi intellettuali. È un debilitazione, malattia progressiva con le opzioni molto limitate del trattamento attualmente disponibili.

La collaborazione fra ERYTECH e l'università della regina mira a dimostrare il potenziale del eryminase di ERYTECH ad arginina più bassa nel modello viscoelastico del mouse di carenza arginase-1 sviluppato dal laboratorio di prof. Colin Funk dell'università della regina. Eryminase, un candidato del prodotto che è diventato da ERYTECH, consiste di un enzima di deiminase dell'arginina incapsulato in globuli rossi facendo uso della tecnologia privata della piattaforma del ERYCAPS di ERYTECH. ERYTECH crede che l'incapsulamento dei globuli terapeutici degli enzimi in rosso possa fornire l'efficace, attività terapeutica a lunga azione la tossicità diminuita.

Prof. Colin Funk, PhD, l'università della regina, ha commentato, “carenza Arginase-1 è un disordine severo e raro che pregiudica una via biochimica che elimina l'ammoniaca tossica. Normalmente, i nostri organismi sono molto efficienti ad eliminare tutta l'ammoniaca che si accumula dopo il cibo del pasto ricco in proteine. Tuttavia, in pazienti con la carenza arginase-1, l'ammoniaca è piombo “parzialmente disintossicato„ ad una grande capitalizzazione dell'arginina dell'amminoacido nel sangue e nel cervello del paziente. Il eryminase del candidato del prodotto di ERYTECH mira a diminuire il livello di arginina nel sangue e così, ha potenziale significativo di diminuire le conseguenze negative di questo disordine. Aspettiamo con impazienza di lavorare con ERYTECH per avanzare il loro programma preclinico.„

Il Dott. Alexander Scheer, PhD, ufficiale scientifico principale di ERYTECH, aggiunto, “questo è la nostra seconda collaborazione nel campo delle malattie metaboliche rare che sottolinea la portata della nostra piattaforma e la sua applicabilità ai termini altamente specializzati e rari oltre l'oncologia. Siamo molto piacevoli fornire questa collaborazione con l'università della regina e restare in attesa lavoranti molto attentamente su questo programma importante con il Dott. Funk che si specializza nella ricerca relativa ai disordini del ciclo dell'urea.