ERYTECH partners com universidade de rainha para avançar seu candidato do produto para tratar a deficiência arginase-1

ERYTECH Pharma, uma empresa biofarmaceutico da clínico-fase francesa que desenvolvem terapias inovativas para os formulários raros de doenças do cancro e do órfão, anunciados hoje que participou em uma colaboração da pesquisa com a universidade de rainha em Canadá para avançar especificamente a revelação pré-clínica do programa do eryminase de ERYTECH para o tratamento da deficiência arginase-1, uma desordem metabólica rara e severa relacionou-se ao metabolismo da arginina. A colaboração leverage a experiência da universidade de rainha e da tecnologia da plataforma do ERYCAPS de ERYTECH com o objectivo de gerar in vivo dados do prova--conceito em um modelo do animal da deficiência arginase-1.

A deficiência Arginase-1 é uma desordem rara, herdada do ciclo da uréia causado por uma mutação no gene arginase-1, tendo por resultado a acumulação de níveis tóxicos da arginina do ácido aminado no sangue. Os sintomas geralmente aparecem na infância adiantada e incluem a inabilidade intelectual, a rigidez não-ambulatória do músculo e as apreensões. É debilitar, doença progressiva com as opções muito limitadas do tratamento actualmente disponíveis.

A colaboração entre ERYTECH e universidade de rainha aponta demonstrar o potencial do eryminase de ERYTECH a uma mais baixa arginina no modelo inducible do rato da deficiência arginase-1 desenvolvido pelo laboratório do prof. Colin Funk da universidade de rainha. Eryminase, um candidato do produto que está sendo tornado por ERYTECH, consiste em uma enzima do deiminase da arginina encapsulada nos glóbulos vermelhos que usam a tecnologia proprietária da plataforma do ERYCAPS de ERYTECH. ERYTECH acredita que a capsulagem das enzimas terapêuticas nos glóbulos vermelhos pode fornecer a actividade terapêutica eficaz, longo-actuando a toxicidade reduzida.

O prof. Colin Funk, PhD, a universidade de rainha, comentou, “a deficiência Arginase-1 é uma desordem severa, rara que afeta um caminho bioquímico que dispor da amônia tóxica. Normalmente, nossos corpos são muito eficientes em remover toda a amônia que acumular após ter comido uma refeição proteína-rica. Contudo, nos pacientes com deficiência arginase-1, a amônia é condução “parcialmente desintoxicada” a uma grande acumulação da arginina do ácido aminado no sangue e no cérebro do paciente. O eryminase do candidato do produto de ERYTECH aponta reduzir o nível de arginina no sangue e assim, tem o potencial significativo reduzir conseqüências negativas desta desordem. Nós olhamos para a frente ao trabalho com ERYTECH para avançar seu programa pré-clínico.”

O Dr. Alexander Scheer, PhD, oficial científico principal de ERYTECH, adicionado, “isto é nossa segunda colaboração no campo das doenças metabólicas raras que relevos o espaço de nossa plataforma e sua aplicabilidade às condições altamente especializadas e raras além da oncologia. Nós somos muito satisfeitos incorporar esta colaboração com universidade de rainha e olhar para a frente de trabalho pròxima neste programa importante com Dr. Funk que se especializa na pesquisa relativa às desordens do ciclo da uréia.