ERYTECH partners con la universidad de reina para avance a su candidato del producto a tratar la deficiencia arginase-1

ERYTECH Pharma, compañía biopharmaceutical del clínico-escenario francés que desarrollaba las terapias innovadoras para las formas raras de las enfermedades del cáncer y del huérfano, anunciadas hoy que ha entrado en una colaboración de la investigación con la universidad de reina en Canadá para avance el revelado preclínico del programa del eryminase de ERYTECH específicamente para el tratamiento de la deficiencia arginase-1, un desorden metabólico raro y severo se relacionó con el metabolismo de la arginina. La colaboración leverage la experiencia de la universidad de reina y de la tecnología de la plataforma del ERYCAPS de ERYTECH con el objetivo de generar in vivo datos del prueba-de-concepto en un modelo del animal de la deficiencia arginase-1.

La deficiencia Arginase-1 es un desorden raro, heredado del ciclo de la urea causado por una mutación en el gen arginase-1, dando por resultado la acumulación de niveles tóxicos de la arginina del aminoácido en la sangre. Los síntomas aparecen en infancia temprana e incluyen generalmente incapacidad intelectual, rigidez no-ambulativa del músculo y capturas. Es el debilitar, enfermedad progresiva con las opciones muy limitadas del tratamiento actualmente disponibles.

La colaboración entre ERYTECH y la universidad de reina apunta demostrar el potencial del eryminase de ERYTECH a una arginina más inferior en el modelo inducible del ratón de la deficiencia arginase-1 desarrollado por el laboratorio de profesor Colin Funk de la universidad de reina. Eryminase, candidato del producto que es convertido por ERYTECH, consiste en una enzima del deiminase de la arginina encapsulada en glóbulos rojos usando la tecnología propietaria de la plataforma del ERYCAPS de ERYTECH. ERYTECH cree que la encapsulación de las enzimas terapéuticas en los glóbulos rojos puede proveer de actividad terapéutica efectiva, de acción prolongada toxicidad reducida.

Profesor Colin Funk, doctorado, la universidad de reina, comentó, “la deficiencia Arginase-1 es un desorden severo, raro que afectaba a un camino bioquímico que dispone del amoníaco tóxico. Normalmente, nuestras carrocerías son muy eficientes en la eliminación de cualquier amoníaco que acumule después de comer una comida abundante en proteínas. Sin embargo, en pacientes con la deficiencia arginase-1, el amoníaco es el llevar “parcialmente desintoxicado” a una acumulación grande de la arginina del aminoácido en la sangre y el cerebro del paciente. El eryminase del candidato del producto de ERYTECH apunta reducir el nivel de arginina en sangre y así, tiene potencial importante de reducir consecuencias negativas de este desorden. Observamos adelante al trabajo con ERYTECH para avance su programa preclínico.”

El Dr. Alexander Scheer, doctorado, principal oficial científico de ERYTECH, adicional, “esto es nuestra segunda colaboración en el campo de enfermedades metabólicas raras que subraya la extensión de nuestra plataforma y su aplicabilidad a las condiciones sumamente especializadas y raras más allá de la oncología. Estamos muy contentos incorporar esta colaboración con la universidad de reina y observar adelante de trabajo de cerca en este programa importante con el Dr. Funk que se especializa en la investigación relacionada con los desordenes del ciclo de la urea.