Le partenariat neuf pour avancer le roman voie-a livré la thérapie génique pour traiter l'hypertension artérielle pulmonaire

Le mont Sinaï partnered avec Theragene Pharmaceuticals, Inc. pour avancer une thérapie génique voie-livrée par roman pour traiter l'hypertension artérielle pulmonaire (PH), une forme de l'hypertension dans des vaisseaux sanguins dans les poumons qui est liée à l'insuffisance cardiaque. Si le traitement réussit aux tests cliniques humains, il fournira à des patients pour la première fois une voie de renverser les dégâts provoqués par le pH.

Cette technique de thérapie génique vient de la recherche de Roger J. Hajjar, DM, professeur de médecine et directeur du centre de recherche cardiovasculaire à l'École de Médecine d'Icahn au mont Sinaï, et a été efficace prouvé dans des modèles animaux de rongeur et de porc. Le pH est une maladie mortelle qui affecte d'une façon disproportionnée des jeunes adultes et des femmes ; 58 pour cent de cas sont trouvés dans les jeunes adultes et 72 pour cent sont des femmes. Il n'y a actuel aucun traitement efficace pour le pH, et environ 50 pour cent de gens qui sont diagnostiqués mourront de la maladie dans un délai de cinq ans.

Le pH est un rare (15-50 cas selon million de personnes), la maladie rapidement de progrès qui se produit quand la pression sanguine est trop élevée dans des récipients menant à partir du coeur aux poumons. La haute pression est provoquée par la retouche anormale des vaisseaux sanguins de poumon, caractérisée par une prolifération des cellules musculaires lisses et d'un épaississement et d'un rétrécissement de ces récipients, et peut mener à l'échec de la ventricule droit du coeur et de la mort prématurée. Les anomalies en calcium faisant un cycle dans les cellules vasculaires jouent une fonction clé en pathophysiologie d'hypertension artérielle pulmonaire, avec des déficits dans la protéine de la pompe d'atpase de calcium de réticulum sarcoplasmique (SERCA2a) qui règle des calciums intracellulaires dans ces cellules vasculaires et les empêche de proliférer dans la paroi de vaisseau sanguin. Downregulation de SERCA2a mène à la retouche proliférative du réseau vasculaire. Cette thérapie génique, fournie par l'intermédiaire d'un pulvérisateur aerosolized inhalé, vise à augmenter l'expression de la protéine de SERCA2a, et a été montrée dans les rongeurs et les porcs pour améliorer le coeur et la fonction pulmonaire, ainsi que réduit et même les modifications cellulaires inverses provoquées par le pH.

« C'est une maladie dévastatrice, et notre travail en collaboration avec beaucoup de laboratoires en travers du pays nous a permis de recenser une cible moléculaire spécifique et d'employer la thérapie génique pour améliorer des paramètres cardiovasculaires et de poumon dans des modèles expérimentaux de pH. Nous attendons avec intérêt de commencer des études premier-dans-humaines utilisant cette approche dans les patients affectés, » a dit M. Hajjar, l'auteur supérieur des études, mettant en valeur que les tests cliniques seront en cours dans les deux prochaines années. Elle peut prendre plusieurs années avant qu'un produit soit disponible dans le commerce pour des patients de pH.

« Nous sommes excités au sujet du potentiel pour la thérapie génique de SERCA2a comme une modalité neuve en traitant cette grave maladie, » a dit Jon Berglin, Président Directeur Général de Theragene Pharmaceuticals, Inc. « que nous sommes dans l'attente pour développer et avancer ce produit prometteur dans la clinique. »

« Ceci représente un autre avancement critique dans une découverte thérapeutique potentiellement transformative par des scientifiques de mont Sinaï, expliquant notre engagement à améliorer des résultats de santé. Nous sommes captivés travailler avec des pharmaceutiques de Theragene, et continuons à renforcer nos compétences dans les innovations partnering de santé avec l'industrie, » a dit Erik Lium, PhD, le vice-président principal des associés d'innovation de mont Sinaï, l'arme de commercialisation de l'École de Médecine d'Icahn au mont Sinaï.