La nuova associazione per avanzare il romanzo galleria di ventilazione-ha consegnato la terapia genica per il trattamento dell'ipertensione polmonare

Il monte Sinai partnered con Theragene Pharmaceuticals, Inc. per avanzare una terapia genica galleria di ventilazione-consegnata romanzo per il trattamento dell'ipertensione polmonare (PH), un modulo di ipertensione in vasi sanguigni nei polmoni che è collegata ad infarto. Se la terapia riesce a test clinici umani, fornirà per la prima volta ai pazienti un modo invertire il danno causato da pH.

Questa tecnica di terapia genica viene dalla ricerca di Roger J. Hajjar, MD, professore di medicina e Direttore del centro di ricerca cardiovascolare alla scuola di medicina di Icahn al monte Sinai ed è stata efficace provato nei modelli dell'animale del maiale e del roditore. Il pH è una malattia micidiale che pregiudica sproporzionatamente i giovani adulti e donne; 58 per cento dei casi sono trovati in giovani adulti e 72 per cento sono donne. Non c'è corrente efficace maturazione per pH e circa 50 per cento della gente che è diagnosticata moriranno dalla malattia entro cinque anni.

Il pH è un raro (15-50 casi per milione di persone), malattia rapido di progressione che accade quando la pressione sanguigna è troppo alta in imbarcazioni che piombo dal cuore ai polmoni. L'alta pressione è causata dalla ricostruzione anormale dei vasi sanguigni del polmone, caratterizzata da una proliferazione delle celle di muscolo liscio e di un ispessimento e di una limitazione di queste imbarcazioni e può piombo ad errore del ventricolo destro del cuore e della morte prematura. Le anomalie in calcio che cicla all'interno delle celle vascolari svolgono un ruolo chiave in patofisiologia di ipertensione polmonare, con le carenze nella proteina della pompa dell'atpasi del calcio del reticolo sarcoplasmico (SERCA2a) che regolamenta il calcio intracellulare all'interno di queste celle vascolari ed impedisce loro di proliferare all'interno della parete dell'imbarcazione. Downregulation di SERCA2a piombo alla ricostruzione proliferativa del sistema vascolare. Questa terapia genica, consegnata via uno spruzzo aerosolizzato inalato, mira ad aumentare l'espressione della proteina di SERCA2a ed è stata indicata in roditori ed in maiali per migliorare il cuore e la funzione polmonare come pure diminuisce e perfino cambiamenti cellulari inversi causati da pH.

“Questa è una malattia devastante ed il nostro lavoro in collaborazione con molti laboratori attraverso il paese ha permesso che noi identificassimo un obiettivo molecolare specifico ed usassimo la terapia genica per migliorare i parametri del polmone e cardiovascolari nei modelli sperimentali di pH. Aspettiamo con impazienza di iniziare gli studi primo in umani facendo uso di questo approccio in pazienti commoventi,„ ha detto il Dott. Hajjar, l'autore senior degli studi, evidenziante che i test clinici saranno in corso durante i due anni futuri. Può richiedere parecchi anni prima che un prodotto sia disponibile nel commercio per i pazienti di pH.

“Siamo eccitati circa il potenziale per terapia genica di SERCA2a come nuova modalità nel trattamento della questa malattia seria,„ ha detto Jon Berglin, direttore generale di Theragene Pharmaceuticals, Inc. “che restiamo in attesa per sviluppare ed avanzare questo prodotto di promessa nella clinica.„

“Questo rappresenta un altro avanzamento critico in un'innovazione terapeutica potenzialmente trasformatrice dagli scienziati di monte Sinai, dimostranti il nostro impegno a migliorare i risultati di salubrità. Siamo entusiasmati lavorare con i prodotti farmaceutici di Theragene e continuiamo a rinforzare la nostra competenza nelle innovazioni partnering di sanità con l'industria,„ ha detto Erik Lium, il PhD, il vicepresidente senior dei partner dell'innovazione di monte Sinai, il braccio di commercializzazione della scuola di medicina di Icahn al monte Sinai.