A parceria nova para avançar a novela via-entregou a terapia genética para tratar a hipertensão pulmonaa

O monte Sinai partnered com Theragene Fármacos, Inc. para avançar uma terapia genética via-entregada novela para tratar a hipertensão pulmonaa (PH), um formulário da hipertensão em vasos sanguíneos nos pulmões que é ligada à parada cardíaca. Se a terapia sucede em ensaios clínicos humanos, fornecerá pacientes pela primeira vez uma maneira de inverter o dano causado pelo PH.

Esta técnica da terapia genética vem da pesquisa de Roger J. Hajjar, DM, professor de medicina e director do centro de pesquisa cardiovascular na Faculdade de Medicina de Icahn no monte Sinai, e foi eficaz provado em modelos do animal do roedor e do porco. O PH é uma doença mortal que afecte desproporcionalmente adultos e mulheres novos; 58 por cento dos casos são encontrados em adultos novos e 72 por cento são mulheres. Não há actualmente nenhuma cura eficaz para o PH, e aproximadamente 50 por cento dos povos que são diagnosticados morrerão da doença dentro de cinco anos.

O PH é uma rara (15-50 casos por milhões de pessoas), a doença ràpida de progresso que ocorre quando a pressão sanguínea é demasiado alta nas embarcações que conduzem do coração aos pulmões. A alta pressão é causada pela remodelação anormal dos vasos sanguíneos do pulmão, caracterizada por uma proliferação de pilhas de músculo liso e de um engrossamento e de um redução destas embarcações, e pode conduzir à falha do ventrículo direito do coração e da morte prematura. As anomalias no ciclismo do cálcio dentro das pilhas vasculares jogam um papel chave na patofisiologia da hipertensão pulmonaa, junto com deficiências na proteína da bomba da ATPase do cálcio do segundo estômago sarcoplasmic (SERCA2a) que regula o cálcio intracelular dentro destas pilhas vasculares e impede que proliferem dentro da parede da embarcação. Downregulation de SERCA2a conduz à remodelação proliferative do vasculature. Esta terapia genética, entregada através de um pulverizador aerosolized inalado, aponta aumentar a expressão da proteína de SERCA2a, e foi mostrada nos roedores e nos porcos para melhorar o coração e a função pulmonar, assim como reduz-se e mesmo as mudanças celulares reversas causadas pelo PH.

“Esta é uma doença devastador, e nosso trabalho em colaboração com muitos laboratórios em todo o país permitiu que nós identifiquem um alvo molecular específico e usem a terapia genética para melhorar parâmetros cardiovasculares e do pulmão em modelos experimentais do PH. Nós olhamos para a frente a começar estudos primeiro-em-humanos usando esta aproximação em pacientes afetados,” disse o Dr. Hajjar, autor superior dos estudos, destacando que os ensaios clínicos serão correntes nos próximos dois anos. Pode tomar diversos anos antes que um produto esteja disponível no comércio para pacientes do PH.

“Nós somos entusiasmado sobre o potencial para a terapia genética de SERCA2a como uma modalidade nova em tratar esta doença séria,” disse Jon Berglin, director geral de fármacos de Theragene, Inc. “Nós olhamos para a frente para desenvolver e avançar este produto prometedor na clínica.”

“Isto representa um outro avanço crítico em uma descoberta terapêutica potencial transformativo pelos cientistas do monte Sinai, demonstrando nosso comprometimento a melhorar resultados da saúde. Nós somos excitados trabalhar com fármacos de Theragene, e continuamos a reforçar nossa experiência em inovações partnering dos cuidados médicos com indústria,” disse Erik Lium, PhD, vice-presidente superior de sócios da inovação do monte Sinai, o braço da comercialização da Faculdade de Medicina de Icahn no monte Sinai.