La nueva sociedad para avance la novela aerovía-entregó la terapia génica para tratar la hipertensión pulmonar

El monte Sinaí partnered con Theragene Pharmaceuticals, Inc. para avance una terapia génica aerovía-entregada novela para tratar la hipertensión pulmonar (PH), una forma de la tensión arterial alta en vasos sanguíneos en los pulmones que se conecta al paro cardíaco. Si la terapia tiene éxito en juicios clínicas humanas, proveerá de pacientes por primera vez una manera de invertir el daño causado por el pH.

Esta técnica de la terapia génica viene de la investigación de Rogelio J. Hajjar, Doctor en Medicina, profesor de medicina y director del centro de investigación cardiovascular en la Facultad de Medicina de Icahn en el monte Sinaí, y ha sido efectiva probado en modelos del animal del roedor y del lingote. El pH es una enfermedad mortal que afecta desproporcionado a adultos y a mujeres jovenes; el 58 por ciento de casos se encuentra en adultos jovenes y el 72 por ciento es mujeres. No hay actualmente vulcanización efectiva para el pH, y el cerca de 50 por ciento de la gente se diagnostica que morirá de la enfermedad en el plazo de cinco años.

El pH es un raro (15-50 casos por millones de personas de), la enfermedad rápidamente de progreso que ocurre cuando la presión arterial es demasiado alta en los buques que llevan del corazón a los pulmones. La alta presión es causada por el remodelado anormal de los vasos sanguíneos del pulmón, caracterizado por una proliferación de células musculares lisas y de un espesamiento y de estrecharse de estos buques, y puede llevar a la falla del ventrículo derecho del corazón y de la muerte prematura. Las anormalidades en el calcio que completa un ciclo dentro de las células vasculares desempeñan un papel dominante en la patofisiología de la hipertensión pulmonar, junto con deficiencias en la proteína de la bomba de la ATpasa del calcio del retículo sarcoplásmico (SERCA2a) que regula el calcio intracelular dentro de estas células vasculares y evita que proliferen dentro de la pared del buque. Downregulation de SERCA2a lleva al remodelado proliferativo de la vasculatura. Esta terapia génica, entregada vía un aerosol aerosolized inhalado, apunta aumentar la expresión de la proteína de SERCA2a, y se ha mostrado en roedores y lingotes para perfeccionar el corazón y la función pulmonar, así como reduce e incluso los cambios celulares reversos causados por el pH.

“Esto es una enfermedad devastadora, y nuestro trabajo en colaboración con muchos laboratorios en todo el país ha permitido que determinemos un objetivo molecular específico y que utilicemos terapia génica para perfeccionar parámetros cardiovasculares y del pulmón en modelos experimentales del pH. Observamos adelante a comenzar estudios primero-en-humanos usando esta aproximación en pacientes afectados,” dijo al Dr. Hajjar, el autor mayor de los estudios, destacando que las juicios clínicas estarán en curso en los dos años próximos. Puede tardar varios años antes de que un producto sea disponible en el comercio para los pacientes del pH.

“Nos excitan sobre el potencial para la terapia génica de SERCA2a como nueva modalidad en tratar esta enfermedad seria,” dijo a Jon Berglin, director general de Theragene Pharmaceuticals, Inc. “que observamos adelante para desarrollar y para avance este producto prometedor en la clínica.”

“Esto representa otro adelanto crítico en una ruptura terapéutica potencialmente transformativa por los científicos del monte Sinaí, demostrando nuestra consolidación a perfeccionar resultados de la salud. Nos emocionan para trabajar con los productos farmacéuticos de Theragene, y continuamos fortalecer nuestra experiencia en innovaciones partnering de la atención sanitaria con industria,” dijo a Erik Lium, doctorado, vicepresidente de los socios de la innovación del monte Sinaí, la arma de la comercialización de la Facultad de Medicina de Icahn en el monte Sinaí.