L'expert met en valeur les applications de CRISPR, les limitations, et les préoccupations éthiques

« Bonjour, docteur, je suis ici pour mon affectation de retouche de gène. » Est-ce qu'à l'avenir, ceci a pu être une salutation entendue dans des bureaux de médecin autour du monde ? Avec l'introduction de la technologie de CRISPR, le matériel génétique peut maintenant éditer plus facilement et avec précision, même produisant les modifications qui peuvent par la suite être héritées par la progéniture.

CRISPR représente des répétitions palindromiques courtes régulièrement interspaced groupées, et est employé souvent comme sténographie pour la technologie CRISPR-associée de la protéine 9 (Cas9) qui dans le laboratoire peut retirer et remonter des séquences spécifiques d'ADN. Les scientifiques comptent maintenant qu'il sera armé pour traiter et ou pour guérir probablement les maladies débilitantes telles que la drépanocytose, la dystrophie musculaire de Duchenne, la maladie de Huntington, le VIH, et les cancers. Les études précliniques sont en cours pour évaluer la sécurité de CRISPR-Cas9 et sa capacité de distinguer sain des cellules non-saines.

Jennifer Doudna, PhD, un généticien et un co-créateur avec le charpentier d'Emmanuelle, PhD, de la technologie CRISPR-Cas9, a fourni la session plénière de récompense de Wallace H. Coulter Lectureship dimanche avec son entretien, « biologie de CRISPR, technologie et éthique : Le contrat à terme du bureau d'études de génome. »

Un chef principal dans le domaine, Doudna a détaillé les découvertes novatrices de son laboratoire qu'il désigné collectivement sous le nom « d'un scalpel moléculaire pour des génomes. » Il a intrigué le public en observant le système immunitaire adaptatif bactérien compliqué de CRISPR et comment son laboratoire a armé son pouvoir d'éditer des gènes. Il a également fouillé dans les applications possibles de CRISPR, les limitations actuelles, et les préoccupations éthiques.

Le travail est CRISPR effectuant visé actuel plus favorable à la maladie de combat.

Doudna a expliqué comment sa recherche actuelle raffine CRISPR-Cas9 pour améliorer son rendement et pour éviter des mutations de hors circuit-objectif. Son laboratoire a développé une méthode de précipitation de gène visée par CRISPR-Cas9 avec le rendement amélioré. Cette méthode utilise des techniques telles que la microscopie électronique d'unique-particule pour tracer les mécanismes moléculaires étant à la base des réseaux hautement divers de CRISPR-CAS.

Plusieurs chercheurs déjà emploient CRSPR pour éditer des gènes. La recherche de retouche de gène dans des modèles animaux concernant des souris et des singes, dans les embryons humains, et en cellules humaines VIH-infectées se montrent prometteur. Par exemple, en 2016 Lu vous, la DM, et les collègues à l'université de Sichuan à Chengdu sont devenus le premier groupe au monde pour injecter les cellules de T modifiées par CRISPR-Cas9 dans des patients présentant le non-petit cancer de poumon de cellules. La technologie également est employée pour accélérer la recherche pharmaceutique et pour recenser des traitements visés pour les maladies somatiques et héritables.

Une échographie de ClinicalTrials.gov produit plus de 10 tests cliniques concentrés sur examiner l'efficacité de CRISPR-Cas9 dans les maladies aussi diverses qu'à tumeur maligne papillomavirus liée humaine (NCT03057912), HIV-1 (NCT03164135), anémie falciforme (NCT03167450), et cancer de la prostate (NCT02867345). La majorité de ces essais n'ont pas débuté le recrutement patient.

Quels cadres sociaux et éthiques devrions-nous employer pour considérer la recherche utilisant CRISPR-Cas9 ? Soyez sûr d'assister au colloque mercredi après-midi, « éthique en médicament de laboratoire, » où Seema Mohapatra, JD, M/H présentera « permissible et des enjeux éthiques avec le remontage mitochondrial et le CRISPR-Cas9. » Il discutera les applications des technologies telles que de soi-disant bébés se développants de créateur, et l'entourage de polémique ce que la retouche de gène du choc CRISPR aura sur l'eugénisme moderne. Mohapatra a écrit en revues juridiques au sujet de la nécessité d'examiner une telle technologie par la lentille « de la justice reproductrice » et de la « justice d'invalidité » pour s'assurer que toutes les voix sont entendues et toutes les populations peuvent tirer bénéfice de telles découvertes scientifiques puissantes.

CRISPR-Cas9 et technologies mitochondriales de remontage sont ici, et l'opportunité répandue pour leur utilisation clinique chez l'homme est imminente. Laboratorians, quels rôles jouerez-vous en assurant l'utilisation ethnique de ces puissantes technologies ?