L'esperto evidenzia le applicazioni di CRISPR, le limitazioni e le preoccupazioni etiche

“Buongiorno, medico, sono qui per il mio gene che modifico la nomina.„ In futuro, ha potuto questo essere un saluto sentito negli uffici del medico intorno al mondo? Con l'introduzione della tecnologia di CRISPR, il materiale genetico può ora modificare più facilmente e precisamente, anche creando i cambiamenti che possono successivamente essere ereditati dalla prole.

CRISPR corrisponde alle brevi ripetizioni palindromiche regolarmente interspaced ragruppate ed è usato spesso come stenografia per la tecnologia CRISPR-associata della proteina 9 (Cas9) che in laboratorio può eliminare e sostituire le sequenze specifiche di DNA. Gli scienziati ora prevedono che sia sfruttato per trattare ed o possibilmente per fare maturare le malattie debilitanti quali l'anemia faciforme, la malattia di Huntington, di distrofia muscolare di Duchenne, il HIV ed i cancri. Gli studi preclinici sono in corso valutare la sicurezza di CRISPR-Cas9 e la sua capacità discriminare sano dalle celle non sane.

Jennifer Doudna, PhD, un genetista e un co-creatore con il carpentiere di Emmanuelle, PhD, della tecnologia CRISPR-Cas9, ha consegnato la sessione plenaria del premio di Wallace H. Coulter Lectureship la domenica con la sua conversazione, “biologia di CRISPR, la tecnologia & l'etica: Il futuro di assistenza tecnica del genoma.„

Una guida chiave nel campo, Doudna ha dettagliato i risultati innovatori del suo laboratorio a che si è riferita collettivamente come “bisturi molecolare per i genoma.„ Ha intrigato il pubblico esaminando il sistema immunitario adattabile batterico complesso di CRISPR e come il suo laboratorio ha sfruttato la sua potenza modificare i geni. Egualmente ha approfondito le applicazioni potenziali di CRISPR, le limitazioni correnti e le preoccupazioni etiche.

Il lavoro è CRISPR di fabbricazione puntato su in corso più favorevole alla malattia combattente.

Doudna ha spiegato come la sua ricerca corrente sta raffinando CRISPR-Cas9 per migliorare il suo risparmio di temi e per impedire le mutazioni dell'fuori obiettivo. Il suo laboratorio ha messo a punto un metodo mirato a CRISPR-Cas9 di colpo del gene con risparmio di temi migliorato. Questo metodo impiega le tecniche quale microscopia elettronica della unico particella per delineare i meccanismi molecolari che sono alla base di reti altamente diverse di CRISPR-CAS.

Parecchi ricercatori già stanno usando CRSPR per modificare i geni. Il gene che modifica la ricerca nei modelli animali che comprendono i mouse e le scimmie, in embrioni umani ed in cellule umane affette da HIV mostra la promessa. Per esempio, nel 2016 LU voi, il MD ed i colleghi all'università di Sichuan a Chengdu sono diventato il primo gruppo nel mondo per iniettare le celle di T modificate CRISPR-Cas9 nei pazienti con il non piccolo cancro polmonare delle cellule. La tecnologia egualmente sta usanda per accelerare la ricerca farmaceutica e per identificare le terapie mirate a per le malattie somatiche ed ereditabili.

Una scansione di ClinicalTrials.gov produce più di 10 test clinici messi a fuoco sull'esame dell'efficacia di CRISPR-Cas9 nelle malattie varie quanto il neoplasma maligno in relazione con papillomavirus umano (NCT03057912), il HIV-1 (NCT03164135), l'anemia drepanocitica (NCT03167450) ed il carcinoma della prostata (NCT02867345). La maggior parte di queste prove non ha cominciato l'assunzione paziente.

Che sociale e strutture etiche dovremmo usare per considerare la ricerca facendo uso di CRISPR-Cas9? Sia sicuro di assistere al simposio mercoledì pomeriggio, “l'etica nella medicina del laboratorio,„ dove Seema Mohapatra, JD, MPH presenterà “le emissioni legali ed etiche con la sostituzione mitocondriale e CRISPR-Cas9.„ Discuterà le applicazioni delle tecnologie quali i bambini cosiddetti di sviluppo del progettista e circondare di controversia che cosa modificare del gene di impatto CRISPR avrà su eugenetica moderna. Mohapatra ha scritto in riviste giuridiche circa la necessità di esaminare tale tecnologia tramite la lente “della giustizia riproduttiva„ e “della giustizia di inabilità„ per assicurarsi che tutte le voci fossero sentite e tutte le popolazioni possono trarre giovamento da tali scoperte scientifiche potenti.

CRISPR-Cas9 e le tecnologie mitocondriali della sostituzione sono qui e l'opportunità diffusa per il loro uso clinico in esseri umani è imminente. Laboratorians, che ruoli svolgerete nell'assicurazione dell'uso etnico di queste tecnologie potenti?