O perito destaca as aplicações de CRISPR, as limitações, e interesses éticos

“Bom dia, doutor, eu sou aqui para meu gene que edito a nomeação.” No futuro, podia este ser um cumprimento ouvido em escritórios do médico em todo o mundo? Com a introdução de tecnologia de CRISPR, o material genético pode agora para editar mais facilmente e precisamente, mesmo criando as mudanças que podem subseqüentemente ser herdadas pela prole.

CRISPR representa repetições palíndromas curtos regularmente interspaced aglomeradas, e é usado frequentemente como a estenografia para a tecnologia CRISPR-associada da proteína 9 (Cas9) que no laboratório pode remover e substituir as seqüências específicas do ADN. Os cientistas esperam agora que estará aproveitado para tratar e ou para curar possivelmente doenças debilitantes tais como a anemia da célula falciforme, a distrofia muscular de Duchenne, a doença de Huntington, o VIH, e os cancros. Os estudos pré-clínicos são correntes avaliar a segurança de CRISPR-Cas9 e sua capacidade discriminar saudável das pilhas não-saudáveis.

Jennifer Doudna, PhD, um geneticista e um co-autor junto com o carpinteiro de Emmanuelle, PhD, da tecnologia CRISPR-Cas9, entregou o sessão plenário da concessão de Wallace H. Relha Preletorato em domingo com sua conversa, de “biologia CRISPR, tecnologia & éticas: O futuro da engenharia do genoma.”

Um líder chave no campo, Doudna detalhou os resultados inovativos do seu laboratório a que referiu colectivamente como “um escalpelo molecular para genomas.” Intrigou a audiência revendo o sistema imunitário adaptável bacteriano intrincado de CRISPR e como seu laboratório aproveitou sua potência editar genes. Igualmente investigou nas aplicações potenciais de CRISPR, em limitações actuais, e em interesses éticos.

O trabalho é CRISPR de factura visado em curso mais favorável à doença de combate.

Doudna explicou como sua pesquisa actual está refinando CRISPR-Cas9 para melhorar sua eficiência e para impedir mutações do fora-alvo. Seu laboratório desenvolveu um método visado CRISPR-Cas9 do knockdown do gene com eficiência aumentada. Este método emprega técnicas tais como a microscopia de elétron da único-partícula para traçar os mecanismos moleculars que são a base das redes altamente diversas de CRISPR-CAS.

Diversos pesquisadores já estão usando CRSPR para editar genes. O gene que edita a pesquisa nos modelos animais que envolvem ratos e macacos, em embriões humanos, e em pilhas humanas VIH-contaminadas mostra a promessa. Por exemplo, em 2016 Lu você, a DM, e os colegas na universidade de Sichuan em Chengdu transformaram-se o primeiro grupo no mundo para injectar pilhas de T alteradas CRISPR-Cas9 em pacientes com câncer pulmonar não-pequeno da pilha. A tecnologia está sendo usada igualmente para apressar a pesquisa farmacêutica e para identificar terapias visadas para doenças somáticas e hereditárias.

Uma varredura de ClinicalTrials.gov produz mais de 10 ensaios clínicos centrados sobre o exame da eficácia de CRISPR-Cas9 em doenças tão variadas quanto o neoplasma maligno papillomavirus-relacionado humano (NCT03057912), o HIV-1 (NCT03164135), a doença da célula falciforme (NCT03167450), e o cancro da próstata (NCT02867345). A maioria destas experimentações não começou o recrutamento paciente.

Que estruturas sociais e éticas devemos nós usar para considerar a pesquisa usando CRISPR-Cas9? Seja certo atender ao simpósio quarta-feira à tarde, “éticas na medicina do laboratório,” onde Seema Mohapatra, JD, MPH apresentará “edições legais e éticas com substituição mitocondrial e CRISPR-Cas9.” Discutirá as aplicações das tecnologias tais como bebês assim chamados tornando-se do desenhista, e o cerco da controvérsia o que a edição do gene do impacto CRISPR terá no eugenismo moderno. Mohapatra escreveu em revistas jurídicas sobre a necessidade de examinar tal tecnologia através da lente “de justiça reprodutiva” e da “de justiça inabilidade” para assegurar-se de que todas as vozes estivessem ouvidas e todas as populações pudessem tirar proveito de tais descobertas científicas poderosas.

CRISPR-Cas9 e as tecnologias mitocondriais da substituição estão aqui, e a oportunidade difundida para seu uso clínico nos seres humanos é iminente. Laboratorians, que papéis você jogará em assegurar o uso étnico destas tecnologias poderosas?