El experto destaca los usos de CRISPR, las limitaciones, y las preocupaciones éticas

“Buena mañana, doctor, estoy aquí para mi gen que corrige la cita.” ¿En el futuro, podía esto ser un saludo oído en oficinas del médico en todo el mundo? Con la introducción de tecnología de CRISPR, el material genético se puede ahora corregir más fácilmente y exacto, incluso creando los cambios que se pueden heredar posteriormente por el descendiente.

CRISPR representa repeticiones palindrómicas cortas regularmente interspaced agrupadas, y es de uso frecuente como taquigrafía para la tecnología CRISPR-asociada de la proteína 9 (Cas9) que en el laboratorio puede quitar y reemplazar series específicas de la DNA. Los científicos ahora cuentan con que sea aprovechado para tratar y o para curar posiblemente enfermedades debilitantes tales como anemia de la célula falciforme, distrofia muscular de Duchenne, enfermedad de Huntington, VIH, y cánceres. Los estudios preclínicos están en curso fijar el seguro de CRISPR-Cas9 y su capacidad de discriminar sano de las células no-sanas.

Jennifer Doudna, doctorado, genetista y un cocreador junto con el carpintero de Emmanuelle, doctorado, de la tecnología CRISPR-Cas9, entregó la sesión plenaria de la recompensa de Wallace H. Coulter Lectureship el domingo con su charla, “biología de CRISPR, tecnología y los éticas: El futuro de la ingeniería del genoma.”

Un líder dominante en el campo, Doudna detalló las conclusión innovadoras de su laboratorio a que ella ha referido colectivamente como “escalpelo molecular para los genomas.” Ella intrigó a la audiencia revisando el sistema inmune adaptante bacteriano complejo de CRISPR y cómo su laboratorio aprovechó su potencia de corregir genes. Ella también cavó en los usos potenciales de CRISPR, las limitaciones actuales, y las preocupaciones éticas.

El trabajo es CRISPR de fabricación dirigido en curso más favorable a la enfermedad que lucha.

Doudna explicó cómo su investigación actual está refinando CRISPR-Cas9 para perfeccionar su eficiencia y para prevenir mutaciones del lejos-objetivo. Su laboratorio ha desarrollado un método apuntado CRISPR-Cas9 de la precipitación del gen con eficiencia aumentada. Este método emplea técnicas tales como microscopia electrónica de la único-partícula para delinear los mecanismos moleculares que son la base de las redes altamente diversas de CRISPR-CAS.

Varios investigadores están utilizando ya CRSPR para corregir genes. El gen que corrige la investigación en los modelos animales que implican ratones y grapas, en embriones humanos, y en células humanas VIH-infectadas muestra promesa. Por ejemplo, en 2016 Lu usted, el Doctor en Medicina, y los colegas en la universidad de Sichuan en Chengdu hicieron el primer grupo en el mundo para inyectar las células de T modificadas CRISPR-Cas9 en pacientes con el no-pequeño cáncer de pulmón de la célula. La tecnología también se está utilizando para apresurar la investigación farmacéutica y para determinar las terapias apuntadas para las enfermedades somáticas y hereditarias.

Una exploración de ClinicalTrials.gov produce más de 10 juicios clínicas centradas en el examen de la eficacia de CRISPR-Cas9 en las enfermedades tan variadas como el neoplasma malo papillomavirus-relacionado humano (NCT03057912), HIV-1 (NCT03164135), la anemia de células falciformes (NCT03167450), y el cáncer de próstata (NCT02867345). La mayoría de estas juicios no ha comenzado el reclutamiento paciente.

¿Qué armazones sociales y éticos debemos utilizar para considerar la investigación usando CRISPR-Cas9? Esté seguro de asistir al simposio del miércoles por la tarde, los “éticas en remedio del laboratorio,” donde Seema Mohapatra, JD, MPH presentará “entregas legales y éticas con el repuesto mitocondrial y CRISPR-Cas9.” Ella discutirá los usos de tecnologías tales como desarrollar a supuestos bebés del proyectista, y el cerco de la controversia qué el corregir del gen del impacto CRISPR tendrá en eugenesia moderna. Mohapatra ha escrito en boletines jurídicos sobre la necesidad de examinar tal tecnología a través de la lente de la “justicia reproductiva” y de la “justicia de la incapacidad” para asegurarse de que todas las voces están oídas y todas las poblaciones pueden beneficiarse de tales descubrimientos científicos potentes.

CRISPR-Cas9 y las tecnologías mitocondriales del repuesto están aquí, y la oportunidad dispersa para su uso clínico en seres humanos es inminente. ¿Laboratorians, qué papeles usted desempeñará en asegurar el uso étnico de estas tecnologías potentes?