La nuova droga Idhifa per i pazienti con la leucemia mieloide acuta refrattaria (AML) ottiene il cenno del capo di FDA

Gli Stati Uniti Food and Drug Administration (FDA) in un'istruzione ieri hanno riferito la sua approvazione per una nuova droga, Idhifa (enasidenib) per il trattamento della leucemia mieloide acuta (AML) in adulti che è ricaduto o sono refrattari alla chemioterapia standard.

I pazienti che sono adatti a Idhifa sono quelli con una mutazione genetica speciale. Soltanto risponderebbero positivamente alla droga dicono la ricerca riunita nella connessione che è stata presentata a FDA per l'approvazione della droga. Con questa droga così, un sistema diagnostico del tambuccio, l'analisi in tempo reale IDH2 sarebbe necessario. Questa analisi che avrebbe misurato le mutazioni specifiche nel gene IDH2 nei pazienti di AML anche ha ottenuto l'approvazione da FDA.

Secondo Richard Pazdur, Direttore del centro di eccellenza dell'oncologia di FDA ed il direttore provvisorio dell'ufficio dei prodotti dell'oncologia e dell'ematologia nel centro di FDA per la valutazione della droga e la ricerca, Idhifa è la terapia mirata a su misura cui stava cercando, in pazienti con AML che ha avuto la mutazione IDH2. “Riempie e bisogno insoddisfatto„ che ha detto. Ha spiegato che l'uso di questa droga ha provocato la remissione completa in alcuni pazienti ed egualmente ha diminuito l'esigenza delle trasfusioni del globulo rosso e della piastrina in alcuni pazienti.

Idhifa, il nuovo agente è al livello molecolare un inibitore del isocitrate dehydrogenase-2. Questo mezzi, blocca la crescita delle cellule inibendo parecchi enzimi. Quelli con la mutazione IDH2 come individuata dall'analisi in tempo reale IDH2 nel sangue o nei campioni del midollo osseo, reagiscono bene a Idhifa.

Uno studio con 199 pazienti è stato citato come la base per i reclami a favore di questa droga. C'era un singolo gruppo di 199 pazienti che erano ricaduto o di AML refrattario e che hanno avuti mutazioni IDH2 come individuate dall'analisi in tempo reale IDH2. Sono state trattate con Idhifa. Alla conclusione dello studio i ricercatori avevano misurato la percentuale dei pazienti che non hanno avuti prova della malattia lasciata nel loro organismo o hanno avuti un ripristino completo dei loro conteggi dei globuli o sono stati reputati per essere sulla remissione completa con il ripristino ematologico parziale dalla malattia.

I risultati hanno mostrato quello entro sei mesi della terapia con Idhifa;

  • 19 per cento dei pazienti hanno avvertito la remissione completa per una media di 8,2 mesi
  • La remissione completa con il ripristino ematologico parziale è stata veduta nei pazienti di 4% per seguito medio di 9,6 mesi
  • Dei 199 pazienti, 157 hanno richiesto il sangue o le trasfusioni della piastrina prima della terapia. La terapia 34% del paletto non ha richiesto queste trasfusioni più.

Alcuni degli effetti contrari comuni di Idhifa comprendono la nausea, il vomito e la diarrea. L'ittero e l'aumento nei livelli di bilirubina e nella perdita di appetito egualmente sono stati notati. La droga non è approvata per le donne di allattamento al seno ed incinte per il danno che potenziale può causare al feto o al bambino. L'uso di Idhifa può anche piombo ad un effetto secondario serio chiamato la sindrome di differenziazione che piombo a febbre, la difficoltà nella respirazione, fluida intorno ai polmoni, infiammazione dei polmoni, danneggiamento del rene e del fegato, edema o il gonfiamento, obesità e definitivo danno della maggior parte dei organi importanti. La sindrome di differenziazione ha bisogno dell'attenzione immediata e la terapia con i corticosteroidi dice l'avviso inscatolato sul contrassegno della droga.
FDA ha accordato lo stato del medicinale orfano a Idhifa per incoraggiare ed assistere il suo sviluppo. È stato dato “uno stato di esame di priorità„ dovuto cui l'atto di approvazione ha avuto luogo all'interno di di sei mesi dell'osservazione. Mentre Celgene Corporation ha ottenuto l'approvazione per Idhifa, Abbott Laboratories ha ricevuto l'approvazione per l'analisi in tempo reale IDH2 del test diagnostico del tambuccio. Idhifa avrebbe un prezzo di listino mensile di $24.872 secondo Celgene. Il prezzo reale che il paziente avrebbe pagato tuttavia differirebbe basato sui loro regimi assicurativi di sanità della persona ecc.

Leucemia mieloide acuta (AML)

AML è un cancro di progressione veloce dei globuli bianchi e comincia all'interno del midollo osseo e piombo ad un alto aumento dei globuli bianchi anormali nella circolazione sanguigna e nel midollo osseo. Secondo l'istituto nazionale contro il cancro agli istituti della sanità nazionali, da ora alla fine del 2017, 21,380 persone saranno diagnosticate con AML e 10.590 pazienti soccomberebbero a.

AML è raro prima dell'età di 45 anni e tipicamente si sviluppa durante alcune settimane. I sintomi includono quelli dell'anemia - la stanchezza, l'interfaccia pallida, la dispnea ed altri sintomi quali le frequenti infezioni, il frequente spurgo dal vario spurgo pericoloso dei siti ecc. e le infezioni sono solitamente le cause per la morte nei casi avanzati.

Il trattamento è necessario non appena la diagnosi si conforma mentre la malattia progredisce rapido. La chemioterapia è il sostegno del trattamento di AML. A volte la chemioterapia può combinarsi con il trapianto di radioterapia e del midollo osseo per raggiungere una remissione o una maturazione.

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Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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