A droga nova Idhifa para pacientes com leucemia mielóide aguda refractária (AML) obtem o assentimento do FDA

Os E.U. Food and Drug Administration (FDA) em uma indicação ontem relataram sua aprovação para uma droga nova, Idhifa (enasidenib) para o tratamento da leucemia mielóide aguda (AML) nos adultos que teve uma recaída ou são refractários à quimioterapia padrão.

Os pacientes que são apropriados para Idhifa são aqueles com uma mutação genética especial. Somente responderiam positivamente à droga dizem a pesquisa recolhida na conexão que foi submetida ao FDA para a aprovação da droga. Junto com esta droga assim, um diagnóstico do companheiro, o ensaio IDH2 RealTime seria necessário. Este ensaio que mediria mutações específicas no gene IDH2 em pacientes de AML obteve demasiado a aprovação do FDA.

De acordo com Richard Pazdur, o director do centro da oncologia do FDA de excelência e o director activo do escritório de produtos da hematologia e da oncologia no centro do FDA para a avaliação da droga e a pesquisa, Idhifa são a terapia visada específica por que estava sendo procurarado, nos pacientes com AML que teve a mutação IDH2. “Enche-se e necessidade não satisfeita” que disse. Explicou que o uso desta droga conduziu à remissão completa em alguns pacientes e igualmente reduziu a necessidade para a plaqueta e transfusões vermelhas do glóbulo em alguns pacientes.

Idhifa, o agente novo é a nível molecular um inibidor do isocitrate dehydrogenase-2. Este meios, obstrui o crescimento da pilha inibindo diversas enzimas. Aqueles com mutação IDH2 como detectada pelo ensaio IDH2 RealTime no sangue ou nas amostras da medula, respondem bem a Idhifa.

Um estudo com 199 pacientes foi mencionado como a base para as reivindicações em favor desta droga. Havia um único grupo de 199 pacientes que tinham tido uma recaída ou de AML refractário e que tiveram as mutações IDH2 como detectadas pelo ensaio IDH2 RealTime. Foram tratados com o Idhifa. No fim do estudo os pesquisadores tinham medido a porcentagem dos pacientes que não tiveram nenhuma evidência da doença deixada em seu corpo nem tiveram uma recuperação completa de suas contagens de sangue ou foram julgados para estar na remissão completa com recuperação hematológica parcial da doença.

Os resultados mostraram aquele dentro de seis meses da terapia com Idhifa;

  • 19 por cento dos pacientes experimentaram a remissão completa para uma média de 8,2 meses
  • A remissão completa com recuperação hematológica parcial foi considerada em pacientes de 4% para uma continuação média de 9,6 meses
  • Dos 199 pacientes, 157 exigiram o sangue ou as transfusões da plaqueta antes da terapia. A terapia 34% do cargo não exigiu estas transfusões anymore.

Alguns dos efeitos adversos comuns de Idhifa incluem a náusea, o vômito e a diarreia. A icterícia e a elevação nos níveis de bilirrubina e na perda de apetite foram notadas igualmente. A droga não é aprovada para mulheres grávidas e da amamentação para o dano que potencial pode causar ao feto ou ao bebê. O uso de Idhifa pode igualmente conduzir a um efeito secundário sério chamado a síndrome da diferenciação que conduz à febre, a dificuldade na respiração, a fluida em torno dos pulmões, inflamação dos pulmões, dano do fígado e do rim, edema ou inchamento, ganho de peso e finalmente dano à maioria de órgãos principais. A síndrome da diferenciação precisa a atenção imediata e a terapia com corticosteroide diz o aviso encaixotado na etiqueta da droga.
O FDA concedeu o estado órfão da droga a Idhifa para incentivar e ajudar a sua revelação. Foi dado da “um estado da revisão prioridade” devido a qual a acção da aprovação ocorreu dentro de seis meses da submissão. Quando Celgene Corporaçõ obteve a aprovação para Idhifa, Abbott Laboratories recebeu a aprovação para o ensaio IDH2 RealTime do teste de diagnóstico do companheiro. Idhifa teria um preço da tabela mensal de $24.872 de acordo com Celgene. O preço real que o paciente pagaria contudo diferiria baseado em seus sistemas de seguro etc. dos cuidados médicos do indivíduo.

Leucemia mielóide aguda (AML)

AML é um cancro de progresso rápido dos glóbulos brancos e começa dentro da medula e conduz a uma elevação alta de glóbulos brancos anormais na circulação sanguínea e na medula. De acordo com o instituto nacional para o cancro nos institutos de saúde nacionais, ao fim de 2017, 21.380 povos serão diagnosticados com AML e 10.590 pacientes sucumbir-lhe-3&z.

AML é raro antes da idade de 45 anos e torna-se tipicamente sobre algumas semanas. Os sintomas incluem aqueles da anemia - o cansaço, a pele pálida, a falta de ar e outros sintomas tais como infecções freqüentes, o sangramento freqüente do vário sangramento risco de vida dos locais etc. e as infecções são geralmente as causas para a morte em casos avançados.

O tratamento é necessário assim que o diagnóstico for conformado enquanto a doença progride ràpida. A quimioterapia é o essencial do tratamento de AML. Às vezes a quimioterapia pode ser combinada com a transplantação da medula da radioterapia e para conseguir uma remissão ou uma cura.

Referências

Dr. Ananya Mandal

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Dr. Ananya Mandal

Dr. Ananya Mandal is a doctor by profession, lecturer by vocation and a medical writer by passion. She specialized in Clinical Pharmacology after her bachelor's (MBBS). For her, health communication is not just writing complicated reviews for professionals but making medical knowledge understandable and available to the general public as well.

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