De Drug zet een prijskaartje $750.000 ` op het leven'

Jana Gundy en Amanda Chaffin levend binnen twee uren na elkaar in Oklahoma. Elk heeft een kind met de zelfde verwoestende ziekte, die hen van spiersterkte rooft, die hun capaciteit beïnvloedt zich te zitten, te bevinden of te ademen.

Zo beide families waren extatisch toen Food and Drug Administration de eerste behandeling voor de genetische die voorwaarde - als ruggegraats spieratrophy wordt bekend - (SMA) twee dagen vóór Kerstmis 2016 goedkeurde. Het scheen de gift zij hadden gewacht op - een kans om de heartbreaking daling van hun jonge zonen te vertragen.

Maar die gemeenschappelijke hoop heeft hen onderaan verschillende wegen genomen: In April, het kind van Gundy, dat op privé verzekering is, begon krijgend de drug Spinraza, die $750.000 voor het aanvankelijke jaar van behandeling kost. Kind van Chaffin - een enrollee van Medicaid - ontving niet de drug, als zijn die staatsregelgevers of worden gedebatteerd om het aan kinderen als hem aan te bieden die ventilator om gebruiken te ademen.

Over het land, spelen de gelijkaardige verhalen uit als privé verzekeraars en reeds-gedrukte de programma'sworsteling van staatsMedicaid met wat, eventueel, tot plaats op de toegang van patiënten tot onderbreking-de-bank drugs beperkt, die de behoeften van ziek wegen tegen begrotingswerkelijkheid.

Tezelfdertijd eisen de beleidsvormers en de artsen meer en meer om te begrijpen waarom de drugfabrikanten prijskaartjes hechten die zijn toegenomen op eens unimaginable niveaus.

„Het kijkt als een drug die voor een tragische voorwaarde werkt die kinderen treft en verlamt en hen doodt. Dat is het goede nieuws,“ Jerry Avorn, een professor in Harvard de Medische School, van Spinraza zei. Maar „hoe de prijs van $750.000 per jaar?“ gekozen werd

Biogen, de maker van Spinraza, verdedigt zijn prijs. „Wij vergeleken de industrienormen voor andere drugs in zeldzame ziekte. Wij bekeken het doeltreffendheid en veiligheidsprofiel van de drug zelf,“ bovengenoemde Wildon Farwell, hogere medische directeur van klinische ontwikkeling in Biogen, die de kosten van de drug voor patiënten dekt die door hun verzekeraars worden ontkend.

Maar die logica die - een nieuwe drug vergelijkt bij uiterst dure drugs reeds op de markt - heeft slechts een inflatoire cyclus van brandstof voorzien, bovengenoemd Avorn die, toevoegt: „Naar mijn mening, die aan een jong geitje verwant is dat gevangen intimiderend een ander jong geitje en omhoog slaand hem na school, wordt en, „Goed zegt, omhoog sloegen alle andere jonge geitjes hem zodat is het O.K. „Als het verkeerd is, is het verkeerd.“

De spanning is ondraaglijk voor families die behandeling voor zieke die kinderen - proberen te verkrijgen in de mysterieuze wereld van bedrijfs de prijsberekeningen van dekkingsbesluiten en worden gevangen.

„Langer wachten wij, meer zijn gegaan… [zijn capaciteit zich te bewegen] zal en er is een kans om het niet achter te krijgen,“ bovengenoemde Chaffin van Kayden, haar 4 éénjarigenzoon, die met SMA als zuigeling werd gediagnostiseerd.

In recent Mei, goedgekeurde beslist het programma van Medicaid van Oklahoma versperrende dekking van Spinraza voor patiënten afhankelijk van ventilator.

Tezelfdertijd hopelijk op gelete Gundy aangezien haar 12 éénjarigenzoon, Kyle, die ook een ventilator gebruikt, eerste drie van de zes dosissen ontving zal hij dit jaar, na goedkeuring door zijn privé gezondheidsverzekeraar krijgen. Bovengenoemde Gundy, „Wij hebben wat minder belangrijke terugkeer van de spierbeweging.“ gezien

Spinraza is geen behandeling voor SMA, die 10.000 mensen in de V.S. beïnvloedt, maar de klinische tests tonen het belofte voor wat inhoudt. Wetenschappelijke ontdekkingen door onderzoekers bij de Universiteit van de Medische School van Massachusetts in begin 2000 - gedeeltelijk gefinancierd door toelagen van de Nationale Instituten van Gezondheid en schenkingen van geduldig-bepleitengroepen - geholpen de weg voor Spinraza banen.

De drug werd verleend „wees“ status, die belastingkredieten voor onderzoek verstrekt en hielp het overzichtsproces verzenden. Het won goedkeuring in vijf jaar na het begin van klinische die proeven, op resultaten van een paar kleine studies wordt gebaseerd. Primaire toonde verbetering van 40 percent van de zuigelingen gegeven de drug. Het werd getest slechts op kinderen, de meesten onder leeftijd 2, hoewel het voor pediatrisch en volwassen gebruik werd goedgekeurd.

Het onderzoek en de ontwikkelings de kosten van Al dat middelenBiogen die waarschijnlijk waren niet ongebruikelijk hoog, hoewel het bedrijf geen cijfers zou vrijgeven. Vijf dagen na het ertoe brengen van de goedkeuring van FDA om de drug in de V.S. te verkopen, kondigde Biogen de prijs aan: $125,000 een dosis, of $750.000 voor het eerste jaar. Minder dosissen in het volgende van jaren laten vallen de totale jaarlijkse kosten aan $375.000. De drug moet voor het leven worden genomen.

FDA weet niet het of denkt na de prijs vaststellend van wanneer het goedkeuring verleent.

Als enkel de helft patiënten van de V.S. behandeling één jaar krijgt, zou het lusje meer dan $3.7 miljard zijn. Spinraza bracht in $203 miljoen in het tweede trimester van dit jaar, meer dan vier keer zijn opbrengst in het eerste trimester.

Toen Biogen het prijskaartje onthulde, voorspelde één analist van Wall Street in Leerink een „onweer van kritiek“ en dat de verzekeraars „zouden ontleden wat de patiënten toegang.“ ontvangen

De Families die een kind met SMA omvatten zijn een dichte gemeenschap, en Chaffin blijft met andere families SMA via Facebook in contact, waar de armen kunnen letten op wat met de jonge geitjes gebeurt die de drug ontvingen.

„Er zijn gelijkaardige jonge geitjes zijn tijd die levend in verschillende staten en zijn [op een ventilator] en zij zien de beweging en sterkte terugkomt die,“ bovengenoemde Chaffin terugkomt. Omdat SMA vaak de spieren rond de mond beïnvloedt, „Kayden verloor zijn glimlach in 2014, maar hij heeft wat verlaten grijnslach. Deze ouders zien hun glimlachen terugkomend.“

Het Goede nieuws kwam in recent Juli: Na het ontvangen van de vereiste twee ontkenning van het programma van Medicaid van haar staat, werd Kayden goedgekeurd in de geduldig-hulpprogramma van Biogen, dat de kosten van de drug dekt. Het programma helpt de families van patiënten hun verzekering navigeren, dekt de kosten van de drug als zij en, in sommige gevallen, hulp met andere kosten, ook worden ontkend. In het tweede trimester van dit jaar, werd ongeveer 20 percent van dosissen Spinraza verstrekt vrij in U.S, volgens een bedrijfspreekbuis.

Maar het is niet beschikbaar aan iedereen: Sommige overheidsprogramma's - Gezondheidszorg Voor Bejaarden en Medicaid, bijvoorbeeld - beperken inspanningen om copayments voor drugs te elimineren.

Kayden zal zijn eerste injectie in midden van augustus - acht maanden krijgen nadat de drug werd goedgekeurd. Nu heeft zijn low-income familie één meer hindernis: het vinden van geschatte $2.000 per injectie zal om arts en het ziekenhuis kosten voor de zes schoten Kayden te dekken in het komende jaar vereisen.

Ongeacht de financiële vragen, zijn er andere onbeantwoorde zorgen onder families en medische beroeps.

Zal Spinraza in oudere kinderen of volwassenen werken? Geen kinderen betrokken bij de studie waren op ventilator bij het begin van de proef. Is het veilig voor kinderen op een ventilator? Ook, omdat het tarief van SMA van daling varieert, hoe kunnen de artsen, de families of de verzekeraars als de drug de vooruitgang van de ziekte meten blokkeert? En, tenslotte, hoe lang zijn effect zal duren?

Voor sommige fast-track drugs, zoals Spinraza, biedt de goedkeuring van FDA dit soort begeleiding niet aan.

Dr. Susan Apkon, dat dozens kinderen met SMA bij het Ziekenhuis behandelt van de Kinderen van Seattle en dat de apotheekraad van Medicaid van de staat van Washington aanspoorde om het te behandelen, zei er geen gemakkelijk antwoord is.

„Als het drugwerk, wij het aan het kind of de volwassene willen geven, wat er ook de drug is,“ bovengenoemde Apkon, die ontvangt direct geen geld van Biogen maar een mede-onderzoeker in één van de aan de gang zijnde studies van het bedrijf is.

Nog, erkent zij, „er is één pot van geld, en wij moeten te weten komen hoe het verdeeld wordt,“ zij zeiden. Het „systeem is gebroken.“

Met om het even welke dure nieuwe drug, komt het allen neer over „taaie keuzen,“ bovengenoemde Jack Hoadley, een onderzoeker bij het Instituut van het Beleid van de Gezondheid van de Universiteit van Georgetown. „Het Behandelen van één van deze patiënten kan betekenen behandelend 1.000 patiënten niet met één of andere andere, minder duur probleem - of zeggend moeten zij meer belastingsdollars opheffen,“ hij zei. De „Privé verzekeraars hebben het zelfde compromis. Betalen wij voor dit als het uiteindelijk onze premies?“ zal opheffen

De geschiktheid van de Dekking varieert door verzekeraar en, in Medicaid, door staat.

UnitedHealth en Aetna machtigen de drug voor een waaier van types SMA. Het beleid van UnitedHealth dekt geen patiënten op ventilator. De Hymne omvat patiënten met de ernstigste vormen van SMA, Typt 1 en 2, terwijl Humana de drug voor patiënten met Type 1 machtigt die vóór 6 maanden van leeftijd werden gediagnostiseerd.

De Meeste verzekeraars en van Medicaid programma's vereisen dat de patiënten één of ander soort bewijs van vooruitgang - of minstens behoud van functie - tonen om therapie voorbij aanvankelijke dosissen voort te zetten.

Terwijl het het ermee eens zijn dat de drug wat hoop aan patiënten aanbiedt, knaagt het prijskaartje Donna Sullivan, belangrijkste apotheekambtenaar voor de Instantie van de Gezondheidszorg van de Staat van Washington, die op Medicaid toezicht houdt.

Tijdens een recente vergadering met ambtenaren Biogen, was Sullivan bot: „Ik vertelde hen de prijs.“ immoreel was

In haar staat, zijn er ongeveer 150 kinderen met SMA. Na het herzien van de gegevens over Spinraza, goedgekeurde brede de dekkingsregels van Washington Medicaid, met inbegrip van het toestaan van patiënten op ventilator om de drug te krijgen. De Grote nieuwe het besteden uitgaven zetten extra druk op staatsbegrotingen, die, vooral indien gecombineerd met economische dalingen, wetgevers kunnen ertoe brengen om medische leveranciersbetalingen of de facultatieve diensten van Medicaid in orde te maken, die volwassen tandzorg, podiatry, chiropraktijkbehandeling en andere diensten omvatten.

Het Kristal Ramos, van Pasco, Was., de waarvan 3 éénjarigentweelingen SMA hebben, is dankbaar dat Medicaid de drug behandelt. Na vier dosissen, ziet zij reeds wat verbetering in haar jongens, Harper en Hendrix.

Het is de kleine dingen. Hendrix, die nooit kon lopen, heeft nu genoeg sterkte te hoesten en slijm te verdrijven. Dat is belangrijk omdat het kon helpen longontsteking verhinderen. Harper - sterker van twee - blikken alsof hij zou kunnen kunnen kruipen.

De jongens zijn op haar verzekering door haar baan als leraar, maar Medicaid neemt wat niet op haar privé verzekering, wat ongeveer $2.500 per injectie bedraagt.

Zij roept de prijs van Spinraza „voorbij gek.“

„Zij zetten een prijskaartje op het leven, dat zuigt,“ zij zeiden. „Uiteindelijk, moeten wij het betalen als wij onze jonge geitjes willen leven, en zij kennen het.“

De dekking van KHN van voorschriftdrug ontwikkeling, kosten en tarifering wordt gesteund voor een deel door Laura en John Arnold Foundation.

http://www.kaiserhealthnews.orgDit artikel werd herdrukt van kaiserhealthnews.org met toestemming van de Stichting van Henry J. Kaiser Family. Het Nieuws van de Gezondheid van Kaiser, de editorially onafhankelijke nieuwsdienst, is een programma van de Stichting van de Familie Kaiser, unaffiliated een onpartijdige het onderzoekorganisatie van het gezondheidszorgbeleid met Kaiser Permanente.

Advertisement