Le Médicament met un prix à payer de $750.000 ` la durée de vie'

Jana Gundy et Amanda Chaffin sous tension chez deux heures de l'un l'autre dans l'Oklahoma. Chacun a un enfant avec la même maladie dévastatrice, une qui les vole la force musculaire, affectant leur capacité de se reposer, rester ou même respirer.

Tellement les deux familles étaient enthousiastes quand Food and Drug Administration a approuvé la première demande de règlement pour l'état génétique - connu sous le nom d'amyotrophie spinale (SMA) - deux jours avant Noël 2016. C'a semblé le don qu'elles avaient attendu - une occasion de ralentir le déclin déchirant de leurs jeunes fils.

Mais cet espoir commun les a pris en bas des chemins différents : en Avril, l'enfant de Gundy, qui est sur l'assurance privée, a commencé à obtenir le médicament Spinraza, qui coûte $750.000 pendant l'année initiale de la demande de règlement. L'enfant de Chaffin - un enrôlé de Medicaid - ne recevait pas le médicament, car ses régulateurs de condition discutés si l'offrir aux enfants l'aiment qui utilisent des déflecteurs pour respirer.

En Travers du pays, les histoires assimilées jouent à l'extérieur en tant que les assureurs privés et lutte déjà-serrée de programmes de Medicaid de condition avec ce qui, le cas échéant, limite pour mettre sur l'accès des patients aux médicaments de rupture-le-berge, pesant les besoins de la défectuosité contre des réalités de budget.

En même temps, les décisionnaires et les médecins exigent de plus en plus de comprendre pourquoi les constructeurs de médicament apposent les prix à payer qui se sont levés aux niveaux une fois inimaginables.

« Il ressemble à un médicament qui fonctionne pour un état tragique qui afflige des enfants et des estropiés et les détruit. C'est les bonnes nouvelles, » Jerry Avorn, un professeur à la Faculté de Médecine de Harvard, a dit de Spinraza. Mais « comment a fait le prix de $750.000 que par an obtiennent choisi ? »

Biogen, le générateur de Spinraza, défend son prix. « Nous normes comparées d'industrie pour d'autres médicaments dans la maladie rare. Nous avons regardé l'efficacité et le profil de sécurité du médicament lui-même, » a dit Wildon Farwell, directeur médical supérieur de développement clinique chez Biogen, qui couvre le coût du médicament pour les patients qui sont refusés par leurs assureurs.

Mais cette logique - comparant un médicament neuf aux médicaments extrêmement chers déjà sur le marché - a seulement alimenté un cycle inflationniste, Avorn a dit, ajouter : « Dans ma vue, celle est apparenté à un chevreau qui se fait attraper intimidant un autre chevreau et le battant après que l'école, et indique, « Bien, tous les autres chevreaux le battaient vers le haut de ainsi elle est CORRECTE. « S'il est erroné, il est erroné. »

Le stress est insupportable pour des familles essayant d'obtenir la demande de règlement pour les enfants malades - attrapés dans le monde mystérieux des décisions de couverture et des calculs des prix des affaires.

« Plus nous attendons longtemps, davantage… [sa capacité de déménager] sera allé et il y a une possibilité de ne pas la récupérer, » a dit Chaffin de Kayden, son fils de 4 ans, qui a été diagnostiqué avec SMA en tant que mineur.

Fin Mai, le programme de Medicaid de l'Oklahoma a approuvé des règles excepté la couverture de Spinraza pour des patients dépendants des déflecteurs.

En même temps, Gundy a observé si tout va bien comme son fils de 12 ans, Kyle, qui utilise également un déflecteur, a reçu les trois premiers des six doses qu'il aura cette année, après l'approbation par son assureur contre les maladies privé. Ledit Gundy, « Nous avons vu un certain mouvement moins important de muscle retourner. »

Spinraza n'est pas un remède pour SMA, qui affecte 10.000 personnes aux États-Unis, Mais les tests cliniques l'affichent que retient la promesse pour certains. Découvertes Scientifiques par des chercheurs à l'Université de la Faculté de Médecine du Massachusetts dans le début 2000 - en partie financé par des concessions des Instituts de la Santé Nationaux et des dons des groupes de patient-recommandation - aidé pour préparer le terrain pour Spinraza.

Le médicament a été accordé au mode « orphelin », qui accorde des crédits d'impôt pour la recherche et la vitesse aidée la révision traitent. Il a gagné l'approbation pendant cinq années après le début des tests cliniques, basé sur des résultats de quelques petites études. Le primaire a affiché à amélioration dans 40 pour cent des mineurs donnés le médicament. Il a été testé seulement sur des enfants, la plupart de mineur 2, bien qu'il ait été approuvé pour l'usage pédiatrique et adulte.

Tous ce qui signifient que la recherche et développement de Biogen coûte n'étaient pas vraisemblablement exceptionnellement élevés, bien que la compagnie ne publie pas des chiffres. Pendant Cinq jours après l'obtention de l'approbation de FDA pour vendre le médicament aux États-Unis, Biogen a annoncé le prix : $125.000 une dose, ou $750.000 pendant la première année. Moins doses pendant des années suivantes relâchent tout le coût annuel à $375.000. Le médicament doit être pris pendant la durée de vie.

La FDA ne sait pas ou n'envisage pas d'évaluer quand elle accorde à l'approbation.

Si juste la moitié des patients des États-Unis obtiennent la demande de règlement pendant une année, l'onglet serait plus de $3,7 milliards. Spinraza a apporté $203 millions dans le deuxième trimestre de cette année, plus de quatre fois sa comptabilité dans le premier trimestre.

Quand Biogen a dévoilé le prix à payer, un analyste de Wall Street chez Leerink a prévu « une tempête de la critique » et que les assureurs analyseraient « que les patients reçoivent l'accès. »

Les Familles qui incluent un enfant avec SMA sont une communauté proche, et Chaffin reste en contact avec d'autres familles de SMA par l'intermédiaire de Facebook, où les pauvres peuvent observer ce que se produit avec les chevreaux qui ont reçu le médicament.

« Il y a des chevreaux assimilés que son âge qui vivent dans différentes conditions et sont [sur un déflecteur] et ils voient que le mouvement reviennent et force revenant, » a dit Chaffin. Puisque SMA affecte souvent les muscles autour de la bouche, « Kayden a détruit son sourire en 2014, mais il fait laisser un peu de sourire affecté. Ces parents voient leurs sourires revenir. »

Les Bonnes nouvelles sont venues fin juillet : Après réception des deux dénis exigés du programme de Medicaid de sa condition, Kayden a été reçu dans le programme de la patient-aide de Biogen, qui couvre le coût du médicament. Les familles des patients d'aides de programme dirigent leur assurance, panneaux le coût du médicament si elles sont refusées et, dans certains cas, des aides avec d'autres coûts, aussi. Dans le deuxième trimestre de cette année, environ 20 pour cent de doses de Spinraza ont été fournis librement aux États-Unis, Selon un porte-parole de compagnie.

Mais il n'est pas disponible à chacun : Quelques programmes gouvernementaux - Régime d'assurance maladie et Medicaid, par exemple - limitent des efforts pour éliminer des copayments pour des médicaments.

Kayden obtiendra sa première injection mi-août - pendant huit mois après que le médicament était approuvé. Maintenant sa famille à faibles revenus a un plus de saut : la conclusion des $2.000 prévus selon l'injection pour couvrir des coûts de docteur et d'hôpital pour les six piqûres Kayden aura besoin pendant l'année à venir.

Hormis les questions financières, il y a d'autres préoccupations sans réponse parmi des familles et des professionnels médicaux.

Spinraza fonctionnera-t-il dans des enfants ou des adultes plus âgés ? Aucun enfant concerné dans l'étude n'était sur des déflecteurs au début de l'essai. Est-il sûr pour des enfants sur un déflecteur ? Également, parce que les tarifs de SMA du déclin varient, comment les médecins, les familles ou les assureurs peuvent-ils mesurer si le médicament cale l'étape progressive de la maladie ? Et, en conclusion, combien de temps son effet durera-t-il ?

Pour quelques médicaments accélérés, comme Spinraza, les approbations de FDA n'offrent pas ce genre d'orientation.

M. Susan Apkon, qui traite des douzaines d'enfants avec SMA à l'Hôpital pour Enfants de Seattle et qui a invité le carton de pharmacie de Medicaid de l'état de Washington À le couvrir, a dit qu'il n'y a aucune réponse facile.

« Si un médicament fonctionne, nous voulons le donner à l'enfant ou l'adulte, celui qui le médicament soit, » a dit Apkon, qui ne reçoit pas l'argent directement de Biogen mais est un Co-chercheur dans une des études actuelles de la compagnie.

Toujours, il reconnaît, « il y a un bac d'argent, et nous devons le figurer à l'extérieur comment il obtient distribué, » avons dit. « Le système est cassé. »

Avec du tout médicament neuf coûteux, il tout descend aux « décisions difficiles, » a dit le Jack Hoadley, un chercheur à l'Institut de la Politique Sanitaire d'Université de Georgetown. « Soigner un de ces patients peut signifier ne pas soigner 1.000 patients avec un autre, problème moins cher - ou disant ils doivent soulever plus d'argents provenants des impôts, » il a dit. « Les assureurs Privés ont le même compromis. Faisons nous payons ceci s'il soulèvera éventuel nos primes ? »

L'éligibilité de Couverture varie par l'assureur et, dans Medicaid, par la condition.

UnitedHealth et Aetna autorisent le médicament pour un domaine des types de SMA. La police d'UnitedHealth ne couvre pas des patients sur des déflecteurs. L'Hymne couvre des patients de formes les plus sérieuses de SMA, les Types 1 et 2, alors que Humana autorise le médicament pour les patients avec le Type 1 qui ont été diagnostiqués avant 6 mois d'âge.

La Plupart Des assureurs et programmes de Medicaid ont besoin de que les patients affichent qu'un certain genre d'épreuve de progrès - ou au moins de maintenance de fonctionnement - continuait le traitement au delà des doses initiales.

Tout En convenant que le médicament offre un certain espoir aux patients, le prix à payer reste sur le coeur Donna Sullivan, officier en chef de pharmacie pour l'Autorité de Santé de l'État De Washington, Qui surveille Medicaid.

Au Cours d'une rencontre récente avec des fonctionnaires de Biogen, Sullivan était épointé : « Je leur ai dit que le prix était non conformiste. »

Dans sa condition, il y a environ 150 enfants avec SMA. Après avoir examiné les données sur Spinraza, Washington Medicaid a approuvé des règles de large couverture, y compris permettre à des patients sur des déflecteurs d'obtenir le médicament. Les Grandes sorties neuves de dépense font pression supplémentaire sur les budgets de l'État, qui, particulièrement si combiné avec des ralentissements de l'activité économique, peuvent aboutir des législateurs à garnir les paiements médicaux de fournisseur ou les services optionnels de Medicaid, qui comprennent des soins dentaires adultes, la pédicurie, la demande de règlement de chiropractie et d'autres services.

Ramos En Cristal, de Pasco, Washington, dont les jumeaux de 3 ans ont SMA, est reconnaissant que Medicaid couvre le médicament. Après quatre doses, il voit déjà une certaine amélioration dans ses garçons, Harpiste et Hendrix.

C'est les petites choses. Hendrix, qui ne pouvait jamais marcher, a maintenant assez de force pour tousser et expulser le mucus. C'est important parce qu'il pourrait aider à éviter la pneumonie. Harpiste - le plus intense des deux - regards comme si il pourrait pouvoir ramper.

Les garçons sont sur son assurance par son travail en tant que professeur, mais Medicaid reprend ce que son assurance privée ne fait pas, qui se monte environ à $2.500 selon l'injection.

Il appelle le prix de Spinraza « au delà de fou. »

« Ils mettent un prix à payer la durée de vie, qui aspire, » il ont dit. « En Fin De Compte, nous devons le payer si nous voulons que nos chevreaux vivent, et ils le connaissent. »

La couverture de KHN du développement, des coûts et de l'évaluation de médicament délivré sur ordonnance est supportée en partie par la Fondation de Laura et de John Arnold.

http://www.kaiserhealthnews.orgCet article a été réimprimé de kaiserhealthnews.org avec l'autorisation de la Fondation de Henry J. Kaiser Family. Le Journal de la Santé de Kaiser, un service de nouvelles en qualité de rédacteur indépendant, est un programme de la Fondation de Famille de Kaiser, une organisation pour la recherche indépendante de police de santé indépendante avec Kaiser Permanente.

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