Droge setzt einen $750.000 ` Preis auf das Leben'

Jana Gundy und Amanda Chaffin Live innerhalb zwei Stunden von einander in Oklahoma. Jedes hat ein Kind mit der gleichen verheerenden Krankheit, eine, die sie von der Muskelkraft beraubt und ihre Fähigkeit beeinflußt zu sitzen, zu stehen oder sogar zu atmen.

So beide Familien waren ekstatisch, als Food and Drug Administration die erste Behandlung für die genetische Zustand - bekannt als spinale Muskelatrophie - (SMA) zwei Tage vor Weihnachten 2016 genehmigte. Es schien das Geschenk, das sie - auf eine Möglichkeit gewartet hatten, die herzzerreißende Abnahme ihrer jungen Söhne zu verlangsamen.

Aber diese geläufige Hoffnung hat sie hinunter verschiedene Pfade genommen: im April Gundys fing Kind, das auf privater Versicherung ist an, die Droge Spinraza zu erhalten, die $750.000 für das Anfangsjahr der Behandlung kostet. Chaffins, das ein Medicaid-Eingetragener kinder- ist - empfing nicht die Droge, da seine debattierten Zustandsregler, ob man sie Kindern mögen ihn anbietet, die Ventilatoren verwenden, um zu atmen.

Im Ganzen Land spielen ähnliche Geschichten heraus als Privatversicherer und bereits-zusammengedrücktes Zustand Medicaid-Programmwringen mit, was wenn überhaupt begrenzt, um auf den Zugriff der Patienten zu Bruch-dbank Drogen zu legen und wiegen den Bedarf des Kranken gegen Budgetwirklichkeiten.

Gleichzeitig verlangen Entscheidungsträger und Ärzte in zunehmendem Maße, zu verstehen, warum Drogenhersteller Preise hinzufügen, die auf einmal unvorstellbaren Stufen gestiegen sind.

„Sie sieht wie eine Droge aus, die für eine tragische Zustand arbeitet, die Kinder und Krüppel betrübt und sie beendet. Die ist die guten Nachrichten,“ Jerry Avorn, ein Professor an Harvard-Medizinischer Fakultät, sagte von Spinraza. Aber „wie den Preis von $750.000 tat, die ein Jahr erhalten gewählt?“

Biogen, der Hersteller von Spinraza, verteidigt seinen Preis. „Wir verglichen Industrienormen für andere Drogen in der seltenen Krankheit. Wir betrachteten die Wirksamkeit und Sicherheitsprofil der Droge selbst,“ sagte Wildon Farwell, älterer medizinischer Direktor der klinischen Entwicklung bei Biogen, das die Kosten der Droge für Patienten deckt, die von ihren Versicherern verweigert werden.

Aber diese Logik - eine neue Droge mit extrem teuren Drogen bereits auf dem Markt vergleichend - hat nur eine inflationäre Schleife, sagte Avorn, Hinzufügen getankt: „In meiner Ansicht, die ist einem Kind entsprechend, das gefasst wird, ein anderes Kind einschüchternd und ihn herauf nach der Schule schlagend, und sagt, „Gut, schlugen alle anderen Kinder ihn herauf, also ist es OKAY. „Wenn es falsch ist, ist es falsch.“

Der Druck ist für die Familien unerträglich, die versuchen, Behandlung für die kranken Kinder zu erreichen -, die in der obskuren Welt von Dichteentscheidungen und von Preisberechnungen der Geschäfte abgefangen werden.

„Je länger wir warten, desto mehr… [seine Fähigkeit sich zu bewegen] werden gegangen und sind eine Möglichkeit von sie nicht zurückbekommen,“ sagte Chaffin von Kayden, ihren 4-jährigen Sohn, der mit SMA als Kind bestimmt wurde.

Ende Mai Oklahomas programmieren Medicaid anerkannte Regeln außer Dichte von Spinraza für die Patienten, die von den Ventilatoren abhängig sind.

Gleichzeitig überwachte Gundy hoffnungsvoll, wie ihr 12-jähriger Sohn, Kyle, der auch einen Ventilator verwendet, die ersten drei der sechs Dosen, die er dieses Jahr erhält, nach Zustimmung durch seinen privaten Krankenversicherer empfing. Besagter Gundy, „Wir haben etwas geringe Muskelbewegung gesehen zurückzugehen.“

Spinraza ist keine Heilung für SMA, das 10,000 Menschen in den US beeinflußt, aber klinische Prüfungen zeigen ihn, Versprechen für einiges dass anhält. Wissenschaftliche Entdeckungen durch Forscher an der Universität von Massachusetts-Medizinischer Fakultät in frühen 2000 - teils finanziert durch Bewilligungen von den Nationalen Instituten der Gesundheit und Spenden von Patientverteidigung Gruppen - geholfen, die Methode für Spinraza zu ebnen.

Die Droge Gewährung „Waisen“ Status, der Steuergutschriften für Forschung zur Verfügung stellt und geholfene Drehzahl die Zusammenfassung aufbereiten. Sie gewann Zustimmung in fünf Jahre nachdem der Anfang von klinischen Studien, basiert auf Ergebnissen einiger kleiner Studien. Das Hauptman zeigte Verbesserung in 40 Prozent der Kinder, welche die Droge gegeben wurden. Es wurde nur auf den Kindern geprüft, meisten minderjähriges 2, obwohl es für pädiatrischen und erwachsenen Gebrauch anerkannt war.

Alle, die bedeutet, dass Biogens Forschung und Entwicklung kostet, waren wahrscheinlich nicht ungewöhnlich hoch, obgleich die Firma nicht Abbildungen herausgeben würde. Fünf Tage, nachdem er die FDAs Zustimmung erhalten hatte, um die Droge in den US zu verkaufen, kündigte Biogen den Preis an: $125.000 eine Dosis oder $750.000 für das erste Jahr. Weniger Dosen in folgende Jahre lassen die jährlichen Gesamtkosten bis $375.000 fallen. Die Droge muss für das Leben genommen werden.

FDA weiß nicht oder erwägt, festzusetzen, für Preis wann es Zustimmung Gewährung.

Wenn gerade Hälfte von US-Patienten Behandlung für ein Jahr erhalten, würde der Lappen mehr als $3,7 Milliarde sein. Spinraza holte in $203 Million im Zweiten Quartal dieses Jahres, mehr als viermal seine Einnahme im ersten Viertel.

Als Biogen den Preis vorstellte, sagte ein Wall Street-Analytiker bei Leerink „einen Sturm der Kritik“ voraus und dass Versicherer „analysieren würden, denen Patienten empfangen Zugriff.“

Familien, die ein Kind mit SMA enthalten, sind eine nahe Gemeinschaft und Chaffin in Kontakt bleibt mit anderen SMA-Familien über Facebook, in dem die Habenichtse überwachen können, was mit den Kindern geschieht, die die Droge empfingen.

„Es gibt ähnliche Kinder, seinem Alter, die in den verschiedenen Zuständen leben und [auf einem Ventilator] sind und sie sehen, dass Bewegung und die zurückkommende Stärke zurückkommen,“ Chaffin sagte. Weil SMA häufig die Muskeln um den Mund beeinflußt, „Kayden verlor sein Lächeln im Jahre 2014, aber er lässt ein wenig Grinsen lassen. Diese Muttergesellschaft sehen ihr Lächeln zurückzukommen.“

Gute Nachrichten kamen Ende Juli: Nachdem man die erforderlichen zwei Ablehnungen von Medicaid-Programm ihres Zustands empfangen hatte, wurde Kayden in Biogens Patientunterstützung Programm angenommen, das die Kosten der Droge deckt. Die Familien der Programmhilfspatienten steuern ihre Versicherung, Abdeckungen die Kosten der Droge, wenn sie und in einigen Fällen Hilfen bei anderen Kosten verweigert werden, auch. Im Zweiten Quartal dieses Jahres, wurden ungefähr 20 Prozent Spinraza-Dosen frei in den US, nach Ansicht einer Firmensprecherin zur Verfügung gestellt.

Aber es ist nicht für jeder erhältlich: Einige Regierungsprogramme - Medicare und Medicaid, zum Beispiel - schränken Bemühungen ein, Copayments für Drogen zu beseitigen.

Kayden erhält seine erste Einspritzung Mitte August - acht Monate nachdem die Droge anerkannt war. Jetzt hat seine Familie mit niedrigem Einkommen eine weitere Hürde: das Finden der geschätzten $2.000 pro Einspritzung, um Doktor- und Krankenhauskosten für den sechs Kies Kayden zu decken braucht im kommenden Jahr.

Neben den Finanzfragen gibt es andere unbeantwortete Interessen unter Familien und medizinischen Fachleuten.

Arbeitet Spinraza in den älteren Kindern oder in den Erwachsenen? Keine Kinder, die mit der Studie beschäftigt gewesen wurden, waren auf Ventilatoren am Anfang des Versuches. Ist es für Kinder auf einem Ventilator sicher? Auch weil Kinetik SMAS der Abnahme sich unterscheidet, wie können Doktoren, Familien oder Versicherer messen, wenn die Droge die Weiterentwicklung der Krankheit festklemmt? Und schließlich wie lang dauert sein Effekt?

Für einige Karriere fördernd Drogen wie Spinraza, bieten FDA-Zustimmungen nicht diese Art der Lenkung an.

Dr. Susan Apkon, der Dutzende Kinder mit SMA am Krankenhaus Seattle-Kinder behandelt und der auf Medicaid-Apothekenbehörde Staats Washington drängte, sie zu umfassen, sagte, dass es keine einfache Antwort gibt.

„Wenn eine Droge arbeitet, möchten wir sie dem Kind geben, oder Erwachsener, was auch immer die Droge ist,“ sagte Apkon, der Geld nicht direkt von Biogen empfängt, aber ist ein Mitforscher in einer der laufenden Studien der Firma.

Noch bestätigt sie, „es gibt einen Tiegel Geld, und wir müssen, wie er verteilt erhält,“ sie herausfinden sagten. „Die Anlage ist unterbrochen.“

Mit irgendeiner teuren neuen Droge alle kommt sie unten „zu den schwierigen Entscheidungen,“ sagte Jack Hoadley, ein Forscher Georgetown Universitys am Gesundheitspolitik-Institut. „Einen dieser Patienten Zu Behandeln bedeutet möglicherweise die Behandlung von 1.000 Patienten nicht mit irgendeinem anderem, weniger teures Problem - oder sagend müssen sie mehr Steuergelder aufbringen,“ sagte er. „Privatversicherer haben den gleichen Kompromiss. Tun wir zahlen für dieses, wenn es anhebt schließlich unsere Prämien?“

Dichteeignung schwankt durch Versicherer und, in Medicaid, durch Zustand.

UnitedHealth und Aetna autorisieren die Droge für eine Reichweite SMA-Baumuster. UnitedHealths Police deckt nicht Patienten auf Ventilatoren ab. Hymne deckt Patienten mit den ernstesten Formularen von SMA, Baumuster 1 und 2 ab, während Humana die Droge für Patienten mit Typ 1 autorisiert, die vor 6 Monaten des Alters bestimmt wurden.

Die Meisten Versicherer und die Medicaid-Programme fordern, dass Patienten irgendeine Art Beweis des Fortschritts - oder mindestens Pflege der Funktion zeigen - um Therapie über Anfangsdosen hinaus fortzusetzen.

Bei der Zustimmung, dass die Droge etwas Hoffnung Patienten anbietet, wurmt der Preis Donna Sullivan, leitender Apothekenbeamter für Staat Washington-Gesundheitswesen-Berechtigung, die Medicaid beaufsichtigt.

Während eines kürzlich stattgefundenen Treffens mit Biogen-Beamten, war Sullivan stumpf: „Ich teilte ihnen mit, dass der Preis war unmoralisch.“

In ihrem Zustand gibt es ungefähr 150 Kinder mit SMA. Nach der Überprüfung der Daten bezüglich Spinraza, genehmigte Washington Medicaid breite Dichteregeln, einschließlich das Erlauben Patienten auf Ventilatoren, die Droge zu erhalten. Große neue Ausgabenausgaben üben zusätzlichen Druck auf Staatshaushalten aus, die, besonders wenn sie kombiniert werden mit Konjunkturschwächen können, Gesetzgeber führen, medizinische Anbieterzahlungen oder wahlweisemedicaid-Dienstleistungen zu trimmen, die erwachsenen Zahnpflegen, Podiatry, Chiropraktikbehandlung und andere Dienstleistungen umfassen.

Kristall-Ramos, von Pasco, Washington, dessen 3-jährige Zwillinge SMA haben, ist dankbar, dass Medicaid die Droge abdeckt. Nach vier Dosen sieht sie bereits etwas Verbesserung in ihren Jungen, in Harper und in Hendrix.

Es ist die Kleinigkeiten. Hendrix, der nie war zu gehen, hat jetzt genügend Stärke, zum des Schleims zu husten und wegzutreiben. Das ist wichtig, weil es helfen könnte, Pneumonie zu verhindern. Harper - das stärkere der zwei - Blicke, als ob er möglicherweise in der Lage wäre zu kriechen.

Die Jungen sind auf ihrer Versicherung durch ihren Job als Lehrer, aber Medicaid hebt auf, was ihre private Versicherung nicht tut, die ungefähr auf $2.500 pro Einspritzung sich beläuft.

Sie ruft Spinrazas Preis „über verrücktem hinaus.“

„Sie setzen einen Preis auf das Leben, das saugt,“ sie sagten. „Im Ende, müssen wir es zahlen, wenn wir unsere Kinder leben wünschen, und sie kennen es.“

Dichte KHNS der Entwicklung, der Kosten und der Preiskalkulation des verschreibungspflichtigen Medikaments wird im Teil durch die Laura- und John-Arnold Basis unterstützt.

http://www.kaiserhealthnews.orgDieser Artikel wurde von kaiserhealthnews.org mit Erlaubnis der Basis Henrys J. Kaiser Family neu gedruckt. Kaiser-Gesundheits-Nachrichten, ein redaktionell unabhängiger Informationsdienst, sind ein Programm der Kaiser-Familien-Basis, eine nonpartisan Gesundheitswesenpolicenforschungsorganisation, die mit Kaiser Permanente unaffiliated ist.

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