La Droga mette un prezzo da pagare di $750.000 ` su vita'

Jana Gundy ed Amanda Chaffin in tensione presso due ore di a vicenda in Oklahoma. Ciascuno ha un bambino con la stessa malattia devastante, una che le ruba di forza muscolare, pregiudicando la loro capacità di sedersi, stare o persino respirare.

Così entrambe le famiglie erano estatiche quando Food and Drug Administration ha approvato il primo trattamento per lo stato genetico - conosciuto come atrofia muscolare spinale (SMA) - i due giorni prima del Natale 2016. È sembrato il regalo che stavano aspettando - una probabilità rallentare il declino straziante dei loro giovani figli.

Ma quella speranza comune li ha catturati giù i percorsi differenti: ad Aprile, il bambino di Gundy, che è su assicurazione privata, ha cominciato ad ottenere la droga Spinraza, che costa $750.000 per l'anno iniziale di trattamento. Chaffin bambino un enrollee di Medicaid - non stava ricevendo la droga, poichè i suoi regolatori di stato dibattuti se offrirla ai bambini lo gradisce che utilizzano i ventilatori per respirare.

Attraverso il paese, le simili storie stanno giocando fuori come gli assicuratori privati e lotta già-schiacciata di programmi di Medicaid dello stato con che cosa, all'occorrenza, limita per collocare sull'accesso dei pazienti per fare saltare il banco le droghe, pesando i bisogni del ill contro le realtà del bilancio.

Allo stesso tempo, i responsabili della politica ed i medici sempre più richiedono di capire perché i produttori della droga affiggono i prezzi da pagare che sono aumentato ai livelli una volta inconcepibili.

“Assomiglia ad una droga che funziona per uno stato tragico che affligge i bambini e gli storpi e li uccide. Quella è le buone notizie,„ Jerry Avorn, il professor alla Facoltà di Medicina di Harvard, ha detto di Spinraza. Ma “come ha fatto il prezzo di $750.000 che ottiene scelto?„

Biogen, il creatore di Spinraza, difende il suo prezzo. “Abbiamo confrontato le norme dell'industria per altre droghe nella malattia rara. Abbiamo esaminato l'efficacia e profilo di sicurezza della droga stesso,„ ha detto Wildon Farwell, Direttore medico senior dello sviluppo clinico a Biogen, che copre il costo della droga per i pazienti che sono negati dai loro assicuratori.

Ma quella logica - confrontando una nuova droga alle droghe estremamente care già sul servizio - ha rifornito soltanto un ciclo di combustibile inflazionistico, Avorn ha detto, aggiungere: “Nel mio punto di vista, quello è analogo di un capretto che ottiene catturato opprimendo un altro capretto e battendolo su dopo che il banco e dice, “Bene, tutti i altri capretti stavano battendolo su in modo da è GIUSTO. “Se è sbagliato, è sbagliato.„

Lo sforzo è insopportabile per le famiglie che provano ad ottenere il trattamento per i bambini malati - catturati nel mondo arcano delle decisioni di copertura e dei calcoli dei prezzi di affari.

“Più lungamente aspettiamo, più… [la sua capacità di muoversi] sarà andato ed è una probabilità di non ottenerla indietro,„ ha detto Chaffin di Kayden, suo figlio di 4 anni, che è stato diagnosticato con SMA come infante.

Alla fine di Maggio, Medicaid di Oklahoma programma le norme approvate eccetto copertura di Spinraza per i pazienti dipendenti dai ventilatori.

Allo stesso tempo, Gundy ha guardato eventualmente come suo figlio di 12 anni, Kyle, che egualmente utilizza un ventilatore, ha ricevuto i primi tre delle sei dosi che otterrà questo anno, dopo approvazione dal suo assicuratore sanitario privato. Gundy Detto, “Abbiamo veduto un certo movimento secondario del muscolo ritornare.„

Spinraza non è una maturazione per SMA, che pregiudica 10,000 persone negli Stati Uniti, ma gli esami clinici lo provano che tiene la promessa per alcuno. Scoperte Scientifiche dai ricercatori all'Università di Facoltà di Medicina di Massachusetts nel 2000 all'inizio del - costituito un fondo per parzialmente dalle concessioni dagli Istituti della Sanità Nazionali e dalle donazioni dai gruppi di paziente-avvocatura - contribuito per aprire la strada per Spinraza.

La droga è stata accordata lo stato “orfano„, che accorda i crediti fiscali per la ricerca e la velocità aiutata l'esame elabora. Ha estratto l'approvazione durante cinque anni dopo l'inizio dei test clinici, in base ai risultati di alcuni piccoli studi. Quello primario ha mostrato il miglioramento in 40 per cento degli infanti dati la droga. È stato provato soltanto sui bambini, la maggior parte del minorenne 2, sebbene fosse approvato per uso pediatrico ed adulto.

Tutti che significassero che ricerca e sviluppo di Biogen costa probabilmente non erano insolitamente elevati, sebbene la società non pubblicasse le figure. I Cinque giorni dopo avere convinto l'approvazione di FDA per vendere la droga negli Stati Uniti, Biogen ha annunciato il prezzo: $125.000 una dose, o $750.000 per il primo anno. Meno dosi durante i seguenti anni cadono il costo annuale totale a $375.000. La droga deve essere catturata per vita.

FDA non sa o non studia la possibilità di fissare il prezzo di quando accorda l'approvazione.

Se appena la metà dei pazienti degli Stati Uniti ottiene il trattamento per un anno, la tabulazione sarebbe più di $3,7 miliardo. Spinraza ha portato in $203 milioni nel secondo trimestre di questo anno, più di quattro volte il suo reddito nel primo trimestre.

Quando Biogen ha rivelato il prezzo da pagare, un analista di Wall Street a Leerink ha predetto “una tempesta della critica„ e che gli assicuratori avrebbero analizzato “che i pazienti ricevono l'accesso.„

Le Famiglie che includono un bambino con SMA sono una comunità vicina e Chaffin resta in contatto con altre famiglie di SMA via Facebook, in cui i poveri possono guardare che cosa accade con i capretti che hanno ricevuto la droga.

“Ci sono simili capretti la sua età che vivono negli stati differenti e sono [su un ventilatore] e stanno vedendo che il movimento ritorna e concentrazione che ritorna,„ ha detto Chaffin. Poiché SMA pregiudica spesso che i muscoli intorno alla bocca, “Kayden ha perso il suo sorriso nel 2014, ma fa un poco lasciare sorrisetto. Questi genitori stanno vedendo i loro sorrisi ritornare.„

Le Buone notizie sono venuto alla fine di luglio: Dopo la ricezione dei due rifiuti richiesti dal programma di Medicaid del suo stato, Kayden era accettato nel programma dell'paziente-assistenza di Biogen, che copre il costo della droga. Le famiglie di programma dei pazienti di guide traversano la loro assicurazione, coperchi il costo della droga se sono negate e, in alcuni casi, guide con altri costi, anche. Nel secondo trimestre di questo anno, circa 20 per cento delle dosi di Spinraza sono stati forniti liberamente negli STATI UNITI, secondo un portavoce della società.

Ma non sono disponibili ad ognuno: Alcuni programmi governativi - Assistenza Sanitaria Statale e Medicaid, per esempio - limitano gli sforzi per eliminare i copayments per le droghe.

Kayden otterrà a metà agosto la sua prima iniezione - otto mesi dopo che la droga era approvata. Ora la sua famiglia a basso reddito ha una nuova transenna: l'individuazione dei $2.000 stimati per iniezione per coprire i costi dell'ospedale e di medico per i sei scatti Kayden avrà bisogno di nel corso del prossimo anno.

Oltre alle domande finanziarie, ci sono altre preoccupazioni senza risposta fra le famiglie ed i professionisti medici.

Spinraza funzionerà in bambini o in adulti più anziani? Non ci erano bambini coinvolgere nello studio sui ventilatori all'inizio della prova. È sicuro per i bambini su un ventilatore? Inoltre, perché la tariffa di SMA del declino varia, come possono medici, le famiglie o gli assicuratori misurare se la droga sta bloccando la progressione della malattia? E, per concludere, quanto tempo il suo effetto durerà?

Per alcune droghe abbreviate, come Spinraza, le approvazioni di FDA non offrono questo genere di orientamento.

Il Dott. Susan Apkon, che cura dozzine di bambini con SMA all'Ospedale Pediatrico di Seattle e che ha invitato la scheda della farmacia di Medicaid dello Stato del Washington A riguardarlo, ha detto che non c'è risposta facile.

“Se una droga funziona, vogliamo darlo al bambino o l'adulto, qualunque la droga è,„ ha detto Apkon, che non riscuote i fondi direttamente da Biogen ma è un co-ricercatore in uno degli studi in corso della società.

Eppure, riconosce, “c'è un vaso di moneta e dobbiamo capirlo come ottiene distribuito,„ abbiamo detto. “Il sistema è rotto.„

Con qualsiasi nuova droga costosa, tutta scende “alle decisioni difficili,„ ha detto Jack Hoadley, un ricercatore all'Istituto del Criterio di Integrità del Georgetown University. “Curare uno di questi pazienti può significare la cura dei 1.000 pazienti con un certo altro, problema meno costoso - o dicendo devono sollevare più soldi provenienti dalle imposte,„ ha detto. “Gli assicuratori Privati hanno la stessa compensazione. Facciamo paghiamo questo se infine solleverà i nostri premi?„

L'eleggibilità di Copertura varia dall'assicuratore e, in Medicaid, dallo stato.

UnitedHealth ed Aetna autorizzano la droga per un intervallo dei tipi di SMA. Il criterio di UnitedHealth non copre i pazienti sui ventilatori. L'Inno copre i pazienti di moduli più seri di SMA, Tipi 1 e 2, mentre Humana autorizza la droga per i pazienti con il Tipo 1 che sono stati diagnosticati prima di 6 mesi dell'età.

La Maggior Parte di assicuratore e dei programmi di Medicaid richiedono che i pazienti mostrino un certo genere di prova di progresso - o almeno di mantenimento della funzione - per continuare la terapia oltre le dosi iniziali.

Mentre acconsente che la droga offre una certa speranza ai pazienti, il prezzo da pagare brucia Donna Sullivan, ufficiale principale della farmacia per l'Autorità di Sanità dello Stato Del Washington, Che sorveglia Medicaid.

Nel Corso di un incontro recente con i funzionari di Biogen, Sullivan era smussato: “Ho detto loro che il prezzo era immorale.„

Nel suo stato, ci sono circa 150 bambini con SMA. Dopo l'esame dei dati su Spinraza, Washington Medicaid ha approvato le vaste norme di copertura, compreso permettere che i pazienti sui ventilatori ottengano la droga. Le Grandi nuove spese di spesa esercitano la pressione supplementare sui bilanci pubblici, che, particolarmente se combinato con le recessioni, possono piombo i legislatori sistemare i pagamenti medici del fornitore o i servizi facoltativi di Medicaid, che comprendono la cura dentaria adulta, la podologia, il trattamento di chiroterapia ed altri servizi.

Ramos Di Cristallo, di Pasco, Washington, di cui i gemelli di 3 anni hanno SMA, è riconoscente che Medicaid copre la droga. Dopo quattro dosi, già sta vedendo un certo miglioramento nei suoi ragazzi, in Harper e in Hendrix.

È le piccole cose. Hendrix, che non poteva mai camminare, ora ha abbastanza concentrazione per tossire ed espellere il muco. Quello è importante perché potrebbe contribuire ad impedire la polmonite. Harper - il più forte dei due - sguardi come se potrebbe potere strisciare.

I ragazzi sono sulla sua assicurazione con il suo processo come insegnante, ma Medicaid prende che cosa la sua assicurazione privata non fa, che ammonta a circa $2.500 per iniezione.

Chiama il prezzo di Spinraza “oltre pazzo.„

“Stanno mettendo un prezzo da pagare su vita, che succhia,„ lei hanno detto. “Alla Fine, dobbiamo pagarlo se vogliamo i nostri capretti vivere e lo conoscono.„

La copertura di KHN dello sviluppo, dei costi e della fissazione dei prezzi del farmaco da vendere su ricetta medica è supportata in parte dalle Fondamenta di John e di Laura Arnold.

http://www.kaiserhealthnews.orgQuesto articolo è stato ristampato da kaiserhealthnews.org con l'autorizzazione delle Fondamenta di Henry J. Kaiser Family. Le Notizie di Salubrità di Kaiser, un servizio di notizie editorialmente indipendente, sono un programma delle Fondamenta della Famiglia di Kaiser, un organismo di ricerca indipendente di criterio di sanità unaffiliated con Kaiser Permanente.

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