薬剤は生命に置きます $750,000 の ` の値段を」

オクラホマの互いの 2 時間以内に生きているヤナ Gundy およびアマンダ Chaffin。 それぞれに同じ破壊的威力のある病気、筋肉強さのそれらを奪う 1 の子供がありま、坐る、立つまた更に呼吸する彼らの機能に影響を与えます。

グループはそう両方とも食品医薬品局がクリスマス 2016 年の前に遺伝の状態のための最初の処置を - 背骨の筋肉萎縮として知られている - (SMA) 2 日承認したときに有頂天でした。 それは彼らが - ずっと彼らの若い息子の悲痛な低下を遅らせるチャンスを待っていたギフトだったようです。

しかしその共通の希望は異なった経路の下のそれらを取りました: 4 月では、私用保険にある Gundy の子供は処置の最初の年の間 $750,000 を要する薬剤 Spinraza を得始めました。 児童呼吸するのに換気装置を使用する子供にそれを提供するために Chaffin はメディケイドの入学者 - 薬剤を、ので討論された彼の州の規制当局かどうか好む彼を受け取っていませんでした。

全国各地から、同じような物語は私用保険業者そして既に絞られた州のメディケイドプログラム格闘として、もしあれば、限定するものがの遮断バンクの薬剤への患者のアクセスに置くために展開しま病気の必要性の予算の現実に対して重量を量ります。

同時に、政策担当者および医者はますます薬剤の製造業者が一度想像できないレベルに上がった値段をなぜ添付するか理解することを要求します。

「それは子供および身体障害者を苦しませ、殺す悲劇的な状態のために働く薬剤のように見えます。 それはよいニュースです」と、ジェリー Avorn はハーバード衛生学校の教授 Spinraza の言いました。 しかし年が選択されてか」。得る $750,000 の価格をどのようにしたか 「

Biogen の Spinraza のメーカーは、価格を守ります。 「私達はまれな病気の他の薬剤のための企業の標準を比較しました。 私達は効力を見、薬剤の安全プロフィール自体」、 Wildon Farwell を彼らの保険業者によって否定される患者のための薬剤の費用をカバーする Biogen の臨床開発の年長の医学ディレクター言いました。

しかしその論理は - 新しい薬剤を既に市場の非常に高価格な薬剤と比較します - インフレのサイクルだけにと、 Avorn は言いました、追加燃料を供給しました: 「私の意見、それに捕まる子供と同類であり、他の子供をいじめ学校が、言った後彼を打ちのめします、 「よく、子供他の全員は彼をの上の打っていました従って良いです」。 間違っていれば、それは間違っています」。

圧力は適用範囲の決定およびビジネスの価格計算の不可解な世界でつかまえられる病気の子供のための処置を - 得ることを試みているグループのために堪えがたいです。

「より長く私達が待っていれば、もっと… [移動する彼の機能] それを取り戻さないことのチャンスが行き、あります」、 Kayden の Chaffin、幼児として SMA と診断された彼女の 4歳の息子を言いました。

遅い 5 月では、オクラホマのメディケイドプログラムは換気装置に依存している患者のための Spinraza の適用範囲を除く規則を承認しました。

同時に、 Gundy は彼女の 12歳の息子、また換気装置を使用する Kyle が彼の私用健康保険会社によって彼が今年得る承認の後の 6 つの線量の最初の 3 つを、受け取ったようにうまく行けば見ました。 前述の Gundy、 「私達は戻るのを見ましたマイナーな筋肉動きが」。

Spinraza はいくつかのための約束を保持することを米国の 10,000 人に影響を与えるが、臨床テストはそれを示します SMA のための治療ではないです。 Spinraza のための道を開くために助けられる早い 2000 年にマサチューセッツ衛生学校の大学の研究者による科学的な発見 - 健康のある各国用協会からの許可および患者唱道のグループからの寄付によって部分的に資金を供給されて -。

薬剤は研究に税額控除を提供し、助けられた速度が検討処理する 「孤児の」状態を許可されました。 それは少数の小さい調査の結果に基づいて臨床試験の開始の後の 5 年の承認に、勝ちました。 一次 1 つは薬剤があった幼児の 40% で改善を示しました。 それは 2 未成年ほとんどの子供でだけ小児科および大人の使用のために公認だったけれどもテストされました。

Biogen は研究開発要することを意味するすべては多分会社が図を公開しないが、異常に高ではなかったです。 米国の薬剤を販売するために FDA の承認を得た後 5 日 Biogen は価格を発表しました: $125,000 線量、か最初の年の間 $750,000。 次の年の少数の線量は $375,000 に総年次費用を落とします。 薬剤は生命の間取られなければなりません。

FDA は知りませんし、承認をいつ与えるか値を付けることを考慮しません。

米国の患者のちょうど半分が 1 年間処置を得れば、タブは以上 $3.7十億です。 Spinraza は今年の第二期の $203,000,000、 4 倍以上を第一四半期の収入持って来ました。

ときに Biogen が値段のベールを取った、 Leerink のウォールストリートの 1 人のアナリストは患者がアクセスを」。受け取る保険業者が 「解析すること 「批評の嵐」を、そして予測しました

SMA の子供を含んでいるグループは無産者が薬剤を受け取った子供と起こるものを見ることができる Facebook によって他の SMA グループと近いコミュニティおよび Chaffin 連絡をとりますです。

「彼の年齢動きがおよびもどって来る強さもどって来ることを見ています」 Chaffin を言った異なった状態に住み、に [換気装置] あり、同じような子供があります。 SMA が頻繁に口のまわりで筋肉に影響を与えるので、 「Kayden は 2014 年に彼の微笑を失いましたが、彼は少し嘲笑を残してもらいます。 これらの親はもどって来ることを見ています彼らの微笑を」。

よいニュースは 7月末頃入って来ました: 彼女の状態のメディケイドプログラムからの必須の 2 つの否定を受け取った後、 Kayden は薬剤の費用をカバーする Biogen の患者援助プログラムに受け入れられました。 プログラムヘルプの患者のグループは、場合によっては、他の費用のヘルプ否定されれば彼らの保険、カバーを薬剤の費用、ナビゲートし、も。 今年の第二期では、 Spinraza の線量の約 20% 会社の女性スポークスマンに従って米国で、自由に提供されました。

しかしそれは皆に使用できません: ある政府計画は - 医療保障およびメディケイド、例えば - 薬剤のための copayments を除去するための努力を制限します。

Kayden は - 薬剤が公認だった 8 か月後以内に彼の最初注入を 8 月中旬得ます。 ここで彼の低収入グループは 1 つのより多くのハードルがあります: 注入ごとの推定 6 つの打撃 Kayden のための医者および病院の費用をカバーすると $2,000 が見つけることは来年には必要とします。

財政の質問は別として、グループおよび医学の専門家間に他の未解答の不安があります。

Spinraza はより古い子供か大人ではたらきますか。 調査にかかわった子供は試験のはじめに換気装置にありませんでした。 それは換気装置の子供のために安全ですか。 また薬剤が病気の進行を停止すれば SMA の低下のレートが変わるので、医者、グループまたは保険業者はどのように測定できますか。 そして、最終的に、どの位効果は持続しますか。

あるファーストトラックの薬剤のために、 Spinraza のような、 FDA の承認はこの種類の指導を提供しません。

たくさんの子供を扱うシアトルの小児病院で SMA とワシントン州のメディケイドの薬学のボードをそれをカバーするようにせき立て、スーザン Apkon 先生は容易な答えがないことを言いました。

「薬剤が働けば、私達は子供にそれを与えたいと思いますまたは薬剤がであるものは何でも、大人は」 Biogen からお金を直接受け取らないが、言いましたり会社の進行中の調査の 1 つの共同調査官です Apkon を。

まだ、彼女は認めます、 「1 つの大金があり、私達は言いましたと」、彼女をどのように分散されるか把握する必要があります。 「システム壊れています」。は

高価で新しい薬剤を使って、すべて 「難しい選択に来ます」、ジャック Hoadley 言いました、ジョージタウン大学の健康政策の協会の研究者を。 「これらの患者の 1 人を扱うことは他のと 1,000 人の患者を扱わないことを意味するかもしれません比較的安価の問題 - または言ってより多くの税ドルを上げなければなりません」と彼は言いました。 「私用保険業者に同じトレードオフがあります。 最終的に私達の報酬をか」。上げれば私達はこれの支払います

適用範囲の資格は保険業者と、メディケイドで、国家によって変わります。

UnitedHealth および Aetna は SMA のタイプの範囲のための薬剤を承認します。 UnitedHealth の規定は換気装置の患者をカバーしません。 祝歌は SMA の最も深刻な形式、タイプ 1 および 2 で Humana は生後 6 か月の前に診断されたタイプ 1 の患者のための薬剤を承認するが、患者をカバーします。

最初の線量を越える療法を続けるために患者がある種の進歩の証拠 - または機能の少なくとも維持を - 示すことをメディケイドほとんどの保険業者およびプログラムは必要とします。

一致している間薬剤が患者に希望を提供することを、値段はドーナサリバン、メディケイドを監督するワシントン州のヘルスケアの権限のための主な薬学の将校をイライラさせます。

Biogen の役人との最近の会議の間に、サリバンは鈍かったです: 「私は価格が非倫理的」。だったことをそれらに言いました

彼女の状態では、 SMA の約 150 人の子供があります。 Spinraza のデータを見直した後、ワシントン州メディケイドは換気装置の患者の薬剤を得ることを許可を含む広い適用範囲の規則を、承認しました。 大きく新しい出費の経費は特に経済停滞と結合されたら立法者を大人の歯の手入れ、 podiatry、世界カイロプラクティック連合の処置および他のサービスを含んでいるか医学の提供者の支払をメディケイド任意選択サービス整えるために導くことができる国家予算に追加圧力を置きます。

水晶ラモスは、 Pasco の、 3歳の双生児に SMA があるワシントン州メディケイドが薬剤をカバーすること感謝しています。 4 つの線量の後で、彼女は既に彼女の男の子、ハープ奏者および Hendrix の改善を見ています。

それは小さい事です。 決して歩けなかった Hendrix は今粘液を咳をし、排出する十分な強さがあります。 それは肺炎を防ぐのを助けることができるので重要です。 ハープ奏者 - 2 のより強いの - 彼が這えるかもしれませんように一見。

男の子は教師として彼女のジョブによって彼女の保険にありますが、注入ごとの約 $2,500 を合計する彼女の私用保険が何をメディケイドは取りあげます。

彼女は呼出します狂気を越える Spinraza の価格を 「」。

「それらは吸うと生命に値段を」彼女言いました置いています。 「ついに、私達は私達の子供に住んでほしければそれを」。知っていますそれを支払わなければなり

KHN の処方薬の開発、費用および価格設定の適用範囲はローラおよびジョンアーノルドの基礎によって一部にはサポートされます。

http://www.kaiserhealthnews.orgこの記事はヘンリー J. Kaiser Family の基礎からの許可の kaiserhealthnews.org から再版されました。 Kaiser の健康のニュース、社説として独立したニュース・サービスは、 Kaiser グループの基礎、 Kaiser Permanente と外部の無所属のヘルスケアの規定の研究組織のプログラムです。

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