약은 생활에 둡니다 $750,000의 ` 정가표를'

Jana Gundy와 오클라호마에서 서로의 2 시간 안에 살아있는 Amanda Chaffin. 각각에는 동일 치명적인 질병, 근력의 그(것)들을 강탈하는 것에 아이가 있어, 앉고는, 서 있고는 또는 호흡하는 그들의 기능에 영향을 미치.

식품 의약국이 크리스마스 2016년의 앞에 척추 근육 쇠약으로 알려져 있는 유전 상태를 위한 첫번째 처리를 - - 2 일 승인할 (SMA) 때 이렇게 두 가족 다 황홀했습니다. 그(것)들이 - 그들의 젊은 아들의 가슴아픈 쇠퇴를 감속하는 기회를 기다리고 있던 선물에 보였습니다.

그러나 그 일반적인 희망은 다른 경로의 아래 그(것)들을 취했습니다: 4월에서는, 개인적인 보험에 인, Gundy의 아이는 처리의 처음 년간 $750,000를 요하는 약 Spinraza를 얻는 시작했습니다. 호흡하기 위하여 통풍기를 사용하는 아이들에게 그것을 제안하기 위하여 Chaffin의 아이 - Medicaid 입회자 -는 약을, 때문에 토론되기 그의 국가 원칙 좋아하기 그를 수신하지 않기.

전국 각지에서, 유사한 이야기는 개인적인 보증인 그리고 이미 짜진 국가 Medicaid 프로그램 레슬링으로, 있다고 하더라도, 제한하는 무슨이를 가진 틈 둑 약에 환자의 접근에 두기 위하여 소모해, 악의 필요를 예산 현실에 대하여 재.

동시에, 정책 입안자와 의사는 점점 왜 약 제조자가 한 번 상상할 수 없는 수준에 일어난 정가표를 부착하는지 이해하는 것을 요구합니다.

"그것은 아이들과 앉은뱅이를 괴롭히고 죽이는 비극 상태를 위해 작동하는 약과 같이 보입니다. 그것은 희소식입니다,", Jerry Avorn는 하버드 의과 대학에 교수 Spinraza의 말했습니다. 그러나 일년에 선택해?" 얻는 $750,000의 가격을 한 방법 "

Biogen 의 Spinraza의 제작자는, 그것의 가격을 방어합니다. "우리는 희소한 질병에 있는 그밖 약을 위한 기업 규범을 비교했습니다. 우리는 효험을 보고 약의 안전 단면도 자체," Wildon Farwell를 그들의 보증인에 의해 거절당하는 환자를 위한 약의 비용을 커버하는 Biogen에 임상 발달의 고위 의학 디렉터 말했습니다.

그러나 그 논리는 - 새로운 약 이미 시장에 극단적으로 높 값을 매긴 약에 비교 - 단지 인플레이션 주기에만, Avorn는 말했습니다, 추가 연료를 공급해: "나의 전망, 그것에서 걸리는 아이에 가깝 다른 아이를 위협하 그리고 그를 기습해서 후에 학교가, 그리고 밝히는, "잘, 다른 모든 아이는 그를 높은 쪽으로 치고 있었습니다 그래서 좋습니다. "틀린 경우에, 틀립니다."

긴장은 엄호 결정과 기업의 가격 계산의 불가사의한 세계에서 붙잡힌 아픈 아이들을 위한 처리를 - 장악하는 것을 시도해 가족을 위해 참기 어렵습니다.

"오래 우리가 기다리면, 좀더… [움직이는 그의 기능] 그것을 돌려받지 않기의 기회가 가고 입니다," Kayden의 Chaffin, 유아로 SMA로 진단된 그녀의 네 살 아들을 말했습니다.

늦은 5월에서는, 오클라호마의 Medicaid 프로그램은 통풍기에 의존하는 환자를 위한 Spinraza의 엄호를 제외하고는 규칙을 승인했습니다.

동시에, Gundy는 그녀의 12세 아들, 또한 통풍기를 사용하는, Kyle가 그의 개인적인 건강 보험 회사 에의한 그가 올해에 얻을 승인 다음 6개의 복용량의 첫번째 3개를, 수신했다 것과 같이 잘만하면 봤습니다. 말하는 Gundy, "우리는 돌려보낼 것을 보았습니다 약간 작은 근육 운동이."

Spinraza는 미국에 있는 10,000명의 사람들에 영향을 미치는 SMA를 위한 치료가 아닙니다, 그러나 몇몇을 위한 약속을 보전된다는 것을 임상 시험은 그것을 보여줍니다. Spinraza를 위한 도로를 포장하기 위하여 도움 받는 초 2000년에 매사추세츠 의과 대학의 대학에 연구원 에의한 과학적인 발견 - 건강의 국제 학회에게서 교부금과 환자 옹호 단에게서 기부금에 의해 분할 투자해 -.

약은 연구를 세액 공제를 제공하고 도움 받ㄴ 속도가 검토 가공하는 "고립" 상태를 수여되었습니다. 그것은 약간 작은 연구 결과의 결과에 근거하여 임상 시험의 시작 후에 5 년에 있는 승인을, 이겼습니다. 1 차적인 사람은 약이 주어진 유아의 40%에 있는 개선을 보여주었습니다. 그것은 나이 2의 밑에서만 최대 아이들에 소아과와 성숙한 사용을 위해 승인되었더라도, 시험되었습니다.

Biogen는 연구와 개발 요한다는 것을 의미하는 모두는 아마 회사가 숫자를 공개하지 않았더라도, 일반적으로 고도로 발달되지 않았습니다. FDA의 미국에 있는 약을 판매하기 위하여 승인을 얻기 후에 5 일, Biogen는 가격을 알렸습니다: $125,000 복용량, 첫번째 년간 $750,000. 뒤에 오는 년에 있는 몇몇 복용량은 $375,000에 총 연간 비용 투하합니다. 마약은 생활 동안 사용되어야 합니다.

FDA는 모르거나 승인을 언제 수여하는지 값을 매기는 것을 고려하지 않습니다.

미국 환자의 다만 반이 1 년간 처리를 얻는 경우에, 탭은 이상의 $3.7십억일 것입니다. Spinraza는 올해의 2학기에서 $203백만, 이상의 4 시간 1/4 분기에 있는 그것 수익 초래했습니다.

때 Biogen가 정가표를 밝힐, Leerink에 월가 1명의 분석가는 환자가 접근을." 수신하는 보증인이 "분석할 "비판의 폭풍우"를, 그리고 예상했습니다

SMA를 가진 아이를 포함하는 가족은 무산자가 약을 수신한 아이와 일어나는 무슨을 볼 수 있는 Facebook를 통해 그밖 SMA 가족과 가까운 지역 사회 및 Chaffin 연락합니다입니다.

"그의 나이이라고 그리고 운동이 및 돌아오는 병력 돌아온다는 것을 보고 있습니다," Chaffin를 말한 다른 국가에서 살고에 [통풍기] 인 유사한 아이가 있습니다. SMA가 입의 주위에 수시로 근육에 영향을 미치기 때문에, "Kayden는 2014년에 그의 미소를 분실했습니다, 그러나 그는 조금 smirk를 남겨두어 달라고 합니다. 이 부모는 돌아오는 보고 있습니다 그들의 미소를."

희소식은 7월 말 들어왔습니다: 그녀의 국가의 Medicaid 프로그램에서 필수 2개의 거부를 수신한 후에, Kayden는 약의 비용을 포함하는 Biogen의 환자 원조 프로그램으로 받아들여졌습니다. 프로그램 도움 환자의 가족은, 어떠한 경우에는, 그밖 비용을 가진 도움 거절당하는 경우에 그들의 보험, 덮개를 약의 비용, 역시 항해하고. 올해의 2학기에서는, Spinraza 복용량의 대략 20% 회사 여성 대변인에 따라 미국에서, 자유롭게 제공되었습니다.

그러나 그것은 모두에 유효하지 않습니다: 몇몇 정부 계획은 - 의료 보장 제도와 Medicaid, 예를 들면 - 약을 위한 copayments를 삭제하는 노력을 제한합니다.

Kayden는 - 8 달 약이 승인된 후에에 그의 첫번째 주입을 8월 중간 얻을 것입니다. 지금 그의 저소득 가족은 1개의 추가 장애물이 있습니다: 주입 당 추정된 6발의 탄 Kayden를 위한 닥터와 병원 비용을 커버하기 위하여 $2,000를 찾아내는 것은 다음 해에 필요로 할 것입니다.

재정적인 질문을 제외하고, 가족과 의학 전문가 중 그밖 대답없는 관심사가 있습니다.

Spinraza는 더 오래된 아이들 또는 성인에서 작동할 것입니까? 연구 결과에서 관련시킨 아무 아이들도 예심의 시작에 통풍기에 없지 않았습니다. 통풍기에 아이들을 위해 안전합니까? 약이 질병의 진행성을 실속시키는 경우에 SMA의 쇠퇴의 비율이 변화하기 때문에, 더구나 닥터, 가족 또는 보증인은 어떻게 측정할 수 있습니까? 그리고, 마지막으로, 얼마나 그것의 효력은 지속될 것입니까?

몇몇 신속한 약을 위해, Spinraza 같이, FDA 승인은 지도의 이 종류를 제안하지 않습니다.

다스 아이들을 취급하는 시애틀 아동 병원에 SMA로 워싱턴주의 Medicaid 약학 널을 그것을 포함하는 촉구하고, Susan Apkon 박사는 쉬운 응답이 없다는 것을 말했습니다.

"약이 작동하는 경우에, 우리는 아이에게 그것을 주고 싶습니다 또는 약이이다 무엇이건, 성인은" Biogen에서 돈을 직접 수신하지 않는 Apkon를 말하고 그러나 회사의 전진하는 연구 결과의 한에 있는 지휘관 조사자입니다.

아직도, 그녀는 인정합니다, "1개의 큰 돈이 있고, 우리는 말했습니다," 그녀를 배포되는 방법 파악할 필요가 있습니다. "시스템 부서집니다."는

어떤 값이비싼 새로운 약으로, 전부 "곤란한 선택에 내립니다," 잭 Hoadley 말했습니다, 조지타운 대학의 건강 보험 증서 학회에 연구원을. "이 환자의 한을 치료하는 것은 어떤 그 외로 1,000명의 환자를 치료하지 않기 의미할 수 있습니다, 비교적 싼 문제 - 말해서 추가 세금을 올려야 합니다," 그는 말했습니다. "개인적인 보증인은 동일 트레이드오프가 있습니다. 궁극적으로 우리의 프리미엄을?" 올리는 경우에 우리는 이것을 지불합니다

엄호 적임은 보증인과, Medicaid에서, 국가를 거쳐 변화합니다.

UnitedHealth와 Aetna는 SMA 모형의 범위를 위한 약을 인가합니다. UnitedHealth의 방침은 통풍기에 환자를 포함하지 않습니다. 찬미가는 SMA의 가장 심각한 양식, 모형 1과 2로 Humana는 나이의 6 달의 앞에 진단된 타입-1을 가진 환자를 위한 약을 인가하는 그러나, 환자를 포함합니다.

처음 복용량 저쪽에 치료를 계속하기 위하여 환자가 진도의 증거 - 기능의 적어도 정비의 어떤 - 보여주도록 Medicaid 대부분의 보증인 및 프로그램은 요구합니다.

동의하고 있는 동안 약이 환자에게 약간 희망을 제안한다는 것을, 정가표는 Donna Sullivan, Medicaid를 우연히 목격하는 워싱턴주 헬스케어 권위를 위한 주요한 약학 장교를 곪습니다.

Biogen 관리와 가진 최근 모임 도중, Sullivan는 무뚝뚝했습니다: "나는 가격이 unethical." 이었다는 것을 그(것)들에게 말했습니다

그녀의 국가에서는, SMA를 가진 대략 150명의 아이들이 있습니다. Spinraza에 데이터를 검토한 후에, 워싱톤 Medicaid는 통풍기에 환자 약을 얻는 허용을 포함하여 넓은 엄호 규칙을, 승인했습니다. 큰 새로운 지출 소비는 특히 경제 하락과 결합하는 경우에, 국회의원을 성숙한 치과 치료, 족병학, 척추 교정 처리 및 그밖 서비스를 포함하는, 또는 의학 공급자 지불 를 Medicaid 선택적인 서비스 정돈하는 지도할 수 있는 국가 예산에 추가 가합니다.

수정같은 Ramos는, Pasco의, 그의 세 살 쌍둥이는 SMA가 있는, 워싱톤 Medicaid가 약을 포함하다 감사합니다. 4개의 복용량 후에, 그녀는 이미 그녀의 소년, Harper 및 Hendrix에 있는 약간 개선을 보고 있습니다.

작은 것입니다. 걸을 수 있습니다 결코 없던, Hendrix는 지금 점액을 기침하고 추방하는 충분한 병력이 있습니다. 그것은 폐염을 방지하기 것을 도우 수 있었기 때문에 중요합니다. Harper - 2의 더 강한 것 - 그가 포복할 수 있을 것이다 지도 것입니다 모르다 처럼 보기.

소년은 교사로 그녀의 일을 통해 그녀의 보험에 입니다, 그러나 주입 당 대략 $2,500를 합계하는 그녀의 개인적인 보험이 무엇을 Medicaid는 픽업합니다.

그녀는 부릅니다 미친 저쪽에 Spinraza의 가격을 "."

"그(것)들은 빠는, 생활에 정가표를" 그녀 말했습니다 두고 있습니다. "결국, 우리는 우리가 우리의 아이를 사는 원하면 그것을 지불해야 합니다, 알고 있는 경우에 그것을."

KHN의 처방약 발달, 비용 및 가격 설정의 엄호는 Laura와 죤 아놀드 기초에 의해 부분적으로 지원됩니다.

http://www.kaiserhealthnews.org이 약품은 헨리 J. Kaiser Family 기초에서 허가를 가진 kaiserhealthnews.org에서 증쇄되었습니다. Kaiser 건강 뉴스, 논설로 독립적인 통신사는, Kaiser 가족 기초, Kaiser Permanente와 unaffiliated 무소속 헬스케어 방침 연구 단체의 프로그램입니다.

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