Lek stawia $750.000 ` metkę na życiu'

Jana Gundy i Amanda Chaffin żywy wśród dwa godzin each inny w Oklahoma. Each dziecka z ten sam niszczycielską chorobą, jeden który obrabowywa one mięsień siła, wpływający ich zdolność siedzieć, stać albo nawet oddychać.

W ten sposób oba rodziny byli ekstatyczne gdy Food And Drug Administration zatwierdzał pierwszy traktowanie dla genetycznego warunku (SMA) przed bożymi narodzeniami 2016 dwa dnia. - znać jako dordzeniowa mięśniowa atrofia - Ja wydawał się prezentem czekali - szansę zwalniać rozdzierający serce spadek ich młodzi synowie.

Ale ten pospolita nadzieja brał one zestrzela różne ścieżki: W Kwietniu, Gundy's dziecko zaczynał dostawać leka Spinraza który kosztuje $750.000 dla początkowego roku traktowanie., który jest na intymnym ubezpieczeniu, Chaffin's dziecko no otrzymywał leka, - Medicaid enrollee - gdy jego państwowi organy nadzoru debatowali czy oferować je dzieci które używają nawiewniki oddychać. lubią on

Poprzez kraj, jednakowe opowieści bawić się out jako intymni ubezpieczający i gniosący stanu Medicaid programy mocują się z, ważący potrzeby bolączka przeciw budżetów realiom. czym, jeśli wogóle, ogranicza umieszczać na pacjentach dojazdowych banków leki

W tym samym czasie, decydenty i lekarzów rosnąco żądanie rozumieć dlaczego leków wytwórców afiksu metki które wzrastali once niewyobrażalni poziomy.

"Ja patrzeje jak lek który pracuje dla tragicznego warunku który nęka kogoś, zabija one i. dzieci i kaleki To jest dobre wieści," Jerry Avorn, profesor przy Harvard szkołą medyczną, powiedział Spinraza. Ale "jak zrobił cenie $750.000 rok dostaje wybierającym?"

Biogen producent Spinraza, broni swój cenę. "porównywaliśmy przemysł normy dla innych leków w rzadkiej chorobie. Patrzeliśmy skuteczność i zbawczy profil lek," powiedział Wildon Farwell, starszy medyczny dyrektor kliniczny rozwój przy Biogen który zakrywa koszt lek dla pacjentów które zaprzeczają ich ubezpieczającymi.,

Ale ten logika tylko tankował inflacyjnego cykl - porównujący nowego leka niezwykle drodzy leki już na rynku -, Avorn powiedział, dodawać: "W mój widoku, to jest zbliżony dzieciak który dostaje złapanym znęcać się innego dzieciaka i bijący on up po tym jak szkoła, i mówi, "Dobrze wszystkie inni dzieciaki bili on w górę więc ono jest OK. "Jeżeli ja jest mylny, ja jest mylny."

Stres jest nieznośny dla rodzin próbuje uzyskiwać traktowanie dla chorych dzieci - łapiących w nieprzeniknionym świacie sprawozdanie decyzje i biznes ceny obliczenia.

Długi czekamy bardziej jest szansa no dostawać go z powrotem i pójść… tam, "[jego zdolność ruszać się]" powiedział Chaffin Kayden, jej 4 roczniaka syn który diagnozował z SMA jako niemowlak.,

W opóźnionym Maju, Oklahoma Medicaid program zatwierdzający rządzi barring sprawozdanie Spinraza dla pacjentów zależnych na nawiewnikach.

W tym samym czasie, Gundy oglądał z nadzieją jak jej 12 roczniaka syn, Kyle otrzymywał pierwszy trzy sześć dawek po zatwierdzenie jego intymnym zdrowie ubezpieczającym., który także używa nawiewnika, dost w tym roku Said Gundy, "widzieliśmy niektóre mniejszościowego mięśnia ruchu wracać."

Spinraza no jest lekarstwa dla SMA który wpływa 10.000 ludzi w Usa, ale kliniczni testy pokazują je trzyma obietnicę dla niektóre. Naukowi odkrycie badaczami przy uniwersytetem Massachusetts szkoła medyczna w wczesny 2000 pomagać brukować sposób dla Spinraza. - częsciowo fundujący dotacjami od Krajowych instytutów zdrowie i darowiznami od rzecznictwo grup -

Lekowi użyczali "osieroconego" status który zapewnia kredyty podatkowych dla badawczego i pomagać prędkość przegląda proces., Ja wygrywał zatwierdzenie w pięć rok po początku próby kliniczne, opierającego się na rezultatach few małych studia. Początkowy jeden pokazywał ulepszenie w 40 procentach niemowlaki dawać lekowi. Ja badał tylko na dzieciach, niepełnoletni 2, chociaż ono zatwierdzał dla pediatrycznego i dorosłego use.

Wszystko które znaczą Biogen's badanie i rozwój kosztuje prawdopodobnie no byli niezwykle wysoki, chociaż firma no uwalniał postaci. Pięć dni po dostawać FDA zatwierdzenie sprzedawać leka w Usa ogłaszał cenę Biogen, $125.000 lub $750.000 dla pierwszy roku dawka. Mniej opuszczają sumarycznego rocznego koszt $375.000 dawki w następujący rok. Lek musi brać dla życia.

FDA no zna lub no rozważa wyceniać kiedy ono użycza zatwierdzenie.

Jeżeli właśnie dostaje traktowanie dla jeden roku połówka Usa pacjenci zakładka był więcej niż $3,7 miliard. Spinraza przynosił w $203 milion w drugim kwartale tego roku, więcej niż cztery czasu swój dochód w pierwszym kwartale.

I ubezpieczający "które otrzymywają dostęp pacjenci." parse jeden Wall Street analityk przy Leerink przepowiadał "burzę krytyka" gdy, że Biogen odsłaniał metkę,

Rodziny które zawierają dziecka z SMA są zamkniętym społecznością i Chaffin, utrzymują w kontakcie z innymi SMA rodzinami przez Facebook, dokąd mieć może oglądać co zdarza się z dzieciakami które otrzymywali leka.

"Tam  są jednakowi dzieciaki jego wiek którym jest żywy w różnych stanach i [na nawiewniku] i widzią ruch wracał i siły przybycia plecy," powiedział Chaffin. Ponieważ SMA często wpływa mięśnie wokoło usta, "Kayden gubił jego uśmiech w 2014, ale troszkę smirk opuszczać. Te rodzice widzią ich uśmiechy przychodzić z powrotem."

Dobre wieści przychodził w późnym lipu: Po tym jak otrzymywający wymaganego dwa zaprzeczenia od jej stanu Medicaid programuje, Kayden akceptował w Biogen's pomocy program który zakrywa koszt lek., Program pomocy pacjentów rodziny żeglują ich ubezpieczenie, pokrywy koszt lek zbyt. jeżeli zaprzeczają i, w niektorych przypadkach, pomoce z innymi kosztami, W drugim kwartale tego roku, wokoło 20 procentów Spinraza dawki provided swobodnie w Usa, według firmy rzeczniczki.

Ale ja no jest dostępny everyone: Niektóre programy rządowi ograniczają wysiłki eliminować copayments dla leków. - Medicare i Medicaid, na przykład -

Kayden dost jego pierwszy zastrzyka w połowie sierpnia - osiem miesięcy po tym jak lek zatwierdzał. Teraz jeden więcej przeszkodę jego niskodochodowa rodzina: znajdujący obliczeni $2.000 na zastrzyka zakrywać lekarkę i szpitalnych koszty dla sześć strzałów Kayden potrzebuje w przyszłym roku.

Oprócz pieniężnych pytań, tam  są inni pozostawiony bez odpowiedzi koncerny wśród rodzin i medycznych profesjonalistów.

Spinraza pracuje w starych dorosłych lub dzieciach? Żadny dzieci wymagający w nauce byli na nawiewnikach na początku próby. Jest bezpieczny dla dzieci na nawiewniku ja? Także, ponieważ SMA'S tempo spadek zmienia, dlaczego mogą mierzyć lekarki, rodziny lub ubezpieczający, jeżeli lek opóźnia choroby progresję? I, w końcu trwa, how long swój skutek?

Dla niektóre szybkich leków jak Spinraza, FDA zatwierdzenia no oferują ten przewodnictwa jakby.

Dr. Susan Apkon powiedział, taktuje tuziny dzieci z SMA przy Seattle Children szpitalem i ponaglał stan washington Medicaid apteki deskę zakrywać je tam  jest żadny łatwy odpowiedź.

Jeżeli lek pracuje, chcemy dawać mu dziecko lub dorosły" powiedział Apkon ale jest oficerem śledczym w jeden firm trwający studia. ", czym jest lek,", który no otrzymywa pieniądze bezpośrednio od Biogen

Wciąż, uznaje, tam  jest jeden garnek pieniądze, i potrzebujemy obliczać out" jej powiedzieliśmy. "jak ono dostaje rozdzielonym," "system jest łamany."

Z jakaś kosztownym nowym lekiem, ja "," wszystkie komes zestrzela "trudni wybory" powiedział Jack Hoadley, badacz przy uniwersytet georgetown polityki zdrowotnej instytutem. "Taktować jeden te pacjenci może znaczyć no taktować 1.000 pacjentów z niektóre inny, mniej drogi problem - lub mówić muszą podnosić więcej dolary z podatków," powiedział. "Intymni ubezpieczający ten sam handel. Płacimy dla to jeżeli ono ostatecznie podnosi nasz premie?"

Sprawozdanie elekcyjność zmienia ubezpieczającym w Medicaid i stanem.

unitedHealth i Aetna upoważniamy leka dla pasma SMA typ. unitedHealth's polisa no zakrywa pacjentów na nawiewnikach. Hymn zakrywa pacjentów z poważnymi formami SMA, typ 1, 2 i, podczas gdy Humana upoważnia leka dla pacjentów z typ - 1 co diagnozowali przed 6 miesiącami wiek.

Najwięcej Medicaid programów i ubezpieczający wymagają że pacjenci po to, aby. pokazują niektóre dowód postęp lub utrzymanie funkcja jakby kontynuować terapię poza początkowe dawki - przynajmniej -

Podczas gdy ono zgadza się metka rankles Donna Sullivan, naczelny apteka oficer dla stan washington opieki zdrowotnej władzy która nadzoruje Medicaid., że lek oferuje niektóre nadzieję pacjenci

Podczas ostatniego spotkania z Biogen urzędnikami, Sullivan był tępy: "mówiłem one cena był nieetyczna."

W jej stanie, tam  są wokoło 150 dzieci z SMA. Po przeglądać dane na Spinraza, Waszyngtońskie Medicaid zatwierdzać szerokie sprawozdanie reguły wliczając pozwolić pacjentów na nawiewnikach dostawać leka. Wielcy nowi wydatków wydatki stawiają dodatkowego naciska na budżetach państwowych które, szczególnie mogą prowadzić prawodawców żyłować medyczne dostawca zapłaty lub fakultatywny Medicaid usługuje, który zawiera dorosłą stomatologiczną opiekę, podiatry, chiropractic traktowanie i inne usługa., jeżeli łączący z ekonomicznymi degrengoladami,

Krystaliczny Ramos Pasco, obmycie. jest dziękczynny, czyj 3 roczniaka bliźniaka SMA, że Medicaid zakrywa leka. Po tym jak cztery dawki, ona już widzią niektóre ulepszenie w chłopiec, harfiarzie i Hendrix jej.

Ja jest małymi rzeczami. Hendrix, który był nigdy sprawnie chodzić, teraz dosyć siłę kasłać śluz i wydalać. To jest znacząco ponieważ ono mógł pomagać zapobiegać zapalenie płuc. Harfiarz - silny dwa - spojrzenia tak jakby można być sprawnie czołgać się.

Chłopiec są na jej ubezpieczeniu przez jej pracy jako nauczyciel, ale Medicaid podnosi up czego no jej intymny ubezpieczenie który sumuje wokoło $2.500 na zastrzyka.,

Dzwoni Spinraza's cenę "poza szalony ".

Stawiają metkę na życiu" ona powiedzieli. ", który ssa," "W końcówce płacić je musimy, jeżeli chcemy nasz dzieciaków żyć, i znają je."

KHN'S sprawozdanie rozwój, koszty i wycena lek na receptę, wspiera w części John Arnold podstawą i Laura.

http://www.kaiserhealthnews.orgTen artykuł przedrukowywał od kaiserhealthnews.org z pozwoleniem od Henry J. Kaiser rodziny podstawy. Kaiser zdrowie wiadomość, editorially niezależny serwis wiadomości, jest programem Kaiser Rodzinna podstawa, nonpartisan opieki zdrowotnej polisy organizacja badawcza unaffiliated z Kaiser Permanente.

Advertisement