A Droga põe um preço de $750.000 ` sobre a vida'

Jana Gundy e Amanda Chaffin vivo dentro de duas horas de se em Oklahoma. Cada Um tem uma criança com a mesma doença devastador, uma que os rouba da força de músculo, afetando sua capacidade para se sentar, estar ou mesmo respirar.

Tão ambas as famílias eram ectáticas quando Food and Drug Administration aprovou o primeiro tratamento para a condição genética - conhecida como a atrofia muscular espinal (SMA) - dois dias antes do Natal 2016. Pareceu o presente que têm esperado - uma possibilidade retardar a diminuição devastador de seus filhos novos.

Mas essa esperança comum tomou-os abaixo dos trajectos diferentes: em Abril, a criança de Gundy, que está no seguro privado, começou a obter a droga Spinraza, que custa $750.000 pelo ano inicial de tratamento. A criança de Chaffin - um enrollee de Medicaid - não recebia a droga, porque seus reguladores de estado debatidos se a oferecer às crianças gosta dele que usam os ventiladores para respirar.

Em todo o país, as histórias similares estão jogando para fora como seguradores privados e os programas já-espremidos de Medicaid do estado atracam-se com o que, eventualmente, limita para colocar no acesso dos pacientes às drogas do ruptura--banco, pesando as necessidades do mal contra realidades do orçamento.

Ao mesmo tempo, os responsáveis políticos e os médicos exigem cada vez mais compreender porque os fabricantes da droga afixam os preços que aumentaram aos níveis uma vez inimagináveis.

“Olha como uma droga que trabalhe para uma condição trágica que aflija crianças e aleijados e os mate. Aquela é a boa notícia,” Jerry Avorn, um professor na Faculdade de Medicina de Harvard, disse de Spinraza. Mas “como fez o preço de $750.000 que um ano obtem escolhido?”

Biogen, o fabricante de Spinraza, defende seu preço. “Nós comparamos normas da indústria para outras drogas na doença rara. Nós olhamos a eficácia e o perfil de segurança da droga próprio,” disse Wildon Farwell, director médico superior da revelação clínica em Biogen, que cobre o custo da droga para os pacientes que são negados por seus seguradores.

Mas essa lógica - comparando uma droga nova às drogas extremamente caros já no mercado - abasteceu somente um ciclo inflatório, Avorn disse, adicionar: “Em minha opinião, de que é aparentado a um cabrito que obtenha travado tiranizando um outro cabrito e batendo o acima depois que a escola, e diga, “Bem, todos os cabritos restantes batiam-no acima de assim que é APROVADA. “Se é errado, é errado.”

O esforço é insuportável para as famílias que tentam obter o tratamento para as crianças doentes - travadas no mundo misterioso de decisões da cobertura e de cálculos de preço dos negócios.

“Mais por muito tempo nós esperamos, mais… [sua capacidade para se mover] estará ido e está uma possibilidade de não a receber de volta,” disse Chaffin de Kayden, seu filho dos anos de idade 4, que foi diagnosticado com SMA como um infante.

Ao Fim de Maio, o programa de Medicaid de Oklahoma aprovou regras exceto a cobertura de Spinraza para os pacientes dependentes dos ventiladores.

Ao mesmo tempo, Gundy olhou esperançosamente como seu filho dos anos de idade 12, Kyle, que igualmente usa um ventilador, recebeu as primeiros três das seis doses que obterá este ano, depois da aprovação por seu segurador de saúde privado. Gundy Dito, “Nós vimos algum movimento menor do músculo retornar.”

Spinraza não é uma cura para SMA, que afecta 10.000 povos nos E.U., mas os testes clínicos mostram-nos que mantem a promessa para algum. Descobertas Científicas por pesquisadores na Universidade da Faculdade de Medicina de Massachusetts no 2000 adiantado - financiado em parte por concessões dos Institutos de Saúde Nacionais e por doações dos grupos da paciente-defesa - ajudado a pavimentar a maneira para Spinraza.

A droga foi concedida o estado “órfão”, que fornece créditos fiscais para a pesquisa e a velocidade ajudada a revisão processa. Ganhou a aprovação em cinco anos após o começo dos ensaios clínicos, com base em resultados de alguns estudos pequenos. Preliminar mostrou a melhoria em 40 por cento dos infantes dados a droga. Foi testado somente em crianças, a maioria de menor de idade 2, embora era aprovado para o uso pediatra e adulto.

Todos que significam que a investigação e desenvolvimento de Biogen custa não eram provavelmente raramente altos, embora a empresa não liberasse figuras. Cinco dias após ter conseguido a aprovação do FDA vender a droga nos E.U., Biogen anunciou o preço: $125.000 uma dose, ou $750.000 pelo primeiro ano. Menos doses em seguintes anos deixam cair o custo anual total a $375.000. A droga deve ser tomada para a vida.

O FDA não sabe nem não considera fixar o preço de quando concede a aprovação.

Se apenas a metade de pacientes dos E.U. obtem o tratamento por um ano, a aba seria mais de $3,7 bilhões. Spinraza trouxe em $203 milhões no segundo trimestre deste ano, mais de quatro vezes seu rendimento no primeiro trimestre.

Quando Biogen revelou o preço, um analista de Wall Street em Leerink previu “uma tempestade da desaprovação” e que os seguradores analisariam gramaticalmente “que os pacientes recebem o acesso.”

As Famílias que incluem uma criança com SMA são uma comunidade próxima, e Chaffin permanecem em contacto com outras famílias de SMA através de Facebook, onde os pobres podem olhar o que acontece com os cabritos que receberam a droga.

“Há os cabritos que similares sua idade que vivem em estados diferentes e estão [em um ventilador] e estão vendo que o movimento volta e força que volta,” disse Chaffin. Porque SMA afecta frequentemente os músculos em torno da boca, “Kayden perdeu seu sorriso em 2014, mas tem pouco riso debochado deixado. Estes pais estão considerando seus sorrisos voltar.”

A Boa notícia veio ao fim de julho: Após ter recebido as duas recusas exigidas do programa de Medicaid do seu estado, Kayden foi aceitado no programa do paciente-auxílio de Biogen, que cobre o custo da droga. As famílias dos pacientes das ajudas do programa navegam seu seguro, tampas o custo da droga se são negadas e, em alguns casos, ajudas com outros custos, demasiado. No segundo trimestre deste ano, aproximadamente 20 por cento de doses de Spinraza foram fornecidos livre nos E.U., de acordo com um porta-voz da empresa.

Mas não estão disponíveis a todos: Alguns programas governamentais - Medicare e Medicaid, por exemplo - restringem esforços para eliminar copayments para drogas.

Kayden obterá sua primeira injecção em meados de agosto - oito meses depois que a droga era aprovada. Agora sua família a renda baixa tem um mais obstáculo: encontrar os $2.000 calculados pela injecção para cobrir custos do doutor e do hospital para os seis tiros Kayden precisará no ano seguinte.

Com exceção das perguntas financeiras, há outros interesses não respondidos entre famílias e profissionais médicos.

Spinraza trabalhará em umas crianças ou em uns adultos mais velhos? Nenhuma criança envolvida no estudo estava nos ventiladores no início da experimentação. É seguro para crianças em um ventilador? Igualmente, porque a taxa de SMA de diminuição varia, como podem os doutores, as famílias ou os seguradores medir se a droga está parando a progressão da doença? E, finalmente, quanto tempo seu efeito durará?

Para algumas drogas rápidos, como Spinraza, as aprovações do FDA não oferecem este tipo da orientação.

O Dr. Susan Apkon, que tratam dúzias das crianças com o SMA no Hospital de Crianças de Seattle e que incitou a placa da farmácia de Medicaid de estado de Washington a cobrir, disse que não há nenhuma resposta fácil.

“Se uma droga trabalha, nós queremos dá-la à criança ou o adulto, o que quer que a droga é,” disse Apkon, que não recebe o dinheiro directamente de Biogen mas é um co-investigador em um dos estudos em curso da empresa.

Ainda, reconhece, “há um potenciômetro de dinheiro, e nós precisamos de figurá-la para fora como obtem distribuído,” dissemos. “O sistema é quebrado.”

Com alguma droga nova cara, toda vem para baixo às “escolhas difíciis,” disse Jack Hoadley, um pesquisador no Instituto da Política Sanitária De Universidade de Georgetown. “Tratar um destes pacientes pode significar o tratamento de 1.000 pacientes com algum outro, problema menos caro - ou dizendo têm que levantar mais dinheiros provenientes dos impostos,” disse. “Os seguradores Privados têm as mesmas trocas. Fazemos nós pagamos por este se levantará finalmente nossos prêmios?”

A aptidão da Cobertura varia pelo segurador e, em Medicaid, pelo estado.

UnitedHealth e Aetna autorizam a droga para uma escala de tipos de SMA. A política de UnitedHealth não cobre pacientes nos ventiladores. O Hino cobre pacientes com os formulários os mais sérios de SMA, Tipos 1 e 2, quando Humana autorizar a droga para pacientes com Tipo - 1 quem estiveram diagnosticadas antes de 6 meses da idade.

A Maioria seguradores e de programas de Medicaid exigem que os pacientes mostram algum tipo da prova do progresso - ou pelo menos da manutenção da função - a fim continuar a terapia além das doses iniciais.

Ao concordar que a droga oferece alguma esperança aos pacientes, o preço amargura Donna Sullivan, oficial principal da farmácia para a Autoridade dos Cuidados Médicos do Estado de Washington, que vigia Medicaid.

Durante uma reunião recente com oficiais de Biogen, Sullivan era sem corte: “Eu disse-lhes que o preço era não-ético.”

Em seu estado, há aproximadamente 150 crianças com SMA. Após ter revisto os dados em Spinraza, Washington Medicaid aprovou as regras largas da cobertura, incluindo permitindo que os pacientes nos ventiladores obtenham a droga. As Grandes despesas novas da despesa aplicam uma pressão adicional sobre os orçamentos estaduais, que, especialmente se combinado com as diminuições econômicas, podem conduzir legisladores aparar os pagamentos médicos do fornecedor ou os serviços opcionais de Medicaid, que incluem cuidados dentários adultos, podiatry, tratamento da quiroterapia e outros serviços.

Ramos De Cristal, de Pasco, Washington, cujos os 3 gêmeos dos anos de idade têm SMA, é grato que Medicaid cobre a droga. Após quatro doses, já está vendo alguma melhoria em seus meninos, Harpista e Hendrix.

É as coisas pequenas. Hendrix, que podia nunca andar, tem agora bastante força para tossir e expelir o muco. Isso é importante porque poderia ajudar a impedir a pneumonia. Harpista - o mais forte dos dois - olhares como se pôde poder rastejar.

Os meninos estão em seu seguro com seu trabalho como um professor, mas Medicaid pegara o que seu seguro privado não faz, que totaliza aproximadamente $2.500 pela injecção.

Chama o preço de Spinraza “além de louco.”

“Estão pondo um preço sobre a vida, que suga,” ela disseram. “Na extremidade, nós temos que pagá-la se nós queremos nossos cabritos viver, e conhecem-na.”

A cobertura de KHN da revelação, dos custos e da fixação do preço do medicamento de venta com receita é apoiada na parte pela Fundação de Laura e de John Arnold.

http://www.kaiserhealthnews.orgEste artigo foi reimprimido de kaiserhealthnews.org com autorização da Fundação de Henry J. Kaiser Família. A Notícia da Saúde de Kaiser, um serviço noticioso editorial independente, é um programa da Fundação da Família de Kaiser, uma organização de investigação nonpartisan da política dos cuidados médicos unaffiliated com Kaiser Permanente.

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