Снадобье кладет ценник $750.000 ` на жизнь'

Jana Gundy и Аманда Chaffin в реальном маштабе времени не познее 2 часа одина другого в Оклахома. Каждое имеет ребенка с таким же опустошительным заболеванием, одним которое разбойничает их прочности мышцы, влияющ на их способность сидеть, устоять или даже вздохнуть.

Настолько оба семейства были восторженный когда Управление По Санитарному Надзору За Качеством Пищевых Продуктов И Медикаментов одобрило первую обработку для генетического состояния - известного как хребтовая мышечная атрофия (SMA) - 2 дня перед Кристмас 2016. Казалось, подарок они ждали - шанс замедлять душераздирающее склонение их молодых сынков.

Но то общее упование принимало их вниз с различных путей: В Эйприле, ребенок Gundy, который на приватном страхсборе, начал получать снадобье Spinraza, которое стоит $750.000 на первый год базисного периода обработки. Ребенок Chaffin - enrollee Medicaid - снадобье, по мере того как его ые регуляторы положения не получал ли предложить его к детям любит он которые используют вентиляторы для того чтобы вздохнуть.

По всей стране, подобные рассказы играют вне как приватные страховщики и уже-сжатый wrestle программ Medicaid положения с что, если любые, ограничивается для того чтобы установить на доступе пациентов к снадобьям, то пролом--банка, весящ потребности больноого против реальностей бюджети.

В тоже время, политические лидеры и врачи все больше и больше требуют понять почему изготовления снадобья прикрепляют ценники которые поднимали к раз невообразимый уровням.

«Оно смотрит как снадобье которое работает для трагичного состояния которое afflicts дети и калеки и убивает их. То хорошие новости,» Джерри Avorn, профессор на Медицинском Институте Гарварда, сказало Spinraza. Но «как сделал цену $750.000 год получает выбранным?»

Biogen, создатель Spinraza, защищает свое цену. «Мы сравнили нормы индустрии для других снадобиь в редком заболевании. Мы посмотрели эффективность и профиль безопасности сам снадобья,» сказал Wildon Farwell, старший медицинский директор клинического развития на Biogen, которое покрывает цену снадобья для пациентов которые отказывают их страховщиками.

Но та логика - сравнивающ новое снадобье к весьма дорогой снадобьям уже на рынке - только заправляла топливом инфляционный цикл, Avorn сказало, добавлять: «В моем взгляде, том сродна к малышу который получает уловленным задирающ другого малыша и бьющ его вверх после того как школа, и говорит, «Хорошо, все другие малыши били его вверх по поэтому он ОДОБРЕН. «Если неправильно, то неправильно.»

Усилие невыносимо для семейств пробуя получить обработку для больных детей - уловленных в тайном мире решений охвата и вычислений цены дел.

«Более длиной мы ждем, больше… [его способность двинуть] будут пойдены и там шанс не получать его назад,» сказал Chaffin Kayden, ее сынка годовалого 4, который был диагностирован с SMA как младенец.

В в конце Мая, программа Medicaid Оклахома одобрила правила кроме охвата Spinraza для пациентов зависимых на вентиляторах.

В тоже время, Gundy наблюдало многообещающе как ее сынок годовалого 12, Кайл, который также использует вентилятор, получил первые 3 из 6 доз он получит этот год, после утверждения его приватным страховщиком здоровья. Сказанное Gundy, «Мы видели, что некоторое небольшое движение мышцы возвращает.»

Spinraza нет лечения для SMA, которое влияет на 10.000 людей в США, но клинические испытания показывают его держит посыл для некоторого. Научные открытия исследователями на Университете Медицинского Института Массачусетс в предыдущее 2000 - отчасти фондировано дарами от Национальных Институтов Здоровья и пожертвованиями от групп пациент-защиты -, котор помогли для того чтобы вымостить путь для Spinraza.

Даровало снадобью «сиротское» состояние, которое обеспечивает налоговые скидки для исследования и, котор помогли скорость просмотрение обрабатывает. Оно выиграл утверждение в 5 летах после того как старт клинических испытаний, основанный на результатах немного малых изучений. Основное одно показало улучшение в 40 процентах младенцев, котор дали снадобье. Оно было испытани только по дети, большинств несовершеннолетний 2, хотя оно было одобрен для педиатрической и взрослой пользы.

Все которые значат что научные исследования и разработки Biogen стоит вероятно не были необычно высоки, хотя компания не выпустила бы диаграммы. Через 5 дней после получать, что утверждение Управление по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов продало снадобье в США, Biogen объявило цену: $125.000 доза, или $750.000 на первый год. Men6we доз в следующих летах падают полные годовые затраты до $375.000. Снадобье необходимо принять на всю жизнь.

УПРАВЛЕНИЕ ПО САНИТАРНОМУ НАДЗОРУ ЗА КАЧЕСТВОМ ПИЩЕВЫХ ПРОДУКТОВ И МЕДИКАМЕНТОВ не знает или не рассматривает оценить когда оно дарует утверждение.

Если как раз половина пациентов США получает обработку на один год, то плата была бы больше чем $3,7 миллиарда. Spinraza принесло в $203 миллиона в вторая четверти этого года, больше чем 4 времени свой доход в первая четверти.

Когда Biogen раскрыло ценник, один аналитик Уолл-Стрита на Leerink предсказал «шторм критицизма» и что страховщики parse «которым пациенты получают доступ.»

Семейства которые включают ребенка с SMA близкая община, и Chaffin держат в контакте с другими семействами SMA через Facebook, где иметь-nots может наблюдать чего случает с малышами которые получили снадобье.

«Подобные малыши его времени которые живут в различных положениях и [на вентиляторе] и они видят что движение приходит назад и прочность приходя назад,» сказал Chaffin. Потому Что SMA часто влияет на мышцы вокруг рта, «Kayden потеряло его усмешку в 2014, но он имеет меньший smirk быть выйденным. Эти родители видят, что их усмешки приходят назад.»

Хорошие новости пришли в в конце Июль: После получать необходимые 2 запирательства от программы Medicaid ее положения, Kayden было принято в программу пациент-помощи Biogen, которая покрывает цену снадобья. Семейства пациентов помощи программы проводят их страхсбор, крышки цена снадобья если они отказаны и, в некоторые случаи, помощь с другими ценами, то слишком. В вторая четверти этого года, около 20 процентов доз Spinraza были обеспечены свободно в США, согласно оратор-женщине компании.

Но он не доступен к каждому: Некоторые государственные программы - Medicare и Medicaid, например - ограничивают усилия исключить copayments для снадобиь.

Kayden получит его первую впрыску в середине августа - 8 месяцах после того как было одобрено снадобье. Теперь его малообеспеченное семейство имеет один больше барьера: находить оцененные $2.000 в впрыску для того чтобы покрыть цены доктора и больницы для 6 съемок Kayden в предстоящем годе.

Кроме финансовохозяйственных вопросов, другие неотвеченные заботы среди семейств и медицинских профессионалов.

Spinraza будет работать в более старых детях или взрослых? Никакие дети, котор включили в изучение не находились на вентиляторах в начале пробы. Безопасно для детей на вентиляторе? Также, потому что тариф SMA склонения меняет, как могут доктора, семейства или страховщики измерить если снадобье ставит прогрессирование в стойло заболеванием? И, окончательно, сколько времени свое влияние будет продолжать?

Для некоторых скоростных снадобиь, как Spinraza, утверждения УПРАВЛЕНИЕ ПО САНИТАРНОМУ НАДЗОРУ ЗА КАЧЕСТВОМ ПИЩЕВЫХ ПРОДУКТОВ И МЕДИКАМЕНТОВ не предлагают этот вид наведения.

Др. Сьюзан Apkon, который обрабатывают множества детей с SMA на Больнице Детей Сиэтл и который принудило, что доска фармации Medicaid Штата Вашингтона покрыла ее, сказал что никакой легкий ответ.

«Если снадобье работает, то мы хотим дать его к ребенку или взрослый, все, что угодно снадобье,» сказал Apkon, которое не получает деньги сразу от Biogen но co-исследователь в одном из изучений компании продолжающийся.

Все Еще, она подтверждает, «один бак денег, и нам нужна давать в численном выражении как она получает распределенной,» она сказали. «Система сломленна.»

С любым дорогим новым снадобьем, оно все приходит вниз к «трудным выборам,» сказал Jack Hoadley, исследователя на Институте Политики Здоровья Университета Джорджтауна. «Обрабатывать один из этих пациентов может значить не обрабатывать 1.000 пациентов с некоторым другим, более менее дорогая проблема - или говорящ они должны поднять больше налоговых поступлений в долларах,» он сказал. «Приватные страховщики имеют такой же обмен. Делаем мы оплачиваем для этого если оно в конечном счете поднимет наши награды?», то

Выборность Охвата меняет страховщиком и, в Medicaid, положением.

UnitedHealth и Этна утверждают снадобье для ряда типов SMA. Политика UnitedHealth не покрывает пациентов на вентиляторах. Гимно покрывает пациентов с самыми серьезными формами SMA, Типами 1 и 2, пока Humana утверждает снадобье для пациентов с Типом - 1 кто были диагностированы перед 6 месяцами времени.

Большинств страховщики и программы Medicaid требуют что пациенты показывают некоторый вид доказательства прогресса - или хотя бы обслуживания функции - для того чтобы продолжать терапию за начальными дозами.

Пока соглашающся что снадобье предлагает некоторое упование к пациентам, ценник rankles Донна Sullivan, главный офицер фармации для Авторитета Здравоохранения Штата Вашингтона, который надзирает Medicaid.

Во Время недавней встречи с должностными лицами Biogen, Sullivan был туп: «Я сказал им цена было неэтично.»

В ее положении, около 150 детей с SMA. После рассматривать данные на Spinraza, Вашингтон Medicaid одобрило обширные правила охвата, включая позволять пациентам на вентиляторах получить снадобье. Большие новые издержки траты кладут дополнительное давление на Государственные бюджеты, которые, специально если совмещено с хозяйственными спадами, могут вести законодателей уравновесить медицинские компенсации провайдера или опционные обслуживания Medicaid, то которые включают взрослую зубоврачебную внимательность, podiatry, обработку хиропрактики и другие обслуживания.

Кристл Ramos, Pasco, Вашингтон, которого 3 близнеца годовалого имеют SMA, благодарно что Medicaid покрывает снадобье. После 4 доз, она уже видит некоторое улучшение в ее мальчиках, Арфисте и Hendrix.

Маленькие вещи. Hendrix, которое не могло никогда погулять, теперь имеет достаточную прочность для того чтобы закашлять и вытеснить слизь. То важно потому что оно смогло помочь предотвратить пневмони. Арфист - сильная 2 - взгляды если он мог мочь вползти.

Мальчики на ее страхсборе через ее работу как учитель, но Medicaid выбирает вверх чего ее приватный страхсбор не делает, который подытоживает около $2.500 в впрыску.

Она вызывает цену Spinraza «за шальным.»

«Они кладут ценник на жизнь, которая всасывает,» она сказали. «Под конец, мы должны оплатить его если мы хотим наших малышей жить, и они знают его.», то

Охват KHN развития, цен и оценки отпускаемого по рецепту лекарства поддержан в части Лаурой и Учредительством Джна Арнольда.

http://www.kaiserhealthnews.orgЭта статья была перепечатана от kaiserhealthnews.org с позволением от Учредительства Генри J. Kaiser Семейства. Новости Здоровья Kaiser, редакционно независимая служба новостей, программа Учредительства Семейства Kaiser, nonpartisan научно-исследовательской организачии политики здравоохранения unaffiliated с Kaiser Permanente.

Advertisement