药物在生活放置 $750,000 ` 价牌’

亚娜 Gundy 和阿曼达 Chaffin 活在二时数彼此内在俄克拉何马。 其中每一有子项以同一大病,抢夺他们肌肉强度,影响他们的能力坐,突出甚至呼吸的一。

那么两个系列是欲死欲仙的,当食品药品监督管理局在圣诞节前审批了这个基因情况的第一种处理 - 叫作脊髓 (SMA)肌肉萎缩 - 二天 2016年。 它似乎他们等待 - 机会减慢他们的新儿子令人心碎的拒绝的礼品。

但是该公用希望采取了他们在不同的路径下: 在 4月, Gundy 的子项,是在专用保险,开始获得药物 Spinraza,花费 $750,000 初期年处理。 儿童的 Chaffin 的医疗补助登记者 - 是否没有接受这种药物,因为他的辩论的国家管理者为使用呼吸器呼吸的子项提供它喜欢他。

全国各地,相似的故事显示作为专用保险人和已经被紧压的状态医疗补助程序格斗与什么,若有,在患者的存取限制安置对中断这银行药物,斟酌不适的需要预算值事实。

同时,政府决策人员和医师越来越需求知道药物制造商为什么添加上升了到一次难以想象的级别的价牌。

“它看起来象为一个悲剧的情况运作折磨子项和跛子并且杀害他们的药物。 那是好消息”,杰瑞 Avorn,一位教授在哈佛医学院,说 Spinraza。 但是 “如何执行一年获得选择的价格的 $750,000 ?”

Biogen, Spinraza 制造商,辩护其价格。 “我们比较了其他药物的行业平均数在少见疾病。 我们查看效力,并且药物的安全轮廓”,高级医疗主任说 Wildon Farwell,临床发展的在 Biogen 的,覆盖药物的费用患者的由他们的保险人拒绝。

但是该逻辑 - 比较一种新的药物与非常高价药物已经在市场上 - 只加剧了一个通货膨胀的循环, Avorn 说,添加: “在我的意图,那被逮住胁迫另一个孩子,并且痛打他的孩子是如同,在学校,和说后, ‘很好,所有其他孩子打他,因此它是好的’。 如果是错误的,是错误的”。

这个重点为设法的系列是不堪忍受的获得在覆盖范围决策和企业的价格计算神秘世界 - 捉住的病的子项的处理。

“我们越长期等待,更… [他的能力移动] 将去和那里是不让它的机会回到”,她四岁的儿子说 Kayden 的 Chaffin,诊断与 SMA 作为婴儿。

在 5月下旬,俄克拉何马的医疗补助程序审批了除 Spinraza 覆盖范围的规律患者的从属于呼吸器。

同时, Gundy 注意得有希望地她 12 岁的儿子,凯尔,也使用一个呼吸器,由他的专用健康保险提供者接受了他今年将获得的第一三六种剂量,在审批之后。 前述 Gundy, “我们看到若干较小肌肉移动返回”。

Spinraza 不是治疗 SMA,在美国影响 10,000 个人,但是临床试验证明它拥有一些的承诺。 由研究员的科学发现马萨诸塞医学院大学的在 - 部分资助由从的从患者拥护组的授予国家卫生研究所和捐赠 - 被帮助的早期 2000年铺平道路 Spinraza 的。

授予了这种药物 “孤立的”状态,为研究提供税收抵免,并且被帮助的速度复核处理。 它根据一些个小的研究的结果赢得了审批在临床试验以后起始时间的五年。 主要一个在 40% 的婴儿显示了改善产生这种药物。 它在子项仅被测试了,多数年龄在 2 岁之下,虽然它是批准的为小儿科和成人使用。

意味的所有 Biogen 的研究与开发花费可能不是特别高的,虽然这家公司不会公布数字。 在获得粮食与药物管理局的审批以后的五天出售这种药物在美国, Biogen 宣布了这个价格: $125,000 剂量或者 $750,000 第一年。 少量剂量在下列岁月下降总年度费用到 $375,000。 必须服药在生活。

粮食与药物管理局不知道也不考虑定价它什么时候授予审批。

如果一半美国患者获得处理一年,这个选项是超过 $3.7 十亿。 Spinraza 带来了 $203 百万在第二季度今年,超过四次其在第一季度的收入。

当 Biogen 揭幕价牌, Leerink 的一位华尔街分析员预测 “批评风暴”,并且患者接受存取的保险人会解析 “”。

包括有 SMA 的子项的系列是一个接近的社区和 Chaffin 与其他 SMA 系列保持联系通过 Facebook,穷人能注意什么发生与接受这种药物的孩子。

“有居住用不同的状态并且是的相似的孩子他的年龄 [在呼吸器],并且他们看见移动回来和回来的力量”, Chaffin 说。 由于 SMA 在这张嘴附近经常影响肌肉, “Kayden 在 2014年丢失他的微笑,但是他安排一点假笑。 这些父项看到他们的微笑回来”。

好消息在 7月下旬传来了: 在接受必需的二个否认以后从她的状态的医疗补助程序, Kayden 被接受了到 Biogen 的患者协助程序,覆盖这种药物的费用。 程序帮助患者的系列也是驾驶他们的保险,盖子这种药物的费用,如果他们被拒绝,并且,在某些情况下,与其他费用的帮助。 在第二季度今年,大约 20% 的 Spinraza 剂量在美国任意提供了,根据公司女发言人。

但是它对大家不是可用的: 一些政府项目 - 医疗保障和医疗补助,例如 - 制约工作成绩消灭药物的 copayments。

- 八个月,在这种药物是批准的后, Kayden 将获得他的第一射入在 8月中旬。 现在他的低收入系列还有一个障碍: 查找估计的 $2,000 每射入覆盖六射击的 Kayden 医生和医院费用在来年将需要。

除财务问题外,有在系列和医疗专业人员中的其他未回答的不安。

Spinraza 是否将运作在大孩子或成人? 介入这个研究子项不是在呼吸器在试算的开始。 对呼吸器的子项是否是安全? 并且,因为拒绝的 SMA 的费率变化,医生、系列或者保险人如何能评定,如果这种药物停止疾病的级数? 并且,终于,其作用多久将持续?

对一些良好的跑道药物,象 Spinraza,粮食与药物管理局审批不提供这种指导。

苏珊 Apkon 博士,对待数十子项与 SMA 在西雅图儿童医院,并且敦促华盛顿州的医疗补助药房董事会包括它,说没有容易的答复。

“如果药物运作,我们要产生它子项或成人,什么这种药物是”,在其中一个说 Apkon,直接地从 Biogen 不收到货币,但是一位共同调查员公司的持续的研究中。

但是,她承认, “有一金钱,并且我们需要推测它如何分配”,她说。 “这个系统是残破的”。

任何昂贵的新的药物,它全部下来到 “困难的选择”,一位研究员说杰克 Hoadley,乔治城大学的卫生政策学院的。 “治疗这些患者之一可能意味不治疗 1,000 名患者与某其他,较低花费的问题 - 或说他们必须筹集更多税钱”,他说。 “专用保险人有同一个折衷方案。 我们支付此,如果它根本地将提高我们的溢价?”

覆盖范围适用性变化由保险人,并且,医疗补助的,由状态。

UnitedHealth 和酒精灯煮水器核准 SMA 类型的范围的药物。 UnitedHealth 的制度不包括呼吸器的患者。 专题歌用 SMA 的最严重的表单,类型 1 和 2 包括患者,而 Humana 核准在 6 个月年龄前诊断的患者的药物有第一类型的。

多数保险人和医疗补助程序需要患者显示进展功能至少证明 - 或维护 - 为了继续在最初的剂量之外的疗法。

当同意这种药物为患者时提供若干希望,价牌刻骨难忘唐娜莎莉文,华盛顿州医疗保健权限的首席药房军官,监督医疗补助。

在与 Biogen 官员的一个近期会议期间,莎莉文是直言的: “我告诉他们这个价格是不道德的”。

在她的状态,有大约有 SMA 的 150 子项。 在复核关于 Spinraza 的数据以后,华盛顿医疗补助审批了清楚的覆盖范围规律,包括允许呼吸器的患者获得这种药物。 大新的消费支出在国家预算施加另外的压力,特别是如果与经济不景气结合,可能导致立法委员修整医疗提供者付款或选项医疗补助服务,包括成人牙齿保护、脚病学、按摩脊柱治疗者处理和其他服务。

水晶拉莫斯, Pasco,华盛顿,三岁的孪生有 SMA,是感激的医疗补助包括这种药物。 在四种剂量以后,她已经看到在她的男孩、竖琴师和 Hendrix 的若干改善。

它是小的事情。 Hendrix,未曾能走,现在有逐出足够的力量咳嗽和黏液。 因为它可能帮助防止肺炎,那是重要的。 竖琴师 - 严格二 - 查找,好象他也许能爬行。

男孩是在她的保险通过她的工作作为教师,但是医疗补助整理什么她的专用保险不,共计大约 $2,500 每射入。

她叫 Spinraza 的价格 “在疯狂之外”。

“他们在生活放置价牌,吮”,她说。 “最终,我们必须支付它,如果我们希望我们的孩子居住,并且他们认识它”。

一部分支持处方药发展、费用和定价 KHN 的覆盖范围由劳拉和约翰阿诺德基础

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