La Droga pone un precio de $750.000 ` el vida'

Jana Gundy y Amanda Chaffin vivo en el plazo de dos horas de uno a en Oklahoma. Cada Uno tiene un niño con la misma enfermedad devastadora, una que los robe de fuerza muscular, afectando a su capacidad de sentarse, de ponerse de pie o aún de respirar.

Tan ambas familias estaban extáticas cuando Food and Drug Administration aprobó el primer tratamiento para la condición genética - conocida como atrofia muscular espinal (SMA) - dos días antes de la Navidad 2016. Parecía el regalo que habían estado esperando - una ocasión de reducir la disminución desgarradora de sus hijos jovenes.

Pero esa esperanza común los ha tomado abajo de diversos caminos: en Abril, el niño de Gundy, que está en seguro privado, comenzó a conseguir la droga Spinraza, que cuesta $750.000 por el año inicial de tratamiento. El niño de Chaffin - enrollee de Medicaid - no recibía la droga, pues sus reguladores de estado discutidos si ofrecerla a los niños tiene gusto de él que utilizan los ventiladores para respirar.

En todo el país, las historias similares se están realizando como aseguradores privados y lucha ya-exprimida de los programas de Medicaid del estado con qué, eventualmente, limitan para colocar en el acceso de los pacientes a las drogas de la interruptor--batería, pesando las necesidades de la enfermedad contra realidades del presupuesto.

Al mismo tiempo, los responsables políticos y los médicos exigen cada vez más entender porqué los fabricantes de la droga ponen los precios que han subido a los niveles una vez inimaginables.

“Parece una droga que trabaje para una condición trágica que aflija niños y a lisiados y les mate. Ésa es las buenas noticias,” Jerry Avorn, profesor en la Facultad de Medicina de Harvard, dijo de Spinraza. Pero “cómo hizo el precio de $750.000 que un año consigue elegido?”

Biogen, el fabricante de Spinraza, defiende su precio. “Comparamos las normas de la industria para otras drogas en enfermedad rara. Observábamos la eficacia y el perfil de seguro de la droga sí mismo,” dijo a Wildon Farwell, director médico mayor del revelado clínico en Biogen, que reviste el costo de la droga para los pacientes que son negados por sus aseguradores.

Pero esa lógica - comparando una nueva droga a las drogas extremadamente caras ya en el mercado - ha aprovisionado de combustible solamente un ciclo inflacionista, Avorn dijo, el agregar: “En mi opinión, de que es relacionado con un cabrito que consiga cogido tiranizando a otro cabrito y batiéndolo hacia arriba después de que la escuela, y dice, “Bien, el resto de cabritos lo batían encima de así que es ACEPTABLE. “Si es incorrecto, es incorrecto.”

La tensión es insoportable para las familias que intentan obtener el tratamiento para los niños enfermos - cogidos en el mundo arcano de las decisiones del cubrimiento y de los cálculos del precio de los asuntos.

“Cuanto más de largo esperamos,… [su capacidad de moverse] se irá y es más una ocasión de no conseguirla detrás,” dijo a Chaffin de Kayden, su hijo de 4 años, que fue diagnosticado con SMA como niño.

A Finales de Mayo, Medicaid de Oklahoma programa reglas aprobadas salvo el cubrimiento de Spinraza para los pacientes relacionados en los ventiladores.

Al mismo tiempo, Gundy miró esperanzadamente como su hijo de 12 años, Kyle, que también utiliza un ventilador, recibió los primeros tres de las seis dosis que él conseguirá este año, después de la aprobación de su asegurador de salud privado. Gundy Dicho, “Hemos visto un cierto movimiento de menor importancia del músculo volver.”

Spinraza no es una vulcanización para SMA, que afecta a 10.000 personas en los E.E.U.U., pero las pruebas clínicas los muestran que mantiene la promesa para alguno. Descubrimientos Científicos de los investigadores en la Universidad de la Facultad de Medicina de Massachusetts el a principios de 2000 - financiado en parte por concesiones de los Institutos de la Salud Nacionales y donaciones de grupos de la paciente-defensa - ayudado para pavimentar la manera para Spinraza.

La droga fue concedida el estatus “huérfano”, que proporciona a los créditos fiscales para la investigación y la velocidad ayudada la revista tramita. Ganó la aprobación en cinco años después del comienzo de juicios clínicas, sobre la base de resultados de algunos pequeños estudios. El primario mostró la mejoría en el 40 por ciento de los niños dados la droga. Fue probado solamente en los niños, la mayoría de la menor de edad 2, aunque era aprobado para el uso pediátrico y adulto.

Todos que significan que la investigación y desarrollo de Biogen cuesta no eran probablemente inusualmente altos, aunque la compañía no release/versión figuras. Cinco días después de conseguir la aprobación del FDA para vender la droga en los E.E.U.U., Biogen anunció el precio: $125.000 una dosis, o $750.000 por el primer año. Menos dosis en años siguientes caen el costo anual total a $375.000. La droga se debe tomar para la vida.

El FDA no sabe ni considera valorar cuando concede la aprobación.

Si apenas la mitad de los pacientes de los E.E.U.U. consigue el tratamiento por un año, la tabulación sería más de $3,7 mil millones. Spinraza trajo en $203 millones en el segundo trimestre de este año, más de cuatro veces sus ingresos en el primer trimestre.

Cuando Biogen reveló el precio, un analista de Wall Street en Leerink predijo “una tormenta de las críticas” y que los aseguradores analizarían “que los pacientes reciben el acceso.”

Las Familias que incluyen a un niño con SMA son una comunidad cercana, y Chaffin permanecen en contacto con otras familias de SMA vía Facebook, en donde los pobres pueden mirar lo que suceso con los cabritos que recibieron la droga.

“Hay los cabritos similares que su edad que viven en diversos estados y están [en un ventilador] y están viendo que se vuelve el movimiento y fuerza que se vuelve,” dijo a Chaffin. Porque SMA afecta a menudo a los músculos alrededor de la boca, “Kayden perdió su sonrisa en 2014, pero él hace una poca sonrisa boba dejar. Estos padres están considerando sus sonrisas el volverse.”

Las Buenas noticias vinieron a finales de julio: Después de recibir las dos negaciones requeridas del programa de Medicaid de su estado, Kayden fue validado en el programa de la paciente-ayuda de Biogen, que reviste el costo de la droga. Las familias del programa de los pacientes de las ayudas navegan su seguro, tapas el costo de la droga si les niegan y, en algunos casos, las ayudas con otros costos, también. En el segundo trimestre de este año, el cerca de 20 por ciento de las dosis de Spinraza fue proporcionado libremente en los E.E.U.U., según una portavoz de la compañía.

Pero no están disponibles para todo el mundo: Algunos programas gubernamentales - Seguro De Enfermedad y Medicaid, por ejemplo - restringen esfuerzos de eliminar los copayments para las drogas.

Kayden conseguirá su primera inyección a mediados de agosto - ocho meses después de que la droga era aprobada. Ahora su familia de bajos ingresos tiene un más obstáculo: encontrar los $2.000 estimados por la inyección para revestir los costos del doctor y del hospital para los seis tiros Kayden necesitará en el año que viene.

Independientemente de las preguntas financieras, hay otras preocupaciones por contestar entre las familias y los profesionales médicos.

¿Spinraza trabajará en más viejos niños o adultos? No hay niños implicados en el estudio en los ventiladores al inicio de la juicio. ¿Es seguro para los niños en un ventilador? ¿También, porque el índice de SMA de disminución varía, cómo pueden los doctores, las familias o los aseguradores medir si la droga se está parando la progresión de la enfermedad? ¿Y, finalmente, cuánto tiempo su efecto durará?

Para algunas drogas por vía rápida, como Spinraza, las aprobaciones del FDA no ofrecen esta clase de dirección.

El Dr. Susan Apkon, que trata a docenas de niños con SMA en el Hospital de Niños de Seattle y que impulsó la tarjeta de la farmacia de Medicaid del estado de Washington revestirla, dijo que no hay respuesta fácil.

“Si una droga trabaja, queremos darla al niño o el adulto, sea cual sea la droga es,” dijo a Apkon, que no recibe el dinero directamente de Biogen pero es co-investigador en uno de los estudios en curso de la compañía.

No Obstante, ella reconoce, “hay un crisol de dinero, y necesitamos entenderla cómo consigue distribuido,” dijimos. “El sistema está fragmentado.”

Con cualquier nueva droga costosa, toda baja a las “decisiones valientes,” dijo Jack Hoadley, investigador en el Instituto de la Política Sanitaria De la Universidad de Georgetown. “Tratar a uno de estos pacientes puede significar no tratar a 1.000 pacientes con algún otro, problema menos costoso - o diciendo tienen que aumentar más fondos provenientes de impuestos,” él dijo. Los “aseguradores Privados tienen el mismo equilibrio. Hacemos pagamos esto si aumenta final nuestros premios?”

La elegibilidad del Cubrimiento varía por el asegurador y, en Medicaid, por el estado.

UnitedHealth y Aetna autorizan la droga para un rango de los tipos de SMA. El plan de acción de UnitedHealth no reviste a pacientes en los ventiladores. El Himno reviste a pacientes con los formularios más serios de SMA, Tipos 1 y 2, mientras que Humana autoriza la droga para los pacientes con Tipo 1 que fueron diagnosticados antes de 6 meses de la edad.

La Mayoría de los aseguradores y de los programas de Medicaid requieren que los pacientes muestren una cierta clase de prueba del progreso - o por lo menos de mantenimiento de la función - para continuar terapia más allá de dosis iniciales.

Mientras Que está de acuerdo que la droga ofrece una cierta esperanza a los pacientes, el precio causa rencor a Donna Sullivan, principal oficial de la farmacia para la Autoridad de la Atención Sanitaria del Estado de Washington, que supervisa Medicaid.

Durante una reciente reunión con los funcionarios de Biogen, Sullivan estaba embotado: “Les informé que el precio era poco ético.”

En su estado, hay cerca de 150 niños con SMA. Después de revisar los datos sobre Spinraza, Washington Medicaid aprobó reglas amplias del cubrimiento, incluyendo permitir que los pacientes en los ventiladores consigan la droga. Los nuevos gastos Grandes del gasto aplican la presión adicional en los presupuestos del estado, que, especialmente si están combinados con descensos económicos, pueden llevar a legisladores a ajustar los pagos médicos del proveedor o los servicios opcionales de Medicaid, que incluyen cuidado dental adulto, podiatry, el tratamiento de la quiropráctica y otros servicios.

Ramos Cristalino, de Pasco, Washington, cuyos gemelos de 3 años tienen SMA, es agradecido que Medicaid reviste la droga. Después de cuatro dosis, ella está viendo ya una cierta mejoría en sus muchachos, Harper y Hendrix.

Es las pequeñas cosas. Hendrix, que nunca podía recorrer, ahora tiene suficiente fuerza para toser y para expulsar el moco. Eso es importante porque podría ayudar a prevenir pulmonía. Harper - el más fuerte de los dos - miradas como si él puede ser que pueda arrastrarse.

Los muchachos están en su seguro con su trabajo como profesor, pero Medicaid toma qué no lo hace su seguro privado, que suma cerca de $2.500 por la inyección.

Ella llama el precio de Spinraza “más allá de loco.”

“Están poniendo un precio el la vida, que chupa,” ella dijeron. “En el extremo, tenemos que pagarlo si quisiéramos que vivieran nuestros cabritos, y lo conocen.”

El cubrimiento de KHN del revelado, de los costos y de la tasación del medicamento de venta con receta es utilizado en parte por el Asiento de Laura y de Juan Arnold.

http://www.kaiserhealthnews.orgEste artículo fue reimpreso de kaiserhealthnews.org con permiso del Asiento de Henry J. Kaiser Family. Las Noticias de la Salud de Kaiser, un servicio de noticias editorial independiente, son un programa del Asiento de la Familia de Kaiser, una organización de investigación independiente del plan de acción de la atención sanitaria unaffiliated con Kaiser Permanente.

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