藥物在生活放置 $750,000 ` 價牌』

亞娜 Gundy 和阿曼達 Chaffin 活在二時數彼此內在俄克拉何馬。 其中每一有子項以同一大病,搶奪他們肌肉強度,影響他們的能力坐,突出甚至呼吸的一。

那麼兩個系列是欲死欲仙的,當食品藥品監督管理局在聖誕節前審批了這個基因情況的第一種處理 - 叫作脊髓 (SMA)肌肉萎縮 - 二天 2016年。 它似乎他們等待 - 機會減慢他們的新兒子令人心碎的拒绝的禮品。

但是該公用希望採取了他們在不同的路徑下: 在 4月, Gundy 的子項,是在專用保險,開始獲得藥物 Spinraza,花費 $750,000 初期年處理。 兒童的 Chaffin 的醫療補助登記者 - 是否沒有接受這種藥物,因為他的辯論的國家管理者為使用呼吸器呼吸的子項提供它喜歡他。

全國各地,相似的故事顯示作為專用保險人和已經被緊壓的狀態醫療補助程序格鬥與什麼,若有,在患者的存取限制安置對中斷這銀行藥物,斟酌不適的需要預算值事實。

同時,政府決策人員和醫師越來越需求知道藥物製造商為什麼添加上升了到一次難以想像的級別的價牌。

「它看起來像為一個悲劇的情況運作折磨子項和跛子并且殺害他們的藥物。 那是好消息」,傑瑞 Avorn,一位教授在哈佛醫學院,說 Spinraza。 但是 「如何執行一年獲得選擇的價格的 $750,000 ?」

Biogen, Spinraza 製造商,辯護其價格。 「我們比較了其他藥物的行業平均數在少見疾病。 我們查看效力,并且藥物的安全輪廓」,高級醫療主任說 Wildon Farwell,臨床發展的在 Biogen 的,覆蓋藥物的費用患者的由他們的保險人拒绝。

但是該邏輯 - 比較一種新的藥物與非常高價藥物已經在市場上 - 只加劇了一個通貨膨脹的循環, Avorn 說,添加: 「在我的意圖,那被逮住脅迫另一個孩子,并且痛打他的孩子是如同,在學校,和說後, 『很好,所有其他孩子打他,因此它是好的』。 如果是錯誤的,是錯誤的」。

這個重點為設法的系列是不堪忍受的獲得在覆蓋範圍決策和企業的價格計算神秘世界 - 捉住的病的子項的處理。

「我們越長期等待,更… [他的能力移動] 將去和那裡是不讓它的機會回到」,她四歲的兒子說 Kayden 的 Chaffin,診斷與 SMA 作為嬰兒。

在 5月下旬,俄克拉何馬的醫療補助程序審批了除 Spinraza 覆蓋範圍的規律患者的從屬於呼吸器。

同時, Gundy 注意得有希望地她 12 歲的兒子,凱爾,也使用一個呼吸器,由他的專用健康保險提供者接受了他今年將獲得的第一三六種劑量,在審批之後。 前述 Gundy, 「我們看到若乾較小肌肉移動返回」。

Spinraza 不是治療 SMA,在美國影響 10,000 個人,但是臨床試驗證明它擁有一些的承諾。 由研究員的科學發現馬薩諸塞醫學院大學的在 - 部分資助由從的從患者擁護組的授予國家衛生研究所和捐贈 - 被幫助的早期 2000年鋪平道路 Spinraza 的。

授予了這種藥物 「孤立的」狀態,為研究提供稅收抵免,并且被幫助的速度覆核處理。 它根據一些個小的研究的結果贏得了審批在臨床試驗以後起始時間的五年。 主要一個在 40% 的嬰兒顯示了改善產生這種藥物。 它在子項仅被測試了,多數年齡在 2 歲之下,雖然它是批准的為小兒科和成人使用。

意味的所有 Biogen 的研究與開發花費可能不是特別高的,雖然這家公司不會公布數字。 在獲得糧食與藥物管理局的審批以後的五天出售這種藥物在美國, Biogen 宣佈了這個價格: $125,000 劑量或者 $750,000 第一年。 少量劑量在下列歲月下降總年度費用到 $375,000。 必須服藥在生活。

糧食與藥物管理局不知道也不考慮定價它什麼時候授予審批。

如果一半美國患者獲得處理一年,這個選項是超過 $3.7 十億。 Spinraza 帶來了 $203 百萬在第二季度今年,超過四次其在第一季度的收入。

當 Biogen 揭幕價牌, Leerink 的一位華爾街分析員預測 「批評風暴」,并且患者接受存取的保險人會解析 「」。

包括有 SMA 的子項的系列是一個接近的社區和 Chaffin 與其他 SMA 系列保持聯繫通過 Facebook,窮人能注意什麼發生與接受這種藥物的孩子。

「有居住用不同的狀態并且是的相似的孩子他的年齡 [在呼吸器],并且他們看見移動回來和回來的力量」, Chaffin 說。 由於 SMA 在這張嘴附近經常影響肌肉, 「Kayden 在 2014年丟失他的微笑,但是他安排一點假笑。 這些父項看到他們的微笑回來」。

好消息在 7月下旬傳來了: 在接受必需的二個否認以後從她的狀態的醫療補助程序, Kayden 被接受了到 Biogen 的患者協助程序,覆蓋這種藥物的費用。 程序幫助患者的系列也是駕駛他們的保險,蓋子這種藥物的費用,如果他們被拒绝,并且,在某些情況下,與其他費用的幫助。 在第二季度今年,大約 20% 的 Spinraza 劑量在美國任意提供了,根據公司女發言人。

但是它對大家不是可用的: 一些政府項目 - 醫療保障和醫療補助,例如 - 制約工作成績消滅藥物的 copayments。

- 八個月,在這種藥物是批准的後, Kayden 將獲得他的第一射入在 8月中旬。 現在他的低收入系列还有一個障礙: 查找估計的 $2,000 每射入覆蓋六射擊的 Kayden 醫生和醫院費用在來年將需要。

除財務問題外,有在系列和醫療專業人員中的其他未回答的不安。

Spinraza 是否將運作在大孩子或成人? 介入這個研究子項不是在呼吸器在試算的開始。 對呼吸器的子項是否是安全? 並且,因為拒绝的 SMA 的費率變化,醫生、系列或者保險人如何能評定,如果這種藥物停止疾病的級數? 并且,終於,其作用多久將持續?

对一些良好的跑道藥物,像 Spinraza,糧食與藥物管理局審批不提供這種指導。

蘇珊 Apkon 博士,對待數十子項與 SMA 在西雅圖兒童醫院,并且敦促華盛頓州的醫療補助藥房董事會包括它,說沒有容易的答復。

「如果藥物運作,我們要產生它子項或成人,什麼這種藥物是」,在其中一個說 Apkon,直接地從 Biogen 不收到貨幣,但是一位共同調查員公司的持續的研究中。

但是,她承認, 「有一金錢,并且我們需要推測它如何分配」,她說。 「這個系統是殘破的」。

任何昂貴的新的藥物,它全部下來到 「困難的選擇」,一位研究員說傑克 Hoadley,喬治城大學的衛生政策學院的。 「治療這些患者之一可能意味不治療 1,000 名患者與某其他,較低花費的問題 - 或說他們必須籌集更多稅錢」,他說。 「專用保險人有同一個折衷方案。 我們支付此,如果它根本地將提高我們的溢價?」

覆蓋範圍適用性變化由保險人,并且,醫療補助的,由狀態。

UnitedHealth 和酒精燈煮水器核准 SMA 類型的範圍的藥物。 UnitedHealth 的制度不包括呼吸器的患者。 專題歌用 SMA 的最嚴重的表單,類型 1 和 2 包括患者,而 Humana 核准在 6 個月年齡前診斷的患者的藥物有第一類型的。

多數保險人和醫療補助程序需要患者顯示進展功能至少證明 - 或維護 - 為了繼續在最初的劑量之外的療法。

當同意這種藥物為患者時提供若乾希望,價牌刻骨難忘唐娜莎莉文,華盛頓州醫療保健權限的首席藥房軍官,監督醫療補助。

在與 Biogen 官員的一個近期會議期間,莎莉文是直言的: 「我告訴他們這個價格是不道德的」。

在她的狀態,有大約有 SMA 的 150 子項。 在覆核關於 Spinraza 的數據以後,華盛頓醫療補助審批了清楚的覆蓋範圍規律,包括允許呼吸器的患者獲得這種藥物。 大新的消費支出在國家預算施加另外的壓力,特別是如果與經濟不景氣結合,可能導致立法委員修整醫療提供者付款或選項醫療補助服務,包括成人牙齒保護、腳病學、按摩脊柱治療者處理和其他服務。

水晶拉莫斯, Pasco,華盛頓,三歲的孿生有 SMA,是感激的醫療補助包括這種藥物。 在四種劑量以後,她已經看到在她的男孩、豎琴師和 Hendrix 的若乾改善。

它是小的事情。 Hendrix,未曾能走,現在有逐出足够的力量咳嗽和黏液。 因為它可能幫助防止肺炎,那是重要的。 豎琴師 - 嚴格二 - 查找,好像他也許能爬行。

男孩是在她的保險通過她的工作作為教師,但是醫療補助整理什麼她的專用保險不,共計大約 $2,500 每射入。

她叫 Spinraza 的價格 「在瘋狂之外」。

「他們在生活放置價牌,吮」,她說。 「最終,我們必須支付它,如果我們希望我們的孩子居住,并且他們認識它」。

一部分支持處方藥發展、費用和定價 KHN 的覆蓋範圍由勞拉和約翰阿諾德基礎

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