Pfizer reçoit l'approbation de FDA pour que le traitement neuf traite des adultes et des enfants avec AML

Pfizer Inc. a aujourd'hui annoncé que les États-Unis Food and Drug Administration ont reconnu MYLOTARG™ (ozogamicin de gemtuzumab) pour des adultes avec la leucémie aiguë myéloïde neuf diagnostiquée de CD33-positive (AML), et des adultes et des enfants 2 ans et plus vieux avec rechuté ou le réfractaire CD33-positive AML. MYLOTARG est le premier traitement avec un signe qui comprend AML pédiatrique. C'est également le seul traitement d'AML qui vise CD33, un antigène exprimé sur des cellules d'AML dans jusqu'à 90% de patients.

« L'approbation de FDA de MYLOTARG remplit besoin imprévisible critique de beaucoup d'adultes et les enfants avec AML, qui peut être fatal dans une question des mois ou même des semaines sinon traitée et a un taux de rechutes élevé, » ont dit la barrette de Liz, président global, oncologie de Pfizer. « A basé sur des caractéristiques cliniques, une expérience du monde réel et support de la communauté d'AML, nous sommes MYLOTARG reconnaissants a maintenant le potentiel d'aider une large gamme de patients d'AML. »

MYLOTARG a été initialement reconnu en 2000 à une dose plus élevée dans le cadre du programme accéléré de l'approbation de FDA pour l'usage comme agent unique dans les patients avec CD33-positive AML qui avaient remarqué leur première rechute et était de 60 ans ou plus ancien et qui n'ont pas été considérés des candidats pour l'autre chimiothérapie cytotoxique. En 2010, Pfizer a volontairement retiré MYLOTARG aux États-Unis après qu'un essai confirmatoire pour montrer l'avantage clinique et il ait y eu un niveau supérieur de toxicité fatale comparé à la chimiothérapie. MYLOTARG est resté sur le marché au Japon et a été à la disposition de différents patients par les programmes compatissants de l'utilisation de Pfizer. En raison du besoin imprévisible critique de patients avec AML, intérêt grand là resté parmi des cliniciens d'AML d'évaluer MYLOTARG utilisant différentes doses et différents programmes. Ces chercheurs indépendants, avec le support de Pfizer, ont conduit les tests cliniques qui ont fourni plus d'information sur l'efficacité et la sécurité de MYLOTARG.

« Est aujourd'hui un jour important pour des patients, leurs familles et la communauté entière d'AML, car l'approbation de MYLOTARG produit une option très attendue de demande de règlement qui peut mener à plus profond, des rémissions plus durables pour des patients avec AML, » a dit Jorge Cortes, DM, Université du Texas, centre de lutte contre le cancer de DM Anderson. « Après beaucoup d'années, nous voyons finalement le progrès dans la demande de règlement d'AML, qui a remplacé mon espoir en améliorant des résultats pour mes patients. Je suis heureux que je puisse maintenant offrir on adultes et la demande de règlement visée par patients pédiatriques avec MYLOTARG. »

L'approbation d'aujourd'hui de MYLOTARG est basée sur plusieurs tests cliniques chercheur chercheur, y compris ALFA-0701, AML-19 et MyloFrance-1.1

L'essai ALFA-0701 était une phase 3, le multicentrique, étude randomisée et préliminaire de 271 patients avec AML de novo neuf-diagnostiqué, utilisant une dose nouvelle et plus bas fractionnée de MYLOTARG. Les patients ont reçu MYLOTARG 3 mg/m2 les jours 1, 4 et 7 en combination avec seule la chimiothérapie conventionnelle ou la chimiothérapie. Le point final primaire était survie sans événement (EFS). Administrer MYLOTARG (n=135) en plus de chimiothérapie d'admission normale a eu comme conséquence une importante amélioration dans EFS avec la chimiothérapie seule (n=136) dans les patients avec AML neuf diagnostiqué. la survie sans événement était de 17,3 mois pour des patients recevant MYLOTARG avec 9,5 mois pour ceux recevant seule la chimiothérapie (heure = 0,56 [ci de 95% : (0,42, 0,76)]) .1

L'étude AML-19 était une étude multicentre, randomisée, préliminaire de la phase 3 comparant l'agent unique MYLOTARG (n=118) au meilleur traitement symptomatique (n=119) pour les patients agés qui ne pourraient pas tolérer d'autres traitements d'AML. Comme traitement initial, les patients ont reçu MYLOTARG 6 mg/m2 le jour 1 et MYLOTARG 3 mg/m2 le jour 8. Comme traitement prolongé, les patients sans preuve de progression de la maladie ont reçu MYLOTARG 2 mg/m2 le jour 1 toutes les 4 semaines. L'efficacité de MYLOTARG a été déterminée sur la base d'une importante amélioration dans la survie générale (OS). Le système d'exploitation médian était de 4,9 mois pour des patients recevant MYLOTARG avec 3,6 mois pour des patients recevant le meilleur traitement symptomatique (HR=0.69 [ci de 95% : 0.53-0.90] [2-sided p=0.005]) .1

MyloFrance-1 était une phase 2, l'unique-arme, étude préliminaire de 57 patients adultes dans la première rechute. Les patients ont reçu l'agent unique MYLOTARG 3mg/m2 les jours 1, 4 et 7. L'efficacité de MYLOTARG a été déterminée sur la base du régime (CR) de rémission complète et de la durée de la rémission. Dans l'essai, 15 (26% ; Ci de 95% : 16%-40%) patients ont réalisé une rémission complète (CR) et la survie sans rechute médiane (RFS) était 11,6 months.1

Les États-Unis marquant pour MYLOTARG comprennent une alerte enfermée dans une boîte pour le hepatotoxicity, y compris la maladie veino-occlusive hépatique sévère ou fatale (VOD). La maladie veino-occlusive a été rapportée en association avec l'utilisation de MYLOTARG comme agent unique et en tant qu'élément d'un régime de polychimiothérapie (5%). Dans les patients qui ont reçu MYLOTARG, les effets indésirables (de ≥15% les plus courants) étaient hémorragie, infection, fièvre, nausée, vomissement, constipation, mal de tête, alt accru, AST accrus, éruption et mucositis.

Pfizer est engagé avec les patients de aide accèdent aux médicaments de Pfizer, y compris MYLOTARG, et aux outils pédagogiques relatifs, moyens et services, indépendamment de leur situation financière ou d'assurance maladie par les programmes d'assistance patients de la compagnie. Les patients peuvent visiter www.MYLOTARG.com ou appeler 1-877-744-5675 pour apprendre plus.