Pfizer riceve l'approvazione di FDA affinchè la nuova terapia curi gli adulti ed i bambini con AML

Pfizer Inc. oggi ha annunciato che gli Stati Uniti Food and Drug Administration hanno approvato MYLOTARG™ (ozogamicin del gemtuzumab) per gli adulti con la leucemia mieloide acuta recentemente diagnosticata di CD33-positive (AML) ed adulti e bambini 2 anni e più vecchi con CD33-positive ricaduto o refrattario AML. MYLOTARG è la prima terapia con un'indicazione che include AML pediatrico. È egualmente la sola terapia che mira a CD33, un antigene di AML espresso sulle celle di AML in fino a 90% dei pazienti.

“L'approvazione di FDA di MYLOTARG soddisfa un'esigenza insoddisfatta critica di molti adulti ed i bambini con AML, che può essere interno in un aspetto dei mesi o persino delle settimane se non trattato ed ha un'alta tariffa di ricaduta,„ hanno detto Liz Barrett, Presidente globale, l'oncologia di Pfizer. “Ha basato sui dati clinici, esperienza nell'ambiente e supporto dalla comunità di AML, siamo MYLOTARG riconoscenti ora abbiamo il potenziale di aiutare una vasta gamma di pazienti di AML.„

MYLOTARG originalmente è stato approvato nel 2000 ad una dose elevata nel quadro del programma accelerato dell'approvazione di FDA per uso come singolo agente in pazienti con CD33-positive AML che avevano avvertito la loro prima ricaduta ed era di 60 anni o più vecchi e che non sono stati considerati candidati per l'altra chemioterapia citotossica. Nel 2010, Pfizer ha ritirato volontariamente MYLOTARG negli Stati Uniti dopo che una prova confermativa non riuscita per mostrare il vantaggio clinico e là era un'più alta tariffa della tossicità interna confrontata alla chemioterapia. MYLOTARG è rimanere sul servizio nel Giappone ed è stato a disposizione di diversi pazienti con i programmi pietosi dell'uso di Pfizer. dovuto l'esigenza insoddisfatta critica dei pazienti con AML, grande interesse là rimanente fra i clinici di AML valutare MYLOTARG facendo uso delle dosi differenti e dei programmi differenti. Questi ricercatori indipendenti, con il supporto di Pfizer, hanno condotto i test clinici che hanno reso più informazioni sull'efficacia e sulla sicurezza di MYLOTARG.

“Oggi è un giorno importante per i pazienti, le loro famiglie e l'intera comunità di AML, poichè l'approvazione di MYLOTARG produce un'opzione attesa da tempo del trattamento che può piombo a più profondo, le remissioni più durevoli per i pazienti con AML,„ ha detto Jorge Cortes, il MD, l'università del Texas, centro del Cancro di Anderson di MD. “Dopo molti anni, definitivo stiamo vedendo il progresso nel trattamento di AML, che ha rinnovato la mia speranza nel miglioramento dei risultati per i miei pazienti. Sono piacevole che posso ora offrire molti adulti ed il trattamento mirato a pazienti pediatrici con MYLOTARG.„

L'odierna approvazione di MYLOTARG è basata su parecchi da test clinici guidati da ricercatore, compreso ALFA-0701, AML-19 e MyloFrance-1.1

La prova ALFA-0701 era una fase 3, lo studio multicentrico, ripartito con scelta casuale, uno studio del aperto contrassegno di 271 paziente con de novo AML neo-diagnosticato, facendo uso di nuova, dose più in basso frazionata di MYLOTARG. I pazienti hanno ricevuto MYLOTARG 3 mg/m2 i giorni 1, 4 e 7 congiuntamente alla chemioterapia convenzionale o alla chemioterapia da solo. Il punto finale primario era sopravvivenza senza evento (EFS). L'amministrazione del MYLOTARG (n=135) oltre alla chemioterapia di induzione standard ha provocato un miglioramento significativo in EFS rispetto alla chemioterapia sola (n=136) in pazienti con AML recentemente diagnosticato. la sopravvivenza senza evento era di 17,3 mesi per i pazienti che ricevono MYLOTARG rispetto a 9,5 mesi per quelli che ricevono la chemioterapia da solo (ora = 0,56 [ci di 95%: (0,42, 0,76)]) .1

Lo studio AML-19 era uno studio multicentrico, ripartito con scelta casuale, studio di fase 3 del aperto contrassegno che confronta il singolo agente MYLOTARG (n=118) alla migliore cura complementare (n=119) per i pazienti anziani che non potrebbero tollerare altre terapie di AML. Come trattamento iniziale, i pazienti hanno ricevuto MYLOTARG 6 mg/m2 il giorno 1 e MYLOTARG 3 mg/m2 il giorno 8. Come trattamento continuato, i pazienti senza prova della progressione di malattia hanno ricevuto MYLOTARG 2 mg/m2 il giorno 1 ogni 4 settimane. L'efficacia di MYLOTARG è stata stabilita in base ad un miglioramento significativo nella sopravvivenza globale (OS). L'OS mediano era di 4,9 mesi per i pazienti che ricevono MYLOTARG rispetto a 3,6 mesi per i pazienti che ricevono la migliore cura complementare (HR=0.69 [ci di 95%: 0.53-0.90] [2-sided p=0.005]) .1

MyloFrance-1 era una fase 2, a braccio unico, uno studio del aperto contrassegno di 57 pazienti adulti nella prima ricaduta. I pazienti hanno ricevuto il singolo agente MYLOTARG 3mg/m2 i giorni 1, 4 e 7. L'efficacia di MYLOTARG è stata stabilita in base alla tariffa della remissione (CR) ed alla durata complete della remissione. Nella prova, 15 (26%; Ci di 95%: 16%-40%) pazienti hanno raggiunto una remissione completa (CR) e la sopravvivenza senza ricaduta mediana (RFS) era 11,6 months.1

Gli Stati Uniti che contrassegnano per MYLOTARG comprendono un avviso inscatolato per l'epatotossicità, compreso la malattia veno-occlusiva epatica severa o interna (VOD). la malattia Veno-occlusiva è stata riferita in collaborazione con l'uso di MYLOTARG come singolo agente e come componente di un regime della chemioterapia di combinazione (5%). In pazienti che hanno ricevuto MYLOTARG, gli effetti collaterali negativi (di ≥15% più comuni) erano emorragia, infezione, febbre, nausea, vomitare, costipazione, emicrania, alt aumentato, AST aumentati, eruzione e mucosite.

Pfizer è impegnato nei pazienti d'aiuto accede alle medicine di Pfizer, compreso MYLOTARG ed agli strumenti educativi riferiti, risorse e servizi, indipendentemente dal loro stato dell'assicurazione sanitaria o finanziario con i programmi di assistenza pazienti della società. I pazienti possono visualizzare www.MYLOTARG.com o chiamare 1-877-744-5675 per imparare più.