Pfizer recebe a aprovação do FDA para que a terapia nova trate adultos e crianças com o AML

Pfizer Inc. anunciou hoje que os E.U. Food and Drug Administration aprovaram MYLOTARG™ (ozogamicin do gemtuzumab) para adultos com leucemia mielóide aguda recentemente diagnosticada de CD33-positive (AML), e adultos e crianças 2 anos e mais velhos com o CD33-positive tido uma recaída ou refractário AML. MYLOTARG é a primeira terapia com uma indicação que inclua AML pediatra. É igualmente a única terapia que visa CD33, um antígeno de AML expressado em pilhas de AML em até 90% dos pacientes.

“A aprovação do FDA de MYLOTARG enche uma necessidade não satisfeita crítica para muitos adultos e as crianças com AML, que pode ser fatal em uma matéria dos meses ou mesmo das semanas se não tratada e manda uma elevação ter uma recaída a taxa,” disseram Liz Barrett, presidente global, oncologia de Pfizer. “Baseou em dados clínicos, experiência do real-mundo e apoio da comunidade de AML, nós somos MYLOTARG gratos temos agora o potencial ajudar uma escala larga de pacientes de AML.”

MYLOTARG foi aprovado originalmente em 2000 em uma dose mais alta sob o programa acelerado da aprovação do FDA para o uso como um único agente nos pacientes com CD33-positive AML que tinham experimentado seu primeiro têm uma recaída e eram 60 anos ou mais velhos e que não foram considerados candidatos para a outra quimioterapia citotóxico. Em 2010, Pfizer retirou voluntàriamente MYLOTARG nos E.U. depois que uma experimentação confirmativa não é mostrada o benefício clínico e lá era uma taxa mais alta de toxicidade fatal comparada à quimioterapia. MYLOTARG permaneceu no mercado em Japão e estêve disponível aos pacientes individuais com os programas compassivo do uso de Pfizer. Devido à necessidade não satisfeita crítica para pacientes com AML, grande interesse lá restante entre clínicos de AML avaliar MYLOTARG usando doses diferentes e programações diferentes. Estes investigador independentes, com apoio de Pfizer, conduziram os ensaios clínicos que renderam mais informação na eficácia e na segurança de MYLOTARG.

“É hoje um dia importante para pacientes, suas famílias e a comunidade inteira de AML, como a aprovação de MYLOTARG traz adiante uma opção esperada desde há muito tempo do tratamento que possa conduzir a mais profundo, umas remissões mais duráveis para pacientes com AML,” disse Jorge Cortes, DM, Universidade do Texas, centro do cancro da DM Anderson. “Após muitos anos, nós estamos vendo finalmente o progresso no tratamento de AML, que renovou minha esperança em melhorar resultados para meus pacientes. Eu sou satisfeito que eu posso agora oferecer muitos adultos e pacientes pediatras o tratamento visado com MYLOTARG.”

A aprovação de hoje de MYLOTARG é baseada em diversos os ensaios clínicos investigador-conduzidos, incluindo ALFA-0701, AML-19 e MyloFrance-1.1

A experimentação ALFA-0701 era uma fase 3, multicenter, randomized, estudo da aberto-etiqueta de 271 pacientes com de novo-diagnosticado novo AML, usando uma dose nova, mais baixo fraccionada de MYLOTARG. Os pacientes receberam MYLOTARG 3 mg/m2 nos dias 1, 4 e 7 em combinação com a quimioterapia convencional ou a quimioterapia apenas. O valor-limite preliminar era sobrevivência evento-livre (EFS). Administrar MYLOTARG (n=135) além do que a quimioterapia de indução padrão conduziu a uma melhoria significativa em EFS comparado com a quimioterapia sozinha (n=136) nos pacientes com o AML recentemente diagnosticado. a sobrevivência Evento-livre era 17,3 meses para os pacientes que recebem MYLOTARG comparado com os 9,5 meses para aqueles que recebem a quimioterapia apenas (hora = 0,56 [CI de 95%: (0,42, 0,76)]) .1

O estudo AML-19 era um multicenter, randomized, estudo da fase 3 da aberto-etiqueta que compara o único agente MYLOTARG (n=118) ao melhor cuidado de suporte (n=119) para os pacientes idosos que não poderiam tolerar outras terapias de AML. Como o tratamento inicial, os pacientes receberam MYLOTARG 6 mg/m2 no dia 1 e MYLOTARG 3 mg/m2 no dia 8. Como o tratamento continuado, os pacientes sem evidência da progressão da doença receberam MYLOTARG 2 mg/m2 no dia 1 cada 4 semanas. A eficácia de MYLOTARG foi estabelecida com base em uma melhoria significativa na sobrevivência total (OS). O ósmio mediano era 4,9 meses para os pacientes que recebem MYLOTARG comparado com os 3,6 meses para os pacientes que recebem o melhor cuidado de suporte (HR=0.69 [CI de 95%: 0.53-0.90] [2-sided p=0.005]) .1

MyloFrance-1 era uma fase 2, único-braço, estudo da aberto-etiqueta de 57 pacientes adultos dentro tem uma recaída primeiramente. Os pacientes receberam o único agente MYLOTARG 3mg/m2 nos dias 1, 4 e 7. A eficácia de MYLOTARG foi estabelecida com base na taxa da remissão (CR) e na duração completas da remissão. Na experimentação, 15 (26%; CI de 95%: 16%-40%) pacientes conseguiram uma remissão completa (CR) e a sobrevivência ter uma recaídalivre do número médio (RFS) era 11,6 months.1

Os E.U. que etiquetam para MYLOTARG incluem um aviso encaixotado para o hepatotoxicity, incluindo a doença veno-occlusive hepática severa ou fatal (VOD). a doença Veno-occlusive foi relatada em colaboração com o uso de MYLOTARG como um único agente e como parte de um regime da quimioterapia de combinação (5%). Nos pacientes que receberam MYLOTARG, (≥15%) as reacções adversas as mais comuns eram hemorragia, infecção, febre, náusea, vômito, constipação, dor de cabeça, ALT aumentado, AST aumentados, prurido e mucositis.

Pfizer é comprometido aos pacientes de ajuda acede às medicinas de Pfizer, incluindo MYLOTARG, e ferramentas educacionais relativas, recursos e serviços, apesar de seu estado financeiro ou de saúde do seguro com os programas de ajuda pacientes da empresa. Os pacientes podem visitar www.MYLOTARG.com ou chamar 1-877-744-5675 para aprender mais.