Pfizer recibe la aprobación del FDA para que la nueva terapia trate adultos y a niños con AML

Pfizer Inc. anunció hoy que los E.E.U.U. Food and Drug Administration aprobaron MYLOTARG™ (ozogamicin del gemtuzumab) para los adultos con leucemia mieloide aguda nuevamente diagnosticada de CD33-positive (AML), y los adultos y los niños 2 años y más viejos con CD33-positive recaído o refractario AML. MYLOTARG es la primera terapia con una indicación que incluya AML pediátrico. Es también la única terapia que apunta CD33, un antígeno de AML expresado en las células de AML en el hasta 90% de pacientes.

“La aprobación del FDA de MYLOTARG llena una necesidad incumplida crítica de muchos adultos y los niños con AML, que puede ser fatal en una cuestión de meses o aún de semanas si no tratada y tiene un alto régimen de la recaída,” dijeron a Liz Barrett, presidente global, oncología de Pfizer. “Basó en los datos clínicos, experiencia del mundo real y apoyo de la comunidad de AML, somos MYLOTARG agradecidos ahora tenemos el potencial de ayudar a una amplia gama de pacientes de AML.”

MYLOTARG fue aprobado en 2000 en una dosis más alta bajo programa acelerado de la aprobación del FDA para el uso como único agente en pacientes con CD33-positive AML que habían experimentado su primera recaída y era originalmente 60 años o más viejos y que no eran considerados los candidatos a la otra quimioterapia citotóxica. En 2010, Pfizer se replegó voluntariamente MYLOTARG en los E.E.U.U. después de que una juicio confirmativa no podida para mostrar la ventaja clínica y allí fuera un índice más alto de toxicidad fatal comparado a la quimioterapia. MYLOTARG ha seguido siendo en el mercado en Japón y ha estado disponible para los pacientes individuales con los programas compasivos del uso de Pfizer. Debido a la necesidad incumplida crítica de pacientes con AML, gran interés allí permanecido entre clínicos de AML de evaluar MYLOTARG usando diversas dosis y diversos horarios. Estos investigadores independientes, con el apoyo de Pfizer, conducto las juicios clínicas que rindieron más información sobre la eficacia y el seguro de MYLOTARG.

“Está hoy un día importante para los pacientes, sus familias y la comunidad entera de AML, como la aprobación de MYLOTARG produce una opción muy esperada del tratamiento que pueda llevar a más profundo, remisiones más duraderas para los pacientes con AML,” dijo a Jorge Cortes, Doctor en Medicina, Universidad de Texas, Doctor en Medicina centro del cáncer de Anderson. “Después de muchos años, finalmente estamos viendo progreso en el tratamiento de AML, que ha renovado mi esperanza en perfeccionar los resultados para mis pacientes. Estoy contento que puedo ahora ofrecer muchos adultos y el tratamiento apuntado los pacientes pediátricos con MYLOTARG.”

La aprobación de hoy de MYLOTARG se basa en varios investigador-llevó juicios clínicas, incluyendo ALFA-0701, AML-19 y MyloFrance-1.1

La juicio ALFA-0701 era una fase 3, multicentro, seleccionado al azar, estudio de la abierto-escritura de la etiqueta de 271 pacientes con de nuevo-diagnosticado novo AML, usando una nueva, más bajo fraccionada dosis de MYLOTARG. Los pacientes recibieron MYLOTARG 3 mg/m2 el los días 1, 4 y 7 conjuntamente con la quimioterapia convencional o la quimioterapia solamente. La punto final primaria era supervivencia acción-libre (EFS). La administración de MYLOTARG (n=135) además de la quimioterapia de inducción estándar dio lugar a una mejoría importante en EFS comparado con la quimioterapia sola (n=136) en pacientes con AML nuevamente diagnosticado. la supervivencia Acción-libre era 17,3 meses para los pacientes que recibían MYLOTARG comparado con 9,5 meses para ésos que recibían la quimioterapia solamente (hora = 0,56 [ci del 95%: (0,42, 0,76)]) .1

El estudio AML-19 era un multicentro, seleccionado al azar, estudio de la fase 3 de la abierto-escritura de la etiqueta que comparaba el único agente MYLOTARG (n=118) al mejor cuidado de apoyo (n=119) para los pacientes mayores que no podrían tolerar otras terapias de AML. Como tratamiento inicial, los pacientes recibieron MYLOTARG 6 mg/m2 el día 1 y MYLOTARG 3 mg/m2 el día 8. Como tratamiento continuado, los pacientes sin pruebas de la progresión de la enfermedad recibieron MYLOTARG 2 mg/m2 el día 1 cada 4 semanas. La eficacia de MYLOTARG fue establecida en base de una mejoría importante en supervivencia total (OS). El OS mediano era 4,9 meses para los pacientes que recibían MYLOTARG comparado con 3,6 meses para los pacientes que recibían el mejor cuidado de apoyo (HR=0.69 [ci del 95%: 0.53-0.90] [2-sided p=0.005]) .1

MyloFrance-1 era una fase 2, de una sola rama, estudio de la abierto-escritura de la etiqueta de 57 pacientes adultos en la primera recaída. Los pacientes recibieron el único agente MYLOTARG 3mg/m2 el los días 1, 4 y 7. La eficacia de MYLOTARG fue establecida en base de índice de la remisión (CR) y de la duración completos de la remisión. En la juicio, 15 (el 26%; Ci del 95%: 16%-40%) pacientes lograron una remisión completa (CR) y la supervivencia recaída-libre del punto medio (RFS) era 11,6 months.1

Los E.E.U.U. etiqueta para MYLOTARG incluyen un cuidado encajonado para el hepatotoxicity, incluyendo enfermedad veno-oclusiva hepática severa o fatal (VOD). la enfermedad Veno-oclusiva se ha denunciado en asociación con el uso de MYLOTARG como único agente y como parte de un régimen de la quimioterapia de combinación (el 5%). En los pacientes que recibieron MYLOTARG, (el ≥15%) las reacciones adversas mas comunes eran hemorragia, infección, fiebre, náusea, el vomitar, estreñimiento, dolor de cabeza, ALT creciente, AST crecientes, erupción y mucositis.

Pfizer está comprometido a los pacientes de ayuda accede al remedio de Pfizer, incluyendo MYLOTARG, y a las herramientas educativas relacionadas, recursos y servicios, sin importar su estado del seguro médico financiero o con los programas de ayuda pacientes de la compañía. Los pacientes pueden visitar www.MYLOTARG.com o llamar 1-877-744-5675 para aprender más.