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I Ricercatori identificano il nuovo trattamento nell'utero per invertire il palato di spacco nei modelli del mouse

I Ricercatori all'Università di Salubrità di Utah hanno chiarito una via molecolare responsabile della formazione di palato di spacco ed hanno identificato un nuovo trattamento per invertire questo difetto nei cuccioli del mouse nell'utero. Questi risultati, pubblicati il 5 settembre nello Sviluppo del giornale, offrono un nuovo modo pensare allo sviluppo dello spacco e potrebbero potenzialmente rendere i trattamenti per impedire questo difetto di nascita comune nella gente.

“Come clinico, capisco le conseguenze devastanti del palato di spacco,„ ha detto Rena D'Souza, D.D.S., Ph.D., il professor dell'Odontoiatria a U di Salubrità di U.

Il palato di Spacco è uno dei difetti di nascita più comuni, pregiudicando 6 in 2.651 bambino sopportato negli Stati Uniti. Lo spacco si forma quando il tessuto ossuto che copre il tetto della bocca non riesce a unirsi durante la gravidanza. I Bambini con un palato di spacco richiedono i trattamenti del complesso e della chirurgia ricostruttiva tutta la vita.

D'Souza ed il suo gruppo originalmente hanno precisato per studiare un tessuto differente: denti. Facendo Uso dei mouse come modello, pianificazione chiarire il ruolo di due insiemi dei geni - PAX 9 e geni di Wnt - nella formazione di regolamentazione del dente. Inatteso, il loro lavoro rivelatore come l'interazione fra questi due geni ad una finestra critica dello sviluppo è necessaria affinchè gli scaffali palatali si sviluppi e fondere nella linea mediana.

“Era realmente serendipitous,„ ha detto. “Per la prima volta, possiamo mostrare la partecipazione della via di Wnt durante la fusione del palato.„

Come la gente sopportata con un palato di spacco, i due lati del palato non riescono a fondere in mouse che mancano del gene PAX9. Al livello molecolare, D'Souza ha trovato un'altra anomalia. I mouse che mancano questo gene hanno avuti un aumento in due geni, chiamati Dkk1 e Dkk2, che bloccano la via di segnalazione di Wnt.

D'Souza ha tentato di rettificare quel cambiamento amministrando ad un trattamento Basato Wnt farmacologico che ha inibito per via endovenosa la DKK (WAY-262611) tramite il filone della coda del ratto della madre durante la finestra critica della gestazione dei cuccioli, quando la formazione del palato è iniziata ed in corso.

Il Trattamento ha ripristinato la fusione del palato in tutti cuccioli esaminati. La droga funziona bloccando i geni della DKK e ripristinando la via di Wnt.

I ricercatori non hanno trovato effetti sulla salute avversi dopo il video i mouse della madre e dei loro cuccioli esposti al trattamento per 18 mesi.

Con i difetti dello spacco, i cuccioli di PAX9-deficient egualmente avvertono i difetti in loro arto posteriore come pure paratiroide e ghiandole di timo. Al il trattamento Basato Wnt non ha impedito gli altri difetti ed i cuccioli di PAX9-deficient presto sono morto dopo la nascita. D'Souza crede che la morte prematura interessi più probabile i livelli anormali del calcio, contrariamente ai reclami precedenti che la morte prematura era dovuto il palato deforme.

D'Souza riconosce che più lavoro è necessario da assicurarsi che alla la terapia Basata Wnt non pregiudichi negativamente altri sistemi dell'organo o non produca i problemi sanitari a lungo termine.

“Questi risultati seminali sono emozionanti per il campo, perché il Dott. D'Souza ed il suo gruppo ha aperto una porta interessante nelle terapie farmacologiche potenziali,„ hanno detto Ophir Klein, M.D., il Ph.D., Capo della Genetica all'Università di California San Francisco. Klein, che non è un autore sullo studio, crede che presenti una nuova strategia per il trattamento dei disordini del unico gene in esseri umani, che possono essere sfruttati affinchè i nuovi approcci invertano questi difetti in esseri umani.

D'Souza crede l'offerta di questi risultati alcuni bambini sopportati con il palato di spacco qualcosa di cui abbia mancato prima, speranza.

“Chiaramente, c'è più lavoro da fare prima dell'implementazione per gli esseri umani, ma sembra fattibile da tradurre questa ricerca ai sui trattamenti Basati Wnt per la gente,„ ha detto. I lavori futuri Sono necessari da studiare se è sicuro ed efficace consegnare una droga ai bambini umani nell'utero o direttamente ai neonati con i difetti del palato.

Sorgente: https://healthcare.utah.edu/publicaffairs/news/2017/09/cleft.php