Avertissement : Cette page est une traduction automatique de cette page à l'origine en anglais. Veuillez noter puisque les traductions sont générées par des machines, pas tous les traduction sera parfaite. Ce site Web et ses pages Web sont destinés à être lus en anglais. Toute traduction de ce site et de ses pages Web peut être imprécis et inexacte, en tout ou en partie. Cette traduction est fournie dans une pratique.

Étudiez pour déterminer la dose la plus inférieure de chimiothérapie requise pour des bébés avec le SCID

Michael Pulsipher, DM, des enfants centraux pour le cancer et les hémopathies à l'hôpital pour enfants Los Angeles, avec le chercheur Co-principal, Chanter-YUN Pai, DM, d'hôpital pour enfants de Boston, a été attribué presque $9 millions de l'institut national de l'allergie et des maladies infectieuses du NIH pour étudier une approche neuve de demande de règlement pour des bébés portés avec le déficit immunitaire combiné sévère (SCID) qui empêche le système immunitaire de fonctionner normalement. Dans une étude multisite, les chercheurs planification pour déterminer la dose la plus inférieure de chimiothérapie requise pour des bébés avec le SCID subissant la greffe de moelle osseuse - la demande de règlement normale pour le SCID. L'objectif est de remettre le système immunitaire en toute sécurité et effectivement avec moins de toxicité que les régimes de dose plus élevée actuel en service.

Le déficit immunitaire combiné sévère (SCID) est une affection génétique rare caractérisée par le développement perturbé des cellules de T et des cellules de B ayant pour résultat un système immunitaire qui est tellement hautement compromis qu'on considère l'inexistant. Les enfants avec le SCID, également connu sous le nom de syndrome de garçon de bulle, manquent de la capacité de combattre hors circuit même les infections les plus bénignes.

Les bébés avec le SCID meurent habituellement de l'infection avant leur deuxième anniversaire à moins qu'ils aient une greffe de moelle osseuse (BMT). Les cellules transplantées sont injectées dans le flot de sang où elles deviennent des globules blancs en bonne santé qui servent à remettre la fonction immunitaire et reconstruisent le système immunitaire du patient.

L'objectif de l'étude neuve est de compléter l'étude randomisée toute première dans cette maladie rare provocante. Mineurs qui sont déterminés pour avoir le SCID par l'examen critique nouveau-né seront randomisés pour recevoir un inférieur ou une modéré-dose de busulfan - un type de chimiothérapie qui agit de supprimer le système immunitaire en vue de la greffe.

Les chercheurs proposent que BMT puisse être exécuté avec succès dans des patients de SCID sans dose plus élevée typique d'une utilité busulfan, en raison du manque des patients de cellules de T fonctionnelles. À cause de leur système immunitaire déjà réduit, les chercheurs théorisent cela qui donne un dosage inférieur de busulfan seront comme efficace et plus sûr pour des patients.

« Notre objectif est de diminuer les effets à long terme possibles de la chimiothérapie en déterminant les doses les plus inférieures requises pour assurer T et fonctionnement de lymphocyte B dans ces mineurs, remettant les systèmes immunitaires normaux qui peuvent durer durant toute leurs durées, » a dit Pulsipher, qui est présidence du consortium pédiatrique de sang et de greffe de moelle (PBMTC), de chef de section de BMT à CHLA et de professeur de la pédiatrie à l'École de Médecine de Keck d'USC.