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Studi per determinare la dose più bassa della chemioterapia stata necessaria per i bambini con SCID

Michael Pulsipher, MD, dei bambini concentrare per Cancro e le malattie del sangue all'ospedale pediatrico Los Angeles, con il ricercatore co-principale, Cantare-YUN Pai, MD, dell'ospedale pediatrico di Boston, ha ricevuto quasi $9 milioni dall'istituto nazionale dell'allergia e delle malattie infettive del NIH per studiare un nuovo approccio del trattamento per i bambini sopportati con immunodeficienza combinata severa (SCID) che impedisce il sistema immunitario il funzionamento normalmente. In uno studio del multi-sito, i ricercatori pianificazione determinare la dose più bassa della chemioterapia stata necessaria per i bambini con SCID che subisce il trapianto del midollo osseo - il trattamento standard per SCID. Lo scopo è di riparare il sistema immunitario sicuro e efficacemente con la meno tossicità che i regimi della dose elevata corrente in uso.

L'immunodeficienza combinata severa (SCID) è una malattia genetica rara caratterizzata dallo sviluppo di disturbo delle celle e dei linfociti B di T con conseguente sistema immunitario che così altamente è compromesso che è considerato inesistente. I bambini con SCID, anche conosciuto come la sindrome del ragazzo della bolla, mancano della capacità di combattere fuori anche le infezioni più benigne.

I bambini con SCID muoiono solitamente dell'infezione prima del loro secondo compleanno a meno che abbiano un trapianto del midollo osseo (BMT). Le celle trapiantate sono iniettate nella circolazione sanguigna in cui diventano globuli bianchi in buona salute che serviscono a riparare la funzione immune e ricostruiscono il sistema immunitario del paziente.

L'obiettivo di nuovo studio è di completare la prova ripartita con scelta casuale mai vista in questa malattia rara provocatoria. Infanti che sono determinati per avere SCID tramite selezione neonata saranno ripartiti con scelta casuale per ricevere un basso o una moderato-dose di busulfan - un tipo di chemioterapia che agisce per sopprimere il sistema immunitario in preparazione del trapianto.

I ricercatori propongono che BMT possa essere eseguito con successo nei pazienti di SCID senza la dose elevata dell'usato di tipico busulfan, dovuto la mancanza dei pazienti di celle di T funzionali. A causa del loro sistema immunitario già diminuito, i ricercatori teorizzano quello che dà un dosaggio più basso di busulfan saranno come efficace e più sicuro per i pazienti.

“Il nostro scopo è di fare diminuire gli effetti a lungo termine possibili dalla chemioterapia determinando le dosi più basse state necessarie per assicurare T e funzione del linfocita B in questi infanti, riparanti i sistemi immunitari normali che possono durare durante le loro vite,„ ha detto Pulsipher, che è presidenza del consorzio pediatrico di trapianto del midollo e di sangue (PBMTC), capo sezione di BMT a CHLA e professore della pediatria alla scuola di medicina di Keck di USC.