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Estude para determinar a mais baixa dose da quimioterapia necessário para bebês com SCID

Michael Pulsipher, DM, das crianças Center para doenças do cancro e de sangue no hospital de crianças Los Angeles, junto com o investigador co-principal, Cantar-YUN Pai, DM, do hospital de crianças de Boston, foi concedido quase $9 milhões do instituto nacional da alergia e de doenças infecciosas do NIH para estudar uma aproximação nova do tratamento para os bebês carregados com imunodeficiência combinada severa (SCID) que impede que o sistema imunitário funcione normalmente. Em um estudo do multi-local, os investigador planeiam determinar a mais baixa dose da quimioterapia necessário para bebês com o SCID que submete-se à transplantação da medula - o tratamento padrão para SCID. O objetivo é restaurar com segurança e eficazmente o sistema imunitário com menos toxicidade do que os regimes de uma dose mais alta atualmentes em uso.

A imunodeficiência combinada severa (SCID) é uma desordem genética rara caracterizada pela revelação perturbada das pilhas de T e de pilhas de B tendo por resultado um sistema imunitário que seja comprometido tão altamente que se considera inexistente. As crianças com o SCID, igualmente conhecido como a síndrome do menino da bolha, faltam a capacidade para lutar fora mesmo as infecções as mais benignas.

Os bebês com SCID morrem geralmente da infecção antes de seu segundo aniversário a menos que tiverem uma transplantação da medula (BMT). As pilhas transplantadas são injectadas no córrego do sangue onde assentam bem nos glóbulos brancos saudáveis que servem para restaurar a função imune e reconstroem o sistema imunitário do paciente.

O objetivo do estudo novo é terminar a primeira - experimentação nunca randomized nesta doença rara desafiante. Infantes que são determinados ter SCID pela selecção recém-nascida randomized para receber um baixo ou uma moderado-dose de busulfan - um tipo de quimioterapia que actua para suprimir o sistema imunitário à vista da transplantação.

Os investigador propor que BMT possa ser executado com sucesso em pacientes de SCID sem a dose mais alta da usada tipicamente busulfan, devido à falta dos pacientes de pilhas de T funcionais. Devido a seu sistema imunitário já reduzido, os investigador teorizam aquele que dá uma dosagem mais baixa de busulfan serão como eficaz e mais seguro para pacientes.

“Nosso objetivo é diminuir os efeitos a longo prazo possíveis da quimioterapia determinando as mais baixas doses necessários segurar T e função da B-pilha nestes infantes, restaurando os sistemas imunitários normais que podem durar ao longo de suas vidas,” disse Pulsipher, que é cadeira do consórcio pediatra da transplantação do sangue e da abóbora (PBMTC), da cabeça de secção de BMT em CHLA e do professor da pediatria na Faculdade de Medicina de Keck de USC.