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Estudie para determinar la dosis más inferior de la quimioterapia necesaria para los bebés con SCID

Han concedido Michael Pulsipher, Doctor en Medicina, de los niños de centro para el cáncer y las enfermedades de sangre en el hospital de niños Los Ángeles, junto con investigador co-principal, Cantar-YUN Pai, Doctor en Medicina, del hospital de niños de Boston, casi $9 millones del instituto nacional de la alergia y de las enfermedades infecciosas del NIH para estudiar una nueva aproximación del tratamiento para los bebés nacidos con la inmunodeficiencia combinada severa (SCID) que evita que funcione el sistema inmune normalmente. En un estudio del multi-sitio, los investigadores proyectan determinar la dosis más inferior de la quimioterapia necesaria para los bebés con SCID que experimenta el trasplante de la médula - el tratamiento estándar para SCID. La meta es restablecer el sistema inmune con seguridad y de manera efectiva con menos toxicidad que los regímenes de una dosis más alta actualmente funcionando.

La inmunodeficiencia combinada severa (SCID) es un desorden genético raro caracterizado por el revelado perturbado de las células de T y de las células de B dando por resultado un sistema inmune que se comprometa tan altamente que se considera inexistente. Los niños con SCID, también conocido como el síndrome del muchacho de la burbuja, faltan la capacidad de luchar lejos incluso las infecciones más benignas.

Los bebés con SCID mueren generalmente de la infección antes de su segundo cumpleaños a menos que tengan un trasplante de la médula (BMT). Las células trasplantadas se inyectan en la corriente de la sangre donde sienten bien a los glóbulos blancos sanos que sirven restablecer la función inmune y reconstruyen el sistema inmune del paciente.

El objetivo del nuevo estudio es terminar el primer ensayo aleatorizado en esta enfermedad rara desafiadora. Niños que son determinados para tener SCID por la investigación recién nacida serán seleccionados al azar para recibir un inferior o una moderado-dosis de busulfan - un tipo de quimioterapia que actúa para suprimir el sistema inmune con objeto del trasplante.

Los investigadores proponen que BMT se pueda realizar con éxito en pacientes de SCID sin la dosis más alta de haber utilizado típicamente busulfan, debido a la falta de los pacientes de células de T funcionales. Debido a su sistema inmune ya reducido, los investigadores teorizan eso que da una dosificación más inferior de busulfan estarán como de manera efectiva y más seguro para los pacientes.

“Nuestra meta es disminuir los efectos a largo plazo posibles de la quimioterapia determinando las dosis más inferiores necesarias para asegurar T y función del linfocito B en estos niños, restableciendo los sistemas inmunes normales que pueden durar en sus vidas,” dijo a Pulsipher, que es silla del consorcio pediátrico del trasplante de la sangre y del tuétano (PBMTC), del jefe de sección de BMT en CHLA y del profesor de la pediatría en la Facultad de Medicina de Keck de USC.